一项新科学发现可能改变医生治疗精神分裂症和阿尔茨海默病等复杂脑部疾病的方式。
这一突破源自意想不到的来源——骆驼、羊驼和骆马。科学家发现，这些动物产生的微型蛋白称为纳米抗体，或将成为脑部疾病的强大新型药物。
发表于2025年11月5日《药理学科学趋势》杂志的一项研究解释，纳米抗体比传统药物更易进入大脑且作用更精准。动物实验表明，这些小型蛋白能更有效地抵达脑细胞并减少副作用，为人类新疗法带来希望。
法国国家科学研究中心（CNRS）的研究人员主导了此项工作。“骆驼科纳米抗体开启了脑部疾病生物疗法的新纪元，”该研究作者菲利普·朗达尔教授表示，“它们能形成介于常规抗体与小分子药物之间的新药类别。”
纳米抗体的故事始于1990年代初，当时比利时科学家研究骆驼科动物的免疫系统时发现：与人类不同，骆驼和羊驼会产生仅由重链构成的简化版抗体。科学家从中分离出活性部分——如今被称为纳米抗体的微小片段。每个纳米抗体大小约为常规抗体的十分之一，这类强效小分子仅存在于骆驼科动物和某些鱼类中，构成罕见的天然防御系统。
基于抗体的药物多年来一直用于治疗癌症和自身免疫疾病。然而在脑部疾病领域，多数抗体疗法难以有效发挥作用，因其无法轻易穿越血脑屏障——这一保护机制阻止许多药物进入大脑。即便少数适用于阿尔茨海默病的抗体治疗，也常导致脑肿胀等有害副作用。
纳米抗体或可解决这一难题。其微小尺寸使其能滑过血脑屏障直接抵达脑部靶细胞。在小鼠实验中，纳米抗体疗法成功恢复了精神分裂症等神经疾病模型的正常行为。由于能更高效地抵达靶点，纳米抗体可能以更少副作用提供同等甚至更佳疗效。
CNRS研究合著者皮埃尔-安德烈·拉丰博士指出，纳米抗体比传统抗体更易制造和纯化。“它们是高度可溶的小蛋白，能被动进入大脑，”他解释道，“与许多小分子药物不同，它们不会附着错误靶点或引发不良反应。”科学家还可设计纳米抗体聚焦特定脑部分子，使其在精准医疗领域潜力巨大。
在应用于人类前，科学家需进行更多安全测试。研究人员必须探究纳米抗体在脑中保持活性的时长、随时间推移的稳定性，以及如何妥善储存而不丧失效果。毒理学和长期安全研究也将确保纳米抗体疗法适用于慢性疾病治疗。
CNRS团队已在实验室开展相关测试，致力于提升纳米抗体稳定性、验证分子正确折叠并防止凝聚。拉丰博士表示，部分纳米抗体在动物实验中已展现长期治疗潜力且无显著副作用。
综述此项研究可见，纳米抗体或代表脑部医学的重大飞跃。传统抗体药物常难以抵达大脑或引发危险炎症，而纳米抗体似乎能规避双重问题。其微小尺寸、灵活性和精准性使其成为安全攻克长期难治疾病的理想选择。
然而在临床应用前仍需大量工作。科学家必须证实纳米抗体在人体的安全性，并掌握精准给药方法。若能解决这些挑战，基于纳米抗体的药物将彻底变革脑部疾病治疗——为患者提供更有效且副作用更少的疗法。
该研究发表于《药理学科学趋势》杂志。
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