Quiver Bioscience（“Quiver”），一家专注于开发治疗严重中枢神经系统（CNS）疾病和慢性疼痛的发现技术及治疗公司，今日宣布已从美国国立卫生研究院（NIH）获得了小企业创新研究（SBIR）资助。这项由美国国家神经疾病与中风研究所（NINDS）颁发的第二阶段资助项目名为“Safe-OPTION: Optical Physiology To Interrogate Oligonucleotide Neurotoxicity”（安全选项：光学生理学探究寡核苷酸神经毒性）。该资助将在三年内为Quiver提供215万美元，用于进一步开发一个整合平台，以改进针对CNS的反义寡核苷酸（ASO）治疗药物的安全性和耐受性预测。
ASO疗法因其能够精准调控疾病目标活性而越来越多地被开发用于治疗神经系统疾病。尽管ASO在神经系统疾病中的临床应用取得了成功，但其在这一领域的药物开发仍面临确保候选药物避免特定模态神经毒性的挑战，这通常需要在多种动物模型中进行长期的临床前安全性研究。引入改进的早期预测工具来识别ASO引发的急性或延迟发作神经毒性，将有助于更高效的ASO药物开发。Quiver打造了一个卓越的药物发现平台，该平台结合了与疾病相关的功能性人源神经元模型、基于全光学电生理的功能读取技术以及人工智能/机器学习（AI/ML）分析，为神经系统疾病的研究提供了独特的见解并加速了药物开发进程。借助此次新的SBIR资助，Quiver将进一步增强其现有的ASO药物开发能力，通过将其平台应用于更好的CNS毒性预测，使用基于机器学习（ML）的计算机模拟（in silico）ASO设计工具和一系列基于全光学电生理平台的体外（in vitro）神经元功能检测手段，并利用啮齿类动物研究的实证数据对其预测算法进行基准测试。这一增强型平台将通过快速识别具有更高临床成功率的先导分子，显著加快ASO药物开发过程，同时减少与临床前动物实验相关的成本和时间。
Quiver在此新资助项目中的目标与FDA推动用新型方法学（NAMs）替代临床前动物安全性研究的努力高度一致，这些方法包括体外人源细胞系统和基于人工智能/机器学习的计算机模拟模型。尽管动物模型在理解疾病生物学和促进药物开发方面具有历史价值，但它们也存在局限性，例如无法扩展，成本高昂且耗时，且由于物种间的生物学差异，动物模型可能无法准确预测药物化合物在人体中的表现。先进的人源细胞模型已经通过允许研究生物机制和评估携带与患病患者相同遗传基础的活体功能性神经元中的药物靶点，彻底改变了神经系统疾病药物发现领域。Quiver的平台以其独特的方式探查神经元生物学，达到其他技术无法企及的规模，并填补了直接针对神经生理学基本机制进行治疗发现的能力空白。借助此次新资助带来的额外能力，Quiver现在能够应对与预测和减轻ASO治疗相关神经毒性相关的突出挑战。
Quiver已经利用其独特的ASO设计和体外筛选平台推进了内部精准基因靶向治疗项目，其中包括其主导资产——一种针对经过遗传和临床验证的疼痛靶点Nav1.7的ASO候选药物。Nav1.7是一种电压门控钠通道，与多种神经性疼痛障碍相关。
除了NIH SBIR资助外，Quiver还获得了来自关键患者倡导组织和研究机构的资助支持，这些机构专注于推动神经系统疾病的精准医学发展。这些资助包括来自Dup15q联盟、FRAXA研究基金会以及KCNT1癫痫基金会（与CURE癫痫合作）的支持，分别用于支持Quiver与三种CNS疾病（Dup15q综合征、脆性X综合征（FXS）和KCNT1相关癫痫）相关的药物发现项目。Quiver最近宣布与QurAlis达成一项专注于FXS的研究合作，该合作将部分由新的FRAXA研究基金会资助支持。这些合作伙伴关系对于Quiver加速罕见和常见CNS疾病变革性治疗发现的使命至关重要。
关于Quiver Bioscience
Quiver Bioscience是一家技术驱动型公司，致力于创造改变大脑健康的革命性药物，同时揭示新的生物学知识和新颖有效的药物靶点。通过先进的单细胞成像和多组学技术，我们正在构建世界上信息最丰富的神经元洞察图谱，称为“基因组定位系统（Genomic Positioning System, GPS）”。我们的方法整合了前沿的可扩展人源模型、最先进的技术和专有工程，以及学习和代理AI/ML模型，以识别新的治疗靶点和最佳候选分子，为患者提供全新且有意义的治疗方法。如需更多信息，包括合作伙伴关系和描述Quiver GPS在药物发现中应用的出版物，请访问www.quiverbioscience.com或在LinkedIn上关注我们。
(全文结束)
