2025年上半年FDA新药审批回顾：科技与健康的进步 - 创新药物

2025年上半年FDA新药审批回顾：科技与健康的进步FDA News Recap: Novel Drug Approvals in First Half of 2025

环球医讯 / 创新药物来源：www.hcplive.com美国 - 英文2025-07-16 01:45:10 - 阅读时长7分钟 - 3115字

2025年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了16种创新药物，这些药物在癌症、罕见病和未被充分服务的领域如非阿片类止痛药管理及呼吸道合胞病毒（RSV）预防等方面展现了显著进展。基于强有力的临床试验数据，这些新药不仅改善了患者的无进展生存期、缓解率和症状管理，还体现了治疗领域的精确性和多样性，为未来患者护理带来了积极的前景。

2025年上半年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了16种创新药物，标志着疾病治疗和管理在多个专业领域取得了重大进展。

从乳腺癌和肺癌中期待已久的新靶向疗法到遗传性血管性水肿和1型神经纤维瘤等罕见病的重大突破，这一系列批准突显了当今治疗领域的日益精准化和多样化。一些批准还开辟了历史上服务不足的领域，包括非阿片类疼痛管理、婴儿RSV预防以及干眼症。这些发展不仅标志着短期的进步，也为2025年的剩余时间和跨专业的未来患者护理描绘了光明的前景。

以下是2025年上半年16项创新药物批准的摘要：

1. Datopotamab deruxtecan-dlnk (Datroway)

日期：2025年1月17日

适应症：不可切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌，曾接受过内分泌治疗和化疗

背景：批准基于3期TROPION-Breast01试验的数据，该数据显示接受Dato-DXd治疗的患者（n = 365）中位无进展生存期为6.9个月（95% CI, 5.7-7.4），而接受化疗的患者为4.9个月（95% CI, 4.2-5.5；风险比[HR]，0.63；95% CI, 0.52-0.76；双侧P < .0001）。

2. Treosulfan (Grafapex)

日期：2025年1月21日

适应症：与氟达拉滨联合用于急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植预处理方案

背景：批准基于3期MC-FludT.14/L试验的数据，该试验比较了treosulfan加氟达拉滨（n = 280）与白消安加氟达拉滨（n = 290）作为alloHCT预处理方案的效果。结果显示，实验组总体人群中死亡风险降低了33%（HR，0.67；95% CI, 0.51-0.90）。

3. Suzetrigine (Journavx)

日期：2025年1月30日

适应症：中度至重度急性疼痛

背景：批准基于两项随机、双盲、安慰剂和活性对照的急性手术疼痛试验数据，其中一项试验针对腹部整形术后患者，另一项针对拇囊炎术后患者。在这两项试验中，suzetrigine相较于安慰剂显示出统计学上显著更优的疼痛缓解效果。

4. Mirdametinib (Gomekli)

日期：2025年2月11日

适应症：不适宜完全切除的症状性1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤

背景：批准基于2期ReNeu试验的数据，该数据显示mirdametinib在成人患者中的确认总缓解率为41%（95% CI, 29%-55%），在儿科患者中的确认总缓解率为52%（95% CI, 38%-65%）。

5. Vimseltinib (Romvimza)

日期：2025年2月14日

适应症：手术切除可能导致功能限制加重或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤

背景：批准基于3期MOTION试验的结果，vimseltinib在第25周时的整体缓解率为40%（95% CI, 29%-51%），而安慰剂组为0%（95% CI, 0%-9%；差异40%；95% CI, 29%-51%；P < .0001）。

6. Gepotidacin (Blujepa)

日期：2025年3月25日

适应症：由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌引起的女性成年和青少年（≥12岁且体重≥40公斤）非复杂性尿路感染

背景：批准基于3期EAGLE-2和EAGLE-3试验的积极结果，gepotidacin在确诊uUTI且对硝基呋喃妥因敏感的女性成年和青少年患者中表现出非劣效性。

7. Fitusiran (Qfitlia)

日期：2025年3月28日

适应症：预防或减少12岁及以上A型或B型血友病患者（无论是否有因子VIII或IX抑制物）的出血事件频率

背景：批准基于两项多中心、随机临床试验的数据，共纳入177名A型或B型血友病的成年和儿童男性患者。

8. Atrasentan (Vanrafia)

日期：2025年4月2日

适应症：降低有快速疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿

背景：批准基于ALIGN试验的36周数据，显示使用atrasentan可使尿蛋白/肌酐比值（UPCR）在第36周时相对安慰剂治疗降低36.1%（95% CI, -44.6 至 -26.4；P < .0001）。

9. Penpulimab-kcqx

日期：2025年4月23日

适应症：与顺铂或卡铂加吉西他滨联合治疗复发或转移性非角化性鼻咽癌，或在铂类化疗后至少一线其他治疗后的单药治疗

背景：批准基于3期Study AK105-304的数据，显示接受penpulimab加化疗的患者中位无进展生存期为9.6个月（95% CI, 7.1-12.5），而接受安慰剂加化疗的患者为7.0个月（95% CI, 6.9-7.3；HR, 0.45；95% CI, 0.33-0.62；双侧P < .0001）。