琼斯伯勒，阿肯色州（KAIT）——位于阿肯色州三角洲地区的生物技术公司塞拉莫尔生物（Sylamore Bio）获得了一笔重要的资金支持，以推动其针对一种罕见且致命的神经退行性疾病的开创性研究。
该公司的创新方法旨在克服长期存在的挑战，为这种罕见疾病的治疗铺平道路，并可能惠及其他神经系统疾病。
塞拉莫尔生物专注于开发针对难以治疗组织（如中枢神经系统）的疾病疗法。该公司正在研究治疗的疾病之一是GM1神经节苷脂贮积症（GM1 gangliosidosis），这是一种主要影响婴儿的致命性罕见神经退行性疾病。
塞拉莫尔生物首席科学官沃尔特·阿科斯塔博士（Dr. Walter Acosta）和杨天宏博士（Dr. Tianhong Yang）均为阿肯色州立大学校友，他们最近获得了美国国立卫生研究院（NIH）国家神经疾病和中风研究所（NINDS）颁发的一项极具竞争力的300万美元二期小企业创新研究（SBIR）资助。
这笔资助将使他们能够加速研究，寻找针对GM1神经节苷脂贮积症的救命疗法。目前该疾病尚无治愈方法。
“这将是一种能拯救患者生命的药物，”阿科斯塔博士表示。
目前尚无治愈方法的原因在于一个重大的医学障碍。“血脑屏障由脑内血管中的特化细胞构成，”阿科斯塔解释道，“基本上，任何不在血液中的物质都无法到达脑组织，因为只有特化分子才能穿过血脑屏障。”
该公司计划通过其SyLEC平台来解决这一问题，该平台是一种旨在穿越血脑屏障的递送系统。
“该系统专门设计用于安全有效地将治疗药物穿过血脑屏障，使我们能够将潜在药物直接递送至中枢神经系统中的病变细胞，”阿科斯塔博士说。
该资助将为关键开发阶段提供资金。“借此，我们将筛选先导候选药物，优化药物，以便在未来五年内进入患者试验，”阿科斯塔博士表示，“这基本上用于资助该药物的临床前测试。”
如果递送系统药物按预期工作，它可能被用于治疗其他疾病。
“这种方法不仅可应用于罕见儿科疾病，还可用于任何需要治疗的神经系统疾病，如阿尔茨海默病（Alzheimer's）、帕金森病（Parkinson's）或痴呆症（dementia），”阿科斯塔博士补充道。
阿科斯塔博士强调，这笔资助标志着朝着开发亟需的毁灭性神经系统疾病疗法迈出了关键一步。
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