一项新研究表明，一种实验性药物或可减缓部分阿尔茨海默病患者的记忆丧失和脑萎缩。
该药物名为ALZ-801（缬氨酰特拉米普罗特），在携带两个APOE4基因副本的早期阿尔茨海默病患者中显示出有效性，该基因会使阿尔茨海默病风险增加10倍。
据新闻稿称，马萨诸塞州生物技术公司Alzheon的研究人员开展了一项三期临床试验，共纳入325名早期阿尔茨海默病患者——包括轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆患者——且所有参与者均携带APOE4基因。
参与者年龄在50至80岁之间，被随机分配服用ALZ-801药片或安慰剂，持续约18个月。
在整体受试群体中，ALZ-801显示出一定的记忆和认知衰退减缓效果，但差异在统计学上不显著。
然而，对于处于阿尔茨海默病最早阶段且患有轻度认知障碍的人群，该药物似乎将记忆衰退速度减缓了50%，并几乎完全阻止了日常认知能力的下降。
芝加哥阿尔茨海默病协会全球科学计划高级总监克里斯托弗·韦伯博士（未参与本研究）向福克斯新闻数字版表示：“被诊断为轻度认知障碍的个体在认知能力方面会出现下降，包括记忆、语言或视觉/空间感知——但他们仍能独立完成大多数日常生活活动。”
每日两次服用该药物的患者脑萎缩速度也较慢——尤其是在控制记忆和思维的海马体区域，其萎缩程度比服用安慰剂的患者低约18%。
研究结果已发表在医学期刊《药物》上。
研究人员报告的主要副作用包括恶心、呕吐和食欲抑制。
这种实验性药物未来可能成为现有获批阿尔茨海默病药物的居家替代方案。莱卡单抗或多奈单抗等当前药物均需静脉输注。
当前药物属于单克隆抗体疗法，旨在分解大脑中的淀粉样斑块，但也与脑肿胀和出血相关。而ALZ-801通过预防淀粉样斑块形成发挥作用，未观察到此类副作用。
韦伯指出：“在本试验中，APOE-ε4/ε4个体未出现脑出血或肿胀增加的情况令人鼓舞，表明该药物在原本副作用风险较高的人群中可能相对安全。”
福克斯新闻资深医学分析师马克·西格尔博士也认同这一优势。
西格尔（同样未参与研究）向福克斯新闻数字版表示：“该药物可在斑块完全形成前使用，因此预防可能成为目标。正因如此，我们不会看到溶解斑块的单克隆抗体有时引发的脑肿胀。”
研究人员指出，该研究存在一定局限性——主要在于最强效果仅见于最早期阶段群体，而非所有参与者。
该试验仅纳入APOE4基因携带者，这类人群约占阿尔茨海默病患者的15%。
研究时间也相对较短，需要更长期的随访试验来验证结果。
韦伯重申，试验的主要和次要终点结果为阴性。
他向福克斯新闻数字版表示：“尽管如此，针对特定亚组的后续分析结果令人鼓舞，包括该治疗确实显著减缓了海马体萎缩——这是大脑中对记忆起关键作用的区域。”
韦伯表示，该实验性药物的一个积极方面在于其可能补充其他治疗早期阿尔茨海默病的药物。
他说：“该治疗可能与其他抗淀粉样斑块疗法联合使用，但需更多证据来理解该药物如何作为联合疗法的一部分。”
“鉴于该亚组规模相对较小，在更大规模、更长期的临床试验中验证这些发现至关重要。”
西格尔也认同该药物具有潜力。他表示：“它很可能成为日益丰富的抗阿尔茨海默病药物体系的一部分，这些药物着眼于包括β淀粉样蛋白、tau蛋白斑块以及神经炎症在内的多个不同预防靶点。”
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