美国食品药品监督管理局(FDA)于近日批准贝利司他(belzutifan，商品名Welireg)联合帕博利珠单抗(pembrolizumab，商品名可瑞达)作为含透明细胞成分肾细胞癌(RCC)的辅助治疗方案。
该批准基于LITESPARK-022研究结果，适用于肾切除术后中高复发风险成年患者，或肾切除联合转移灶切除后的患者。III期临床试验证实，在帕博利珠单抗辅助治疗基础上添加贝利司他，可使疾病复发或死亡风险较帕博利珠单抗联合安慰剂组降低28%（风险比0.72，95%置信区间0.59-0.87，P=0.0003）。治疗2年时，贝利司他组无病生存率达80.7%，安慰剂组为73.7%。
今年早些时候在美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会上公布该研究结果的波士顿达纳-法伯癌症研究所托尼·丘埃里医生(Toni Choueiri)指出："LITESPARK-022是首个在肾细胞癌辅助治疗领域证明联合疗法相比活性免疫治疗对照组具有显著获益的III期试验。这些结果支持将贝利司他添加至标准辅助帕博利珠单抗方案，用于复发风险升高的透明细胞RCC患者。"
研究关键次要终点——总生存期的最终分析仅需约30%的事件数据，目前数据显示贝利司他组具有优势（风险比0.78，95%置信区间0.51-1.19）。
联合治疗组中至少20%患者发生的常见不良反应包括疲劳；血红蛋白或淋巴细胞减少；以及丙氨酸氨基转移酶、天门冬氨酸氨基转移酶和碱性磷酸酶升高。30%接受贝利司他联合帕博利珠单抗治疗的患者出现严重不良反应，最常见为肺炎、缺氧、肺炎、心律失常、腹泻和急性肾损伤；另有1.1%的患者出现其他不良反应。
药品说明书警告与注意事项方面，贝利司他需注意贫血和缺氧风险，帕博利珠单抗则需警惕免疫介导不良反应、输注相关反应及同种异体造血干细胞移植并发症。两种药物均标注胚胎-胎儿毒性警告。
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