芝加哥——一项小型I/II期研究发现，一种实验性的同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法几乎帮助所有1型糖尿病患者在一年内实现了胰岛素独立。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Michael R. Rickels博士报告称，在单次输注zimislecel后，所有12名参与者均表现出临床上有意义且显著的血糖控制改善，包括HbA1c低于7%，76.1%的时间血糖处于目标范围内（70-180 mg/dL），并且在第90天时无严重低血糖事件发生。
到第365天时，参与者有93.3%的时间血糖处于目标范围内。此时，平均胰岛素剂量总体减少了92%。12名参与者中有10名（83%）能够实现胰岛素独立，不再需要外源性胰岛素。在继续接受胰岛素治疗的两名参与者中，其剂量分别减少了70%和36%。
Rickels及其合作者在《新英格兰医学杂志》上同时发表的研究结果中写道：“尽管消除外源性胰岛素的需求是理想的，但这项研究的结果显示，即使在不完全消除胰岛素治疗的情况下，恢复胰岛功能也有临床益处。”
Rickels在美国糖尿病协会（ADA）年会上表示：“如果你将功能性治愈定义为接受免疫抑制剂的要求，那么我认为你可以称之为功能性治愈。这些个体维持了接近正常或正常的血糖水平，而无需外源性胰岛素治疗。这些结果对于在目标血糖范围内的时间是非常出色的。”
“当我想到我的患者和1型糖尿病社区的未满足需求时，我们迄今为止看到的恢复内源性胰岛素分泌的干细胞衍生胰岛细胞疗法的结果让我对这种变革性的治疗选择充满希望和信心，”他在Vertex公司的一份声明中补充道。
Zimislecel（以前称为VX-880）是为那些有反复或严重低血糖的1型糖尿病患者开发的。它是一种同种异体干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，通过门静脉输注30-60分钟。在输注前给予诱导免疫抑制治疗，并在输注后给予维持免疫抑制治疗。
该研究分为三个部分：A、B和C部分。在A部分，参与者接受半剂量的zimislecel（0.4 x 10^9个细胞）作为单次输注，可以选择在两年内再接受一次半剂量。这部分主要关注zimislecel的安全性。
然后在B和C部分——这两部分主要关注疗效——参与者接受全剂量的zimislecel（0.8 x 10^9个细胞）作为单次输注。所有参与者还接受了无糖皮质激素的免疫抑制治疗。
所有12名来自北美和欧洲的参与者都必须符合以下条件才能参加VX-880-101 FORWARD研究：患有1型糖尿病，伴有低血糖意识受损，过去一年至少发生两次严重低血糖事件，并且依赖胰岛素治疗至少5年。
参与者的平均年龄为42.7岁，33%为女性，全部为白人，平均糖尿病病程为22.3年。基线时，所有参与者都在专科医生的适当糖尿病护理下，平均HbA1c为7.8%，平均每日总胰岛素剂量为39.3单位，一半的时间血糖处于目标范围内。
基线时，所有患者的C肽均无法检测到。但在zimislecel输注后，所有患者均表现出移植和胰岛功能，这通过4小时混合餐耐受试验期间血清C肽的检测得以证实。
大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，大多数AEs归因于免疫抑制治疗。一些AEs包括输注zimislecel后6天内出现的肝功能值短暂升高，通常在30天内解决。还观察到白细胞计数和肾功能下降，但这与免疫抑制治疗的使用一致。
有两名参与者死亡——一名在A部分，另一名在B部分。第一例死亡归因于严重的隐球菌性脑膜炎，这是由于广泛的鼻窦手术并发症并长期暴露于免疫抑制药物所致。另一例死亡是由于严重痴呆伴躁动，该患者因严重低血糖事件导致车祸，进而导致既往神经认知障碍的进展。
Rickels表示：“III期研究正在进行中，预计到夏季末将完成约50名总参与者的招募。”
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