美国食品药品监督管理局（FDA）已批准免疫检查点抑制剂纳武利尤单抗联合化疗，用于治疗未经治疗的III/IV期经典霍奇金淋巴瘤成人及12岁及以上青少年患者。
该批准基于2024年10月发表在《新英格兰医学杂志》上的一项随机临床试验数据。今年早些时候，《临床肿瘤学杂志》发布了针对该研究中青少年患者的更详细亚组分析，包括确认纳武利尤单抗卓越疗效的长期随访数据。FDA在审批过程中全面审阅了这些研究资料。
布法罗大学雅各布斯医学院和生物医学科学学院儿科血液肿瘤科主任卡拉·凯利是聚焦青少年患者研究的资深作者。凯利同时担任罗斯韦尔帕克哥利萨诺儿童癌症与血液疾病项目主席、罗斯韦尔帕克综合癌症中心儿科肿瘤学教授及沃尔德马·J·卡明斯基冠名讲席教授。在凯利的临床试验领导作用下，罗斯韦尔帕克成为该区域研究基地。亚特兰大儿童保健机构阿法克癌症与血液疾病中心及埃默里大学医学院的莎伦·卡斯泰利诺担任第一作者。
试验发现，对于晚期霍奇金淋巴瘤的青少年和成人患者，在化疗方案中使用免疫疗法药物纳武利尤单抗（商品名"欧狄沃"）替代既往免疫疗法药物本妥昔单抗（商品名"安适利"），可显著延长患者无疾病复发的生存期。研究者据此得出结论，支持批准该药物用于晚期霍奇金淋巴瘤治疗，并将纳武利尤单抗这种被描述为"解除免疫系统刹车"的检查点抑制剂适用年龄下限降至12岁。
随后，成人及儿科霍奇金淋巴瘤的国际诊疗金标准——美国国家综合癌症网络指南已更新，将纳武利尤单抗联合AVD化疗方案确立为新确诊3-4期经典霍奇金淋巴瘤青少年及成年患者的最佳实践。
凯利表示："我们对FDA的决定感到振奋，因为它为12岁及以上患者提供了获取纳武利尤单抗的便捷通道。更重要的是，这是FDA首次同时批准一种新药用于成人和儿科霍奇金淋巴瘤患者。"她指出，历史上大多数抗癌药物在成人获批后，通常需要平均六年才能获得儿童用药批准。
雅各布斯医学院儿科主任兼A·康格·古德亚尔讲席教授本尼·乔伊纳表示："凯利博士及其团队的研究成果正切实改善儿童癌症患者的生活质量，此次针对儿童癌症的FDA批准是最新的明证。"他补充道，虽然临床试验中仅约10%的新药最终获批，但儿科癌症药物的获批率甚至不足5%，"我们为凯利博士的卓越成就深感自豪，她的工作正在从根本上改善儿科癌症的治疗效果。"
凯利参与主导的另一项名为CheckMate 744的临床试验，已促使欧洲药品管理局（EMA）批准纳武利尤单抗用于5-30岁复发性霍奇金淋巴瘤患者。罗斯韦尔帕克是该国际试验的研究中心之一。该研究由百时美施贵宝公司赞助，通过儿童肿瘤学协作组和欧洲儿科霍奇金淋巴瘤协作网络实施。
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