首款能够延缓1型糖尿病发病的药物正在英格兰和威尔士的英国国家医疗服务体系(NHS)中提供。
特普利珠单抗是一种免疫疗法,可使人们在出现症状并需要终身胰岛素治疗前额外获得三年时间。
英国国家医疗服务体系的药品管理机构将其决定描述为"真正令人兴奋",预计每年将有数百名儿童和年轻人受益。
1型糖尿病可能在任何时间发展,但最常见的诊断年龄是在青少年早期。
患者代表团体在经过数十年努力将该药物推进到这一阶段后,将其潜在影响描述为"具有里程碑意义"。
"如果这是你的孩子或你所爱的人,你会想尽一切可能给他们更多年时间,免受管理这种无情疾病的日常负担,"慈善机构Breakthrough T1D的首席执行官凯伦·阿丁顿(Karen Addington)表示。
"我们现在有了可以帮助实现这一可能的治疗方法。"
1型糖尿病是由身体自身的免疫系统开始攻击胰腺中产生胰岛素的细胞引起的。
它与2型糖尿病不同,2型糖尿病通常——但并非总是——与超重有关。
1型糖尿病患者必须监测其血糖水平并通过注射或泵给予胰岛素,以替代身体无法再充分产生的激素。
[图片说明:特奥·塞巴斯蒂安-詹金斯年幼时因极度疲劳、体重减轻等症状被诊断为1型糖尿病 [家庭照片]]
现在八岁的特奥·塞巴斯蒂安-詹金斯(Theo Sebastian-Jenkins)在他四岁时被诊断出患病,当时他的父母带他去了急诊室——他在家感到异常疲倦,经常口渴并且体重下降。
当时,他年龄太小,不符合新药的使用条件,该药物可以从八岁开始使用。
他现在状况良好,但他的病情需要仔细管理——他的饮食必须密切监控,血糖也需要检测。
如果血糖过低,可能会成为医疗紧急情况。
如果血糖长时间过高,可能会损伤血管和神经。
"这是你永远无法停止关注的事情,"他的母亲维姬(Vicky)说。
"当你做早餐时,你必须称量所有东西,计算其中含有多少碳水化合物,以便知道应该给予多少胰岛素。"
他的父母表示,任何能够延缓发病的药物每年都可以对数百名其他儿童产生真正的影响。
"对任何家庭来说,能够重新获得这三年的童年生活,无需担心他所经历的那些事情,将是巨大的帮助,"他的父亲本(Ben)说。
[图片说明:特奥·塞巴斯蒂安-詹金斯与父亲本、姐姐和母亲维姬一起参加为1型糖尿病研究筹款的步行活动 [家庭照片]]
特普利珠单抗必须在症状出现前通过静脉滴注给药,这意味着患者首先需要进行血液检测,显示免疫系统已开始攻击胰腺。
意大利是世界上唯一一个为儿童和年轻人提供全国筛查计划的国家。
在英国,常规疾病检测尚未在NHS上提供,尽管这是糖尿病慈善机构正在倡导的。
相反,人们可能会通过出于其他医疗原因进行的血液检测或因为家族中有该病史而了解到自己有风险。
然而,大多数被诊断出患病的人并没有密切的家族史,这表明环境因素也可能在触发疾病中起重要作用。
[图片说明:当时9岁的迪玛·博查克是该国首批接受特普利珠单抗的患者之一,该药物旨在延缓1型糖尿病的症状 [家庭照片]]
来自伯克郡纽伯里的迪玛·博查克(Dima Boichak)在九岁时发现他极有可能患上这种疾病,当时他参加了一项由糖尿病慈善机构资助的全英范围的研究。
家人报名部分是因为迪玛的表亲已被诊断并已经开始使用胰岛素。
"如果我们没有这样做,迪玛可能会在更晚的时候被诊断出来,可能处于需要紧急干预的阶段,就像我的侄女一样,"他的母亲埃琳娜(Elena)说。
在英国国家医疗服务体系的药品咨询机构推荐该治疗前,他成为首批在同情用药条件下接受特普利珠单抗的人之一。
这种新药物需要在医院通过静脉滴注给药,连续14天每天一次。
埃琳娜将这一一次性过程描述为"很辛苦",但她相信最终值得,可以给她儿子她希望是额外的几年时间,然后再开始胰岛素治疗。
[图片说明:迪玛的母亲埃琳娜表示,连续14天进行输液治疗虽然艰难,但值得 [家庭照片]]
"特普利珠单抗给予我们最大的礼物是时间——只是作为一个正常孩子、过正常生活的时间,"她说。
"这对他是美妙的,对我来说,作为他的母亲也是如此。"
特普利珠单抗的公布价格约为每疗程15万英镑,尽管NHS已与制药商赛诺菲(Sanofi)达成了保密折扣。
已向英格兰和威尔士推荐该药物的英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)估计,第一年约有1,100名成人和儿童可能符合资格,在需求积压清理后,长期来看每年约有820人将获得该药物。
"这是一个真正令人兴奋的推荐,"NICE药品评估主任海伦·奈特(Helen Knight)表示。
"这是我们首次拥有一种治疗方法,可以为早期诊断的人提供宝贵的时间,在他们需要管理该疾病的全部需求之前。"
Breakthrough T1D表示,现在有多种其他1型糖尿病免疫疗法正在开发中。
未来,希望新患者最终能接受这些药物的个性化组合,永远不会依赖胰岛素治疗。
NICE指南不自动适用于北爱尔兰,而在苏格兰,一个名为苏格兰药品联盟(Scottish Medicines Consortium)的独立机构决定NHS应提供哪些药物。
SMC表示预计将在2027年初发布关于特普利珠单抗的建议。
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