核心要点
- 迈可唑作为全球首款心肌肌球蛋白抑制剂，为症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者提供了全新的治疗选择。
- SEQUOIA-HCM和MAPLE-HCM两项临床试验证实，该药可显著改善oHCM患者的运动能力和症状。
- 因存在心力衰竭风险需进行超声心动图监测，药物将通过限制性风险评估与缓解策略（REMS）项目分发。
- 迈可唑预计将于2026年1月下旬在美国上市，患者可通过迈可唑关爱计划（Myqorzo & You）获得支持。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准迈可唑（Myqorzo；赛拓动力学公司/Cytokinetics研发），一种全球首款心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。
根据赛拓动力学公司发布的新闻稿，此次批准标志着该疾病的药物治疗选择取得重大扩展。该病长期依赖β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂或侵入性手术进行管理。
迈可唑是一种口服、选择性、可逆性心肌肌球蛋白抑制剂，旨在降低过度收缩和左心室流出道（LVOT）梗阻——这正是oHCM的典型特征。FDA此前曾延长审评期限，以便对药物的风险评估与缓解策略（REMS）进行额外评估。该策略是强制要求的，因该疗法可能降低左心室射血分数（LVEF）并诱发收缩功能障碍。
“患有症状性梗阻性肥厚型心肌病意味着每天都要应对身体功能限制和沉重症状，”肥厚型心肌病协会（HCMA）创始人兼首席执行官丽莎·萨尔伯格（Lisa Salberg）在新闻稿中表示，“长期以来我们可用的选择寥寥无几，而迈可唑的获批是久候多时的重大进展，为oHCM患者带来了新希望。”
SEQUOIA-HCM和MAPLE-HCM临床试验数据
此次FDA批准基于安慰剂对照的SEQUOIA-HCM试验（NCT05186818）和活性对照MAPLE-HCM研究（NCT05767346）的数据支持。这两项研究共同评估了迈可唑在症状较重和较轻患者群体中的疗效。
在SEQUOIA-HCM试验中，迈可唑在24周时达到主要终点：与安慰剂组无改善相比，患者的峰值摄氧量（pVO₂）平均提升1.8毫升/千克。接受迈可唑治疗的患者还在纽约心脏病协会功能分级和堪萨斯城心肌病问卷临床综合评分方面取得显著改善，反映出日常症状和健康状况的提升。安全性方面，两组治疗中出现的严重不良事件发生率均较低，总体相当。
MAPLE-HCM研究通过将迈可唑与oHCM长期一线疗法美托洛尔进行头对头比较，进一步验证了上述发现。在24周时，迈可唑在运动能力及多个次要终点（包括LVOT压力梯度和心脏生物标志物）上均优于美托洛尔，且未增加不良事件风险。重要的是，该试验纳入了病情较轻的患者，证实了该药在更广泛临床谱系中的有效性。
迈可唑的说明书、可及性与临床注意事项
迈可唑获批的处方信息包含针对收缩功能障碍导致心力衰竭的黑框警告。治疗前及治疗期间需进行超声心动图监测，且不建议对LVEF低于55%的患者启动治疗。若LVEF下降或出现心力衰竭症状，必须减量或暂停用药。因此，迈可唑将仅通过限制性REMS项目分发。尽管有此保障措施，赛拓动力学公司强调该药具有灵活的剂量方案且无需常规药物相互作用监测，这为临床实践提供了实用优势。
迈可唑预计将于2026年1月下旬在美国上市，患者可通过公司的迈可唑关爱计划获得支持。
参考文献
- 赛拓动力学公司宣布FDA批准迈可唑（阿非卡米坦）用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病，以改善功能能力和症状。新闻稿。赛拓动力学公司。2025年12月19日。
- Maron MS, Masri A, Nassif ME, 等。阿非卡米坦治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。《新英格兰医学杂志》。2024;390(20):1849-1861。
- Garcia-Pavia P, Maron MS, Masri A, 等。阿非卡米坦或美托洛尔单药治疗梗阻性肥厚型心肌病。《新英格兰医学杂志》。2025;393(10):949-960。
【全文结束】
