将创新疗法带给患者始终需要严格的科学依据、临床证据和对安全性和价值的审慎评估。如今，负责进行这些评估的监管机构包括英国的国家卫生与临床优化研究所(NICE)、法国的卫生局(HAS)、德国的联邦联合委员会(G-BA)和医疗保健质量与效率研究所、加拿大的卫生技术与药物机构(CADTH)、美国的食品药品监督管理局(FDA)，以及在亚太地区(APAC)和拉丁美洲(LATAM)新兴的监管机构。
随着欧盟健康技术评估(HTA)法规的实施，作为肿瘤学和先进治疗药物产品所需联合临床评估(JCA)的一部分，必须在各市场间统一、组织和良好结构化的证据量已呈指数级增长(1)。
团队报告称，HTA准备工作消耗了临床、医疗、卫生经济学结果研究(HEOR)和市场准入专业人员过多的带宽，而这些人员在自己的角色中已经捉襟见肘(2)。根据其市场情况，一个组织可能同时进行：
- 针对欧盟的科学评估JCA
- 针对英国的NICE单一技术评估
- 针对法国报销的HAS透明委员会评估
- 针对德国的G-BA档案
- FDA证据和标签提交
- 在LATAM和APAC地区的定价和报销申请
对于肿瘤学、罕见疾病以及细胞和基因疗法的疗法，这些提交尤其具有挑战性(3)。患者群体规模小或异质性强。临床证据可能依赖于单臂试验或替代终点。真实世界证据(RWE)比以往更早被要求。比较对象格局可能迅速变化，支付方要求持续展示价值。
正是在这一背景下，生成式人工智能(GenAI)开始有意义地重塑这一流程（图1）——不是取代科学专业知识，而是消除数据、证据和叙述之间的摩擦，将时间归还给推动医疗进步的专家(4-7)。
图1. 生成式人工智能可以加速工作流程的健康技术评估流程。
HTA工作流程是怎样的？
证据合成、内容生成和监管报告的工作流程挑战令人望而生畏。对于繁忙、高需求的专业人士来说，这是一项费力的工作，他们的宝贵时间往往更适合用于应用专业知识，而非从头开始整理、筛选和编写报告。来自尚未发表的案例研究的五种实用HTA工作流程正从GenAI的影响中获益，因为它已经提供了可衡量的价值，同时还有几个新兴的前沿应用也有望简化工作流程。
在不丧失战略声音的情况下自动化文档创建。每个HTA提交都涉及大量的叙述性文档：临床证据摘要、未满足需求证明、方法学原理、比较对象选择理由、不良事件解释等。组织经常需要开发报告文档。传统上，这些文档经过多次内部审查进行编写和重写，耗时数周甚至数月。
通过支持GenAI的文档自动化，组织可以：
- 为范围界定目的建议人群/患者、干预、比较、结果(PICO)集合
- 基于验证的临床试验数据输入，生成JCA档案和NICE对齐文档（以及其他HTA要求）的初稿
- 为疗效、安全性和患者相关性生成结构一致的叙述
- 在医疗、监管和HEOR贡献之间统一术语
- 随着新证据的出现，自动更新动态文档
案例：肿瘤学JCA提交（实体瘤）。一家准备JCA和并行NICE申请的肿瘤学制造商探索使用GenAI功能，直接从方案和临床研究报告数据中构建临床叙述和结果摘要。AI平台将在数小时内而非数周内生成证据描述和比较对象理由部分的初稿。医学写作团队将保留完整的科学控制权，进行细微编辑，但不再需要从头开始。团队估计，GenAI的使用将使其初始档案起草在时间上减少约40%，作者将专注于解释，而非研究编译和格式化。
减少人工审查负担的AI辅助摘要筛选。系统文献综述(SLR)支撑着大多数HTA提交。手动筛选摘要——尤其是在肿瘤学、免疫学和代谢疾病领域——可能涉及数千条引用。
GenAI可以充当优先级排序和二次审查机制，通过：
- 识别最可能符合纳入标准的摘要
- 提出可能的排除项，并提供详细的可审计解释
- 在保持系统评价和荟萃分析优先报告项目(PRSIMA)合规性的同时，支持双重审查工作流程
案例：罕见疾病证据景观扫描。一家为罕见神经肌肉疾病开发疗法的生物技术公司面临有限但全球分散的文献库。团队通常用于SLR的流程在比较对象证据更新时会消耗数月时间。通过启用GenAI的筛选，团队将其筛选工作量减少了一半，并更快地朝着支付方参与所需的时间到洞察方向前进。通过将筛选工作量减少近60%，团队更快地实现了对价值信息传递的证据差距的协调。
将已发表文献综合成清晰、适合审阅者的证据叙述。筛选之后是综合，这是过程中科学要求最高的阶段。研究人员必须解释几个密集信息领域，包括：
- 研究设计差异
- 人群异质性
- 比较对象选择
- 终点变异性
- 临床相关性
在所有筛选决定都经过医学写作者验证后，文献综述可以由GenAI实现，同时不失去领域专家(SME)的监督，在利用GenAI效率的同时满足HTA要求。GenAI帮助生成证据表格、比较矩阵和叙述摘要，SME将对其进行审查、验证和改进。
案例：首类细胞和基因疗法(CAR-T)。对于具有单臂关键试验证据的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，制造商需要使用真实世界比较对象数据来解释结果。GenAI帮助综合了来自多个观察性来源的生存结果、毒性管理和患者资格模式的结构化摘要。
