伦敦大学学院 2025年10月16日
由伦敦大学学院(UCL)和纽卡斯尔大学研究人员主导的全球规模最大的旨在减缓或阻止帕金森病进展的临床试验已正式启动。
这个2600万英镑的项目采用创新、灵活的试验设计，同时测试多种治疗方法，正在加速寻找有效治疗方案。通过比以往更高效地测试更多药物，该试验可将测试一种候选药物所需的时间缩短最多三年。
试验团队第一阶段将在英格兰、威尔士、苏格兰和北爱尔兰的40多家医院招募多达1,600名参与者。试验现已启动，伦敦(伦敦大学学院医院)和纽卡斯尔(临床老年病研究单位)的试验点已经开始招募参与者，其他试验点将在现在到明年四月之间陆续启动。帕金森病患者可以通过简单的在线表格登记参与意向。
帕金森病是全球增长最快的神经系统疾病之一，目前英国有16.6万人受此影响。帕金森病会逐渐恶化，尽管有治疗方法可以缓解症状，但这些方法随时间推移效果会减弱，因此迫切需要找到能够减缓或阻止疾病进展的治疗方法。
由伦敦大学学院赞助的埃德蒙·J·萨夫拉帕金森病加速临床试验(EJS ACT-PD)得到了医学研究委员会(MRC)和国家健康与护理研究所(NIHR)合作项目、治愈帕金森病组织、迈克尔·J·福克斯基金会、英国帕金森病协会、约翰·布莱克慈善基金会、盖茨比慈善基金会和瓦恩·安德尔研究所的资助。
伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的联合首席研究员托马斯·福尔蒂涅教授同时也是伦敦大学学院医院神经病学和神经外科国家医院的顾问神经科医生，他表示："帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，然而目前尚无能够减缓其无情进展的治疗方法。我们基于对先前证据的广泛审查，优先选择已显示出作为潜在治疗方法前景的药物，因为我们寻求找到一种不仅能为帕金森病提供症状缓解的药物。我们希望这项试验将为未来帕金森病和其他神经退行性疾病的试验提供蓝图。"
"我们试验广泛的英国覆盖范围结束了临床研究的邮政编码抽签，使得以往服务不足的帕金森病人群能够参与这项高度包容的试验。"
"我们创新的试验设计将使我们能够加速寻找有效治疗方法，这是帕金森病研究的一大进步，因为我们将同时试验多种药物，并根据我们学到的知识不断调整。
这是一项真正的团队努力，我们特别感谢参与这项研究的帕金森病患者和护理伙伴，他们为研究做出了宝贵贡献。根据他们的意见，我们设计了一项希望对全英国帕金森病患者都可用且可及的试验。"
纽卡斯尔大学联合首席研究员卡米尔·卡罗尔教授
新的EJS ACT-PD试验采用多臂多阶段设计，使几种治疗方法可以同时进行测试，与单一服用安慰剂的参与者组相比，这种方法以前从未用于帕金森病。最初，试验将测试两种已知对治疗其他疾病安全有效的药物：一种降压药和一种用于治疗前列腺增大的药物。
伦敦大学学院医院神经病学和神经外科国家医院首位被招募进入试验的参与者格雷厄姆·埃德温斯评论道："我想加入EJS ACT-PD是因为在单次试验中测试多种药物的开创性方法。患有帕金森病，尤其是早发型，你的选择是否认、接受或反击，而参与试验正是我感觉自己在做的事情。即使我不能直接受益，如果我能帮助推进潜在的治疗方法或治愈下一个在黄金年龄被诊断的人，那么这就是一项完成得很好的工作。"
通过持续分析结果，可以识别并淘汰无效的治疗方法，让更有希望的药物继续推进。设计的灵活性还允许在同一试验基础设施内引入新的治疗组。
当前标准的临床试验过程极其耗时耗力，性质上是断断续续的，单一潜在治疗方法完成评估可能需要长达10年。与为每种治疗方法单独运行试验相比，EJS ACT-PD试验的结构可以将评估过程加速近25%(或最多三年)。
帕金森病患者、他们的伴侣和护理人员以及社区代表参与了试验设计的各个方面。试验的患者和公众参与工作组主席凯文·麦克法辛博士评论道："通过加速临床研究，这项试验意味着能够减缓或阻止帕金森病进展的药物对我这样的人和后代来说越来越近了。我感到非常幸运能够为这一优秀倡议做出贡献，这有望对帕金森病患者以及我们的家庭产生影响。"
试验的巨大规模为在试验中嵌入研究提供了独特的机会。由迈克尔·J·福克斯基金会资助的子研究正在评估可穿戴技术是否可用于数字监测症状，并在参与者样本中寻找帕金森病的特定敏感分子标记。
共同领导EJS ACT-PD试验创新计划的索尼娅·甘地教授(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所和弗朗西斯·克里克研究所)表示："这项研究将告诉我们哪些药物可能有效，但更重要的是为什么以及药物如何起作用，以及谁可能对其有反应——这将改变我们在未来试验中监测帕金森病的方式。"
关于帕金森病和该试验的更多信息
帕金森病会导致运动困难，如动作迟缓、僵硬和震颤，以及其他症状，如抑郁、记忆问题、膀胱和肠道困难以及睡眠障碍。帕金森病是一种退行性疾病，随着病情进展，症状会变得越来越严重和致残。
试验将首先测试两种重新用途的药物：用于治疗高血压的替米沙坦和主要用于治疗前列腺增大的特拉唑嗪。科学家计划在2026年增加第三种药物，即目前用于治疗肝病的熊去氧胆酸(UDCA)。
该试验由伦敦大学学院医学研究委员会临床试验中心赞助和管理，现已启动，在伦敦大学学院伦纳德·沃尔夫森实验神经科学中心(由NIHR伦敦大学学院医院生物医学研究中心支持)和纽卡斯尔临床老年病研究单位已经开始招募参与者。
试验旨在招募能代表英国帕金森病患者的参与者群体。试验将招募30岁或以上被诊断患有帕金森病、正在接受多巴胺能治疗且未接受过深部脑刺激手术或输注治疗的人。
符合条件的参与者一旦开始服药，将被邀请每六个月进行一次研究访问，可以是亲自前往或远程，最长三年。试验药物将直接送到参与者家中，以减轻旅行负担，特别是对居住在农村地区或行动不便的人。
团队包括研究人员、学者和慈善机构，与帕金森病患者密切合作，以确保试验符合受益者的需求。帕金森病患者、他们的伴侣和护理人员以及社区代表对最终试验产生了重大影响，包括采用混合交付方法，参与者可以选择亲自或在家中参加研究访问，以及根据参与者自己报告的帕金森病如何影响他们来评估结果。
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