生物科技创新之路充满挑战，从生物学本身的复杂性到监管不确定性以及融资低谷，各种难题接踵而至。然而，尽管这些挑战巨大，许多行业领导者对其未来发展仍持乐观态度。
在本周早些时候举行的BIO国际大会上，我们采访了众多行业领袖，深入探讨了一些共同主题，这些主题或许能够为行业的未来指明方向。
我们向所有受访者提出了一个贯穿始终的问题：“当今行业面临的最大挑战是什么？同时，它又如何成为最大的机遇？”
以下是这些领导者对于如何应对当前生物科技领域的关键时刻的看法，以及他们认为保持竞争力并创造未来药物的关键所在。
寻找财务立足点
自新冠疫情以来，生物科技的投资市场经历了起伏，许多公司正感受到压力。但这种压力也带来了展现韧性的机会，甚至可能让真正具有变革意义的科学脱颖而出。
“过去三到五年对我们行业来说非常艰难——但在那之前，这个行业资本泡沫泛滥，效率低下且不够专注。虽然说‘只有在极端环境中才能锻造出钻石’并不完全准确，但这确实有所帮助，”施维雅制药（Servier Pharmaceuticals）美国区执行副总裁David Lee（大卫·李）表示。“因此，我们行业面临的挑战之一是如何从众多项目中筛选出真正优秀的科学成果。那些能够释放价值的公司将持续表现良好，而其他公司可能会逐渐被淘汰。”
对许多生物科技公司而言，时机至关重要。即使在艰难的金融环境中，新模式的广泛接受和监管流程的优化也可能推动更加有利可图的未来。
“我们面临的最大挑战是获得资本支持。我们很幸运在2021年完成了IPO，当时资本市场蓬勃发展，但现在却已枯竭。目前的机会在于FDA明确表示正在优化罕见儿科疾病、细胞疗法和基因疗法的审批流程，”再生医学生物科技公司Longeveron的联合创始人、首席科学官兼董事长Joshua Hare博士（约书亚·海尔）说道。“所以，虽然我们在获取资本方面面临挑战，但我们有更多机会使产品获得批准。”
此外，随着大型制药公司因专利悬崖问题转向生物科技领域寻求合作，时机也成为关键因素。本十年内，拥有重磅药物的公司面临前所未有的专利到期危机，需要依赖生物科技来填充其研发管线。
“至少从经济角度来看，最大的挑战之一是许多公司的独家经营权丧失，”隐形肿瘤生物技术公司Revelio Therapeutics的首席执行官William Pao博士（威廉·鲍）表示。“但这也意味着我们将迎来一批针对多种适应症的新疗法——不同领域的科学发展速度各异，希望新一轮的创新和技术突破能带来丰硕成果。这是属于生物学的世纪。”
尽管如此，即使是生物学最有前景的领域进展也非常昂贵，而行业中专注于药物递送的公司则看到了通过降低成本帮助创新型生物科技企业实现增长的新机遇。
“mRNA技术的进展是一次重大机遇，但作为一种活性成分，它的成本仍然非常高，”特种化学品和药物递送公司Evonik（赢创）配方与工艺开发总监Michael Parr（迈克尔·帕尔）表示。“如果能够降低成本，早期阶段的公司将有能力使用实际材料进行更多实验，而不是依赖替代品。”
另一方面，生物科技公司有机会在未来缓解医疗成本，特别是那些将在老龄化人口中造成重大经济影响的疾病。
“阿尔茨海默病预计将在未来十年每年花费3000亿美元，这可能会导致医疗保险体系濒临崩溃并对家庭产生严重的财务冲击，”阿尔茨海默病药物发现基金会的首席财务官兼使命相关投资主管Karen Harris（凯伦·哈里斯）表示。“但目前充满了机遇，将会有新的药物问世，我看到基于衰老生物学的治疗方法前景广阔。”
新科学前沿
涉足新型模式和生物学谜团需要耐心和创造力。对于那些试图理解和治疗困扰行业数十年疾病的公司而言，创新既是挑战也是契机。