人类HEOR专业人员保持完全的解释权威。他们受益于从清晰、结构化的证据开始，而不是原始文献。改善了支付方对持久反应的临床意义的叙述清晰度，同时在结果生成方面节省了时间。
从真实世界和非结构化临床数据中提取洞察。随着RWE重要性的增加和HTA机构开始期望RWE支持普遍性，团队需要分析各种非结构化来源，如：
- 电子健康记录的医生笔记
- 患者登记数据集
- 图表审查数据
- 患者报告的结果
- 数字病理学和基因组标记
经过生物医学语言训练的GenAI模型可能极为有益，例如通过识别队列、提取生存和反应结果、标准化术语以及映射纵向患者旅程。
案例：支持HTA的肿瘤学加基因组亚型。一家精准肿瘤学公司需要为报销证明基于生物标志物定义的患者亚群。GenAI从多个登记库中提取结构化基因组和临床结果，使团队能够提出符合HTA期望的清晰患者选择理由。支付方审阅者对人口定义和真实世界相关性有了信心。
编译和更新全球价值档案(GVDs)。GVDs必须保持为动态文档，随着证据和护理标准的发展而不断适应。对于GVDs，GenAI能够：
- 从验证的证据模型自动起草GVD
- 在新的试验或安全数据出现时快速更新
- 在NICE、HAS、G-BA、JCA和CADTH提交之间保持一致性
- 在各市场间重复使用已批准的核心信息
案例：欧洲罕见病发布序列。一家准备在英国、法国、德国和西班牙进行并行提交的制造商考虑使用GenAI维护一个集中的GVD，该GVD可以自动生成国家档案适应。团队将不再需要逐国重写，而是审阅和改进由GenAI生成的国家特定变体。通过更紧密地按顺序推出各国，团队将显著减少获取延迟。
GenAI有哪些新兴前沿应用？
许多在下一代工作流程中部署GenAI的组织继续扩大对证据综合和HTA报告的支持。扩展领域包括：
- 为HTA构建组学和伴随诊断性能数据
- 识别潜在产品重新定位或重新利用的疗效差距
- 支持成本效益模型的敏感性分析（需人工验证）
- 维护活证据生态系统，提醒团队新研究如何影响支付方定位
- 基于历史HTA决策先例，生成早期支付方异议模拟
在所有这些项目中，团队优先考虑特定的手动活动以获得GenAI支持，同时确保其专业判断是该过程必不可少的一部分。为遵守HTA要求，组织通常依赖AI使用能够实现透明度和可追溯性的数据集和结构来协同内容和信息。
遵循这一策略，GenAI并不会消除科学推理、临床判断或战略叙事发展的需求。它加速了研究，而专家继续验证科学。它使专家能够更大规模地开展工作。
在HTA工作流程中成功使用GenAI的团队类型会遵循以下步骤：
- 将透明的数据来源作为首要优先事项
- 将结构化专家和人工监督嵌入其流程作为最佳实践
- 将AI视为力量倍增器，而非捷径，当然也不是内部专业知识的替代品
- 将跨职能团队集中在证据解释上，而非文档格式化，以最高效地优化时间和资源
这种混合模式在整合GenAI时为HTA交付提供了最佳支持，在改善患者获取时间的同时维护科学完整性。
什么是更高效、更公平的获取路径？
一旦行业参与者在通往患者获取的监管路径上展示出显著的时间和效率优势，标准就会对其他人提高。同样，随着GenAI被更多接受，HTA将需要更快的证据综合和更强大的验证能力。随着技术在更复杂的项目中进行测试，也需要更透明的价值证明。
随着临床格局的变化和更多创新、独特疗法进入市场，AI解决方案将需要更大的灵活性，以继续在这样的环境中发展。负责任实施的GenAI——创造了能够实现这种可能未来的条件。负责任的部署意味着GenAI不会取代专家，而是将科学带回他们工作的中心。最重要的是，当HTA将GenAI视为研究的赋能者——再次强调，负责任地执行时——它最终将缩短医疗创新与需要它的患者之间的距离。
参考文献
- 欧盟委员会。《药品联合临床评估》(EC，2025年1月)。
- Mitchell, M. and Mull, N. 《标准化HTA报告摘要以快速呈现外部发现》，Cochrane大会虚拟论坛海报，2020年10月4-7日。
- Wafqui, F.; 等。《欧盟HTA法规：对HTA机构、行业和患者意味着什么？》。伦敦政治经济学院，LSE健康研究博客，
- Oliver, G. 《使用GenAI简化JCA响应》。《PharmaPhorum》，2025年4月16日，
- Oliver, G. 《使用AI应对不确定性》。《Pharmaceutical Executive》，2025年7月29日，
- HTA。《建立势头并共同前进：健康技术评估数字化转型的前进道路》，2025年4月30日健康技术评估国际(HTAi)全球政策论坛演讲，
- Florence, R.; 等。《卫生经济学和结果研究中使用大型语言模型的报告指南：ISPOR工作组报告》。《Health Value》，2025年28卷(11)期，第1611-1625页，
关于作者
安吉丽娜·达斯(Angeline Dhas)是MadeAi的AI产品专家。
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