标题：突尼斯购买超说明书药物的药物经济学影响：以帕博利珠单抗 (Keytruda®) 为例
原文研究
摘要
要点
- 突尼斯的超说明书药物采购程序允许获取尚未注册的基本疗法和创新药物。
- 该程序对国家医疗系统有显著的经济影响。
- 加速对基本和昂贵药物的上市许可审批流程可减少对超说明书采购的依赖，从而促进治疗可及性。
- 简化上市许可审批时间线可带来更高效的医疗财政资源分配。
摘要
目的
药物可及性是一项受突尼斯法律保障的普遍权利，通过两条途径实现：对获批国内商业化的产品进行上市许可，或通过超说明书药物采购程序，该程序允许进口未在突尼斯市场授权的药物。本研究旨在通过帕博利珠单抗的案例研究，评估这些采购的现状及其药物经济学影响。
方法
这项回顾性描述性研究分析了2021年至2023年间记录的所有超说明书药物采购，数据来源于国家药品和健康产品局内部软件“SIAMED”。对Keytruda（帕博利珠单抗）的预算影响分析是按照国家健康评估与认证机构指南建议的方法学步骤进行的，仅使用了2023年从突尼斯中央药房获得的数据。
结果
研究期间，采购数量稳步增长25.8%，其中抗癌药物占主导地位，特别是免疫疗法，占比43.76%，而传统化疗药物的比例降至23.48%。公共和私营部门治疗领域的分布显示，公共部门侧重于抗癌药物，而私营部门则侧重于泌尿生殖系统药物。对Keytruda的预算分析显示，处方量从2021年的42份显著增加到2023年的266份，产生了超过2000万突尼斯第纳尔的成本，并且表明授予上市许可可节省1720万突尼斯第纳尔。
启示
尽管该采购程序促进了药物可及性，但其监管框架需进行审查。预算影响分析是优化资源管理和鼓励上市许可发放的关键工具，从而有助于限制该程序产生的成本。
引言
获得有效、高质量和安全的药物是一项基本普遍权利，已载入突尼斯宪法。它保障每位公民能够获得必要的医疗治疗以维护和恢复健康。1 医疗保健通过公共和私营部门提供。公共部门包括政府医院，私营部门包括诊所和药房。近几十年来，科学和医学进步将新的治疗选择引入临床实践，通常改变了癌症和罕见（或孤儿）疾病等危及生命疾病的治疗模式。尽管这些创新为改善健康结果带来了巨大希望，但它们可能无意中加剧现有的健康不平等，特别是在上市许可延迟阻碍及时获得治疗的情况下。
在突尼斯，及时获得药物仍然是一个持续且严峻的挑战。突尼斯获得上市许可的平均延迟约为1,038天 [13–3,437]，这一数值反映了国家监管时间线。此外，药物在国内市场上实际可用的延迟不仅受监管因素影响，还受制造商上市序列策略的影响，公司会出于商业考虑优先考虑某些市场。这些延长的时间线可能导致患者可避免的生命年损失，并对国家医疗保健造成额外的财政压力，如法国、德国、意大利、西班牙和英国等某些欧洲国家的情况。2
在突尼斯，药物可及性由国家监管途径管理。标准途径依赖于上市许可，由突尼斯主管当局——国家药品和健康产品局颁发，该许可允许获批产品的商业化。然而，一些药物未能获得上市许可，因为制造商可能出于商业优先考虑或市场规模有限而选择不提交注册档案。为弥补这些缺口，突尼斯采用了“Commande ferme”程序，该程序允许在无法获得已批准治疗或紧急治疗需求需要获取当地未授权产品的情况下采购未获许可的药物。3
根据突尼斯中央药房最近的一份活动报告，2022年至2023年间，药品采购总值大幅增加，从5.8亿突尼斯第纳尔增至6.71亿突尼斯第纳尔。这一增长主要归因于进口药品的增加，支出从5.42亿突尼斯第纳尔增至6.22亿突尼斯第纳尔，其中包括通过CF程序采购的药品。
在此背景下，本研究旨在评估CF机制在确保基本药物可及性方面的作用，并基于仅关注Keytruda（帕博利珠单抗）的案例研究，分析其对突尼斯医疗系统的预算影响。
方法部分
回顾性研究
对2021年至2023年间超说明书药物处方进行了回顾性研究。为此，我们使用了从国家药品和健康产品局软件SIAMED中提取的数据，该软件管理其各项活动：上市许可申请提交、通用技术文档的跟进、药品的进出口以及档案的组成（配方、制造商、保质期、给药途径、包装）及其跟进。
对于数据库组织，采用了国际...
结果
概述
2021年至2023年间，超说明书药物订单数量稳步增长，从5476份增至6888份，增长了25.8%，如图1所示。橙色区间代表对应创新药物的CF数量，从406份增至1,093份，增长了2.7倍。
如图2所示，公共和私营部门之间的治疗领域分布存在显著差异，反映了采购实践、可用处方集和患者群体的差异...
讨论
本研究旨在评估CF机制在确保突尼斯未获授权药物可及性方面的作用，并以Keytruda（帕博利珠单抗）为案例研究评估其预算影响。
CF程序提供了对尚未获得上市许可的药物的早期获取途径，在治疗替代方案有限的严重疾病背景下尤为重要。其基本目标是确保患者能及时获得高度创新的治疗，而这些患者通常缺乏其他...
结论
突尼斯的CF程序在保障国内未上市药物的可及性方面发挥着关键作用，特别是治疗创新。然而，它具有显著的经济影响，对控制医疗支出构成了重大挑战。
帕博利珠单抗的例子表明，若需求保持稳定，Keytruda获得上市许可将能显著减少支出，预计节省超过1700万突尼斯第纳尔。
这些要素凸显了...
利益冲突声明
无声明。
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