“这是勇敢进入生物科技领域的绝佳机会。我们努力无畏地思考不同的科学方法，迎接治疗复杂感染的艰巨任务，”免疫治疗生物科技公司Centauri Therapeutics（半人马座治疗公司）的首席执行官兼董事Jennifer Schneider（詹妮弗·施耐德）表示。“如果你不勇敢，我们所追求的变革性飞跃很可能就不会发生。”
像帕金森病这样的疾病构成了重大挑战，但对生物复杂性的新认识提供了前进的方向——只要能够加以利用。
“关于帕金森病，我们最大的机会是剥开层层迷雾。我们现在对帕金森病的认知更全面，包括其认知影响，这使得情况更加令人担忧——基于更好的诊断，帕金森病患者数量正在激增，”Gain Therapeutics（盖恩治疗公司）的首席执行官Gene Mack（吉恩·麦克）表示。“我们了解到更多的表型差异，这意味着可以采用多种方式对其进行药物干预。”
在蓬勃发展的减肥市场中，小型生物科技公司目前被制药巨头掩盖了光芒。但随着研究人员逐渐认识到该疾病的复杂性，治疗格局也为新进入者提供了渗透的机会。
“我们天生就容易增重，那么如何对抗自己的基因呢？肥胖是一种庞大而多样化的疾病，任何复杂的疾病都无法用单一药物治愈，”专注于减肥抗体的生物科技公司iBio的首席执行官兼首席科学官Martin Brenner（马丁·布伦纳）表示。“这是一个平衡负担的机会。”
过去几十年的基因组革命为治疗更多种类的疾病播下了种子。然而，推动这些进展不仅需要愿望，还需要实际行动。
“95%尚未开发的药物仍未被开发出来，”Pledge Therapeutics（承诺治疗公司）的创始人兼首席执行官Ali Munawar（阿里·穆纳瓦尔）表示。“这是一个巨大的机遇，但挑战在于挖掘这一领域并找到相信新生物学的利益相关者。”
通过遗传学理解带来的新视角，人们有机会回顾过去几十年的科学进步，并以全新的视角审视它们。
“我们已经了解了所有的基因——大约20,000个——以及靶向蛋白质的新方法，这为我们描绘了一幅广阔的蓝图，”勃林格殷格翰公司全球业务发展与许可高级副总裁Scott DeWire（斯科特·德威）表示。“这对生物科技行业来说是一个巨大的挑战，覆盖这20,000个基因并重新审视列表，问自己‘哪些地方我们没有正确处理？’”
技术解决方案
如同基因组革命一样，人工智能（AI）有可能改变行业面貌，但这取决于领导者是否将其应用于正确的领域。
“最大的机遇在于每个人都可以使用的工具——你指尖上的资源前所未有，”Seamless Therapeutics（无缝治疗公司）的首席执行官、总裁兼总经理Albert Seymour（阿尔伯特·塞耶）表示。“最大的挑战是确保将这些工具聚焦于最有意义的领域。在生物科技领域，你永远不想听到‘先学会走路再跑步’这样的话，但有时候确实需要这样做。”
人工智能有潜力将数据转化为可行的解决方案，但要实现这一梦想需要一种全新的思维方式。由AI模型设计的定制药物和精准医疗可能会彻底改变行业。
“过去20到30年间，我们积累了大量尚未转化为知识的信息，”科学技术基金的首席执行官兼总裁Lynda Stuart博士（琳达·斯图尔特）表示。“有很多地方我们可以并且应该使用AI来提高效率，通过设计优化，而不是偶然发现一个恰好符合需求的抗体。让我们根据现有知识设计所需的特性。”
为了进一步推进技术应用，生物科技有机会不仅将AI用于执行命令，还可以探索我们无法想象的生物学领域。
“从技术角度来看，我们尚未解决的一个挑战是构建能够指出我们应该关注有趣领域的AI，”Deep Genomics（深度基因组学公司）创始人兼首席创新官Brendan Frey（布兰登·弗雷）表示。“我们仍然处于人类决定哪些训练集有效并据此建立模型的阶段——我们需要AI告诉我们应该关注哪里，因为可能存在一个未知的全新生物学领域。”
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