SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., 2025年8月31日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tenaya Therapeutics公司 (NASDAQ: TNYA) 今日在欧洲心脏病学会年会上公布了其MyClimb™自然史研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT05112237）的中期数据。该研究聚焦携带MYBPC3基因突变的儿童肥厚型心肌病(HCM)患者，成为当前全球最大规模的非干预性儿科自然史研究。
"数据显示携带MYBPC3基因突变的儿童患者面临严重并发症风险，疾病进展速度远超预期。" 巴塞罗那SJD儿童医院心律失常科主任Georgia Brugada医生表示，"这些发现强调了针对MYBPC3相关HCM儿童患者开发疾病修饰疗法的紧迫性，同时凸显了基因诊断、遗传咨询和定期监测的重要性。"
Tenaya首席医学官Whit Tingley博士指出："MyClimb™研究揭示了MYBPC3基因特定变异和左心室质量指数(LVMI)与严重并发症（如威胁生命的室性心律失常、心力衰竭住院、心脏移植或猝死）的显著关联。例如LVMI每升高10单位(g/m²)，主要心血管事件风险增加10%。这些发现将指导TN-201基因疗法临床试验的受试者筛选标准制定。"
截至2025年7月，研究共纳入213名18岁前确诊的MYBPC3相关HCM患者（美国、加拿大、西班牙和英国27个中心），其中173例为回顾性数据，42例为前瞻性数据。主要发现包括：
- 非梗阻型HCM占比93%，目前尚无获批疗法
- 不同基因型风险差异显著：
- 纯合子型（双等位基因截断变异）：几乎均在1岁前死亡或需心脏移植
- 复合杂合子型（一个截断变异+一个错义变异）：中位诊断年龄2.9岁，63%因心力衰竭住院，27%需移植或死亡
- 杂合子型（单个致病变异）：中位诊断年龄6.5岁，27%经历心力衰竭住院，13%出现心律失常症状
关于MyClimb和MYBPC3相关儿童肥厚型心肌病
该研究始于2021年，已在全球29个中心入组超200名患者，成为首个针对MYBPC3相关儿童HCM的大型自然史研究。数据显示美国约有3,000名儿童患者，13,000名青少年确诊后进入成年期。目前治疗选择有限，除心脏移植等侵入性治疗外，尚无针对性疗法。
关于TN-201基因疗法
TN-201是基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法，通过单次静脉注射递送正常MYBPC3基因。已获得FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定。美国心脏病学会会议公布的初期数据显示，首批接受3E13 vg/kg剂量治疗的3名患者出现积极应答，公司计划2025年第四季度公布更长期数据。
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