科学家发现了一种潜在的阿尔茨海默病新治疗靶点，一种创新技术成功改善了患病小鼠的认知功能。在一项早期研究中，研究人员诱导小鼠大脑清除淀粉样蛋白。
阿尔茨海默病被认为是由大脑细胞内外异常积聚的蛋白质引发的。其中淀粉样蛋白的沉积物会在脑细胞周围形成斑块。
阿尔茨海默病研究英国分会表示，这项新研究“增加了越来越多的证据，表明修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径”，但补充说明目前判断该方法是否对患者有效还为时过早。发表在《信号转导与靶向治疗》杂志上的文章中，来自中国和西班牙的专家描述了他们“新颖的治疗策略”，该策略使用纳米颗粒靶向血脑屏障上的LRP1蛋白。这种方法激活了清除大脑淀粉样蛋白的自然机制。
科学家指出，该疗法使小鼠淀粉样蛋白水平“显著降低”近45%，认知测试显示“空间学习和记忆能力的显著改善，表现水平与野生型小鼠相当”。研究团队报告称，这些改善效果持续了长达六个月。
“这项工作开创了药物设计的新范式，”科学家写道。作者强调，该研究“重申了血脑屏障在阿尔茨海默病中的关键作用”，并“证明靶向血脑屏障可使治疗干预显著更有效”。
阿尔茨海默病研究英国分会研究主管朱莉娅·达德利（Dr Julia Dudley）博士表示：“在阿尔茨海默病中，保护性血脑屏障功能可能下降，导致大脑损伤。本研究表明，使用纳米颗粒恢复血脑屏障有效功能后，小鼠大脑淀粉样蛋白成功清除。这进一步证实修复血脑屏障可能开辟治疗新途径。但需注意——该研究在小鼠模型进行，人体疾病发展存在差异，目前判断其是否适用于患者为时尚早。未来研究需验证该方法对患者的治疗效果。”她补充道：“英国有超一百万人受痴呆症影响，我们亟需为阿尔茨海默病及其他致痴呆疾病开发新疗法。若要未来有效治疗痴呆症，必须研发针对疾病不同环节的多种疗法。这类早期研究对最终攻克痴呆症至关重要。”
伦敦帝国理工学院化学系生物化学副教授弗朗切斯科·阿普里莱（Francesco Aprile）指出：“血脑屏障虽保护大脑，但也阻碍药物递送和废物清除。本小鼠研究创新性地重新编程自然输出通路以清除淀粉样β蛋白——研究人员并非强行推进药物入脑，而是增强大脑固有通路，更高效清除阿尔茨海默病毒性蛋白。”
爱丁堡大学发现脑科学中心主任、英国痴呆症研究所小组负责人塔拉·斯派尔斯-琼斯（Professor Tara Spires-Jones）教授评论道：“尽管促进淀粉样β清除的思路颇具价值，但这些发现需重复验证，距离实际帮助阿尔茨海默病患者仍有漫长距离。”
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