一项研究表明,实验性阿尔茨海默病药物缬氨酸特拉米普罗酸(ALZ-801)可能使特定高风险患者受益。该研究发表在《药物》期刊上,获得美国国立卫生研究院4700万美元资助,对象为300余名50岁以上具有阿尔茨海默病遗传易感性的受试者。初期数据显示该药物与安慰剂相比无显著优势,但深入分析发现125名轻度认知障碍患者的亚组呈现积极结果。
认知改善
轻度认知障碍亚组显现显著效果
阿尔茨海公司首席医疗官苏珊·阿布沙克拉博士表示,治疗初期处于轻度认知障碍(而非轻度痴呆)阶段的参与者表现出"显著改善效果"。该药物使这些患者的认知衰退速度减缓52%,效果与现有上市药物仑卡奈单抗和多纳单抗相当。但由于亚组规模较小,ALZ-801的实际影响程度难以精确量化。
脑萎缩
药物有效降低脑萎缩
研究还发现ALZ-801可减轻阿尔茨海默病相关的脑萎缩现象。在负责记忆与思维功能的关键脑区海马体,服用ALZ-801的参与者比安慰剂组萎缩程度降低约18%。
药物对比
ALZ-801或成更安全治疗选择
ALZ-801可能因潜在优势获得美国食品药品监督管理局特别审批。与需静脉注射的仑卡奈单抗和多纳单抗不同,ALZ-801是每日两次的口服药,患者可居家服用。现有单抗药物主要通过分解β淀粉样蛋白聚集形成的斑块发挥作用,而阿尔茨海公司的产品旨在预防斑块形成,从而避免单抗治疗常见的脑水肿或出血风险。
基因优势
APOE4基因携带者或成主要受益群体
此类更安全的药物对携带两份APOE4基因的人群尤为重要。该群体占人口约2%,但阿尔茨海默病发病风险高达常人10倍,占确诊患者总数的15%。他们使用单抗药物时更易出现严重副作用。
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