安德林生物科学与安普洛生物技术合作生产治疗神经肌肉接头疾病的新型基因疗法Andelyn Biosciences and Amplo Biotechnology Partner to Manufacture Novel Gene Therapies for Diseases Affecting the Neuromuscular Junction

环球医讯 / 创新药物来源:www.prnewswire.com美国 - 英语2025-08-22 23:54:10 - 阅读时长3分钟 - 1183字
美国俄亥俄州哥伦布市的安德林生物科学公司与专注于腺相关病毒(AAV)再生医学的安普洛生物技术公司达成合作,利用安德林的悬浮AAV策展人平台规模化生产临床级AAV材料。该合作旨在推进针对神经肌肉接头疾病(如Dok7先天性肌无力综合征)的基因疗法临床评估,此类疾病可导致肌肉无力并引发呼吸衰竭、行动障碍等严重后果。安德林作为拥有20年经验的CDMO企业,其2000升悬浮培养工艺和数据驱动的平台技术将助力安普洛加速基因治疗项目开发。
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安德林生物科学与安普洛生物技术合作生产治疗神经肌肉接头疾病的新型基因疗法

COLUMBUS, Ohio, Aug. 21, 2025 /PRNewswire/ -- 安德林生物科学公司(Andelyn Biosciences, Inc.),作为以患者为中心的细胞与基因治疗合同开发与制造组织(CDMO)领军企业,今日宣布与专注于腺相关病毒(AAV)再生医学的安普洛生物技术公司(Amplo Biotechnology)建立合作伙伴关系。该合作将利用安德林的悬浮AAV策展人®平台,规模化生产临床级AAV材料。

神经肌肉接头(NMJ)疾病通常会导致肌肉无力,严重病例可能需要使用呼吸机辅助、轮椅代步和/或鼻饲管进食。在某些情况下,此类疾病甚至具有致命风险。遗传性NMJ疾病通常在儿童早期确诊,但也可能在青少年或成年期发病。

安德林生物科学的悬浮AAV策展人®平台是一种高度特征化、可扩展的悬浮AAV平台,通过数据驱动方法优化客户工艺流程,为临床试验和商业化生产提供符合现行药品生产质量管理规范(cGMP)的解决方案。安普洛生物技术采用该平台后,将加速其AAV基因治疗项目的临床评估进程,重点关注未来试验所需的安全性和有效性。

安德林生物科学首席商务官Matt Niloff表示:"作为临床与商业化CDMO的领军企业,我们很荣幸能支持安普洛生物技术为NMJ疾病患者带来希望。我们的策展人®平台和端到端能力可帮助合作伙伴实现关键的研发与临床里程碑。"

安普洛生物技术表示,该合作将强化其生产高质量AAV材料的能力,助力其为全球遗传性NMJ疾病患者开发变革性疗法。

安德林生物科学位于俄亥俄州哥伦布市的设施具备最高质量标准的端到端开发与制造能力,正在推进针对罕见病与常见病的细胞与基因疗法。通过与安普洛生物技术等领先机构合作,安德林始终走在开发突破性基因疗法的前沿。该合作不仅彰显了安德林对创新的承诺,也凸显了其通过开发变革性治疗方案重塑医疗格局的作用。

关于安德林生物科学公司

作为全服务型细胞与基因治疗CDMO,安德林生物科学专注于基因治疗病毒载体的开发、特征分析与生产。拥有20余年经验,其科学团队已生产超过450个临床批次、支持75项全球临床试验的cGMP材料。公司位于哥伦布市的设施可提供从质粒工程到商业化生产的全流程服务,其可配置的数据驱动AAV策展人®平台与技术转移能力,可加速项目进程并确保高质量产品交付。2000升悬浮培养与贴壁培养工艺的cGMP生产能力,配合严格的质量体系、法规支持与垂直整合供应链,助力客户将关键疗法推向市场。

关于安普洛生物技术公司

安普洛生物技术是一家处于临床前后期阶段的企业,专注开发再生AAV基因疗法,首要目标是修复罕见遗传性神经肌肉接头疾病的功能异常。其核心项目AMP-101正在推进针对Dok7先天性肌无力综合征的首次人体试验,基于东京大学与牛津大学的研究成果。

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