科学家发现一种潜在的阿尔茨海默病新治疗靶点,该创新技术改善了患病小鼠的认知功能。
在一项早期研究中,研究人员成功诱导小鼠脑内淀粉样蛋白的清除。
阿尔茨海默病被认为是由脑细胞内外蛋白质异常积聚引起的。其中一种蛋白质称为淀粉样蛋白,其沉积物在脑细胞周围形成斑块。
阿尔茨海默病研究英国分部表示,这项新研究“进一步证明修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径”,但补充说现在断言该方法对阿尔茨海默病患者有效还为时过早。
中国和西班牙的专家在《信号转导与靶向治疗》杂志上撰文,描述了他们的“创新治疗策略”,该策略利用纳米粒子靶向血脑屏障(BBB)上的另一种蛋白质LRP1。此方法诱导一种自然机制,从脑内清除淀粉样蛋白。
科学家表示,该疗法使小鼠脑内淀粉样蛋白水平“显著降低”近45%,认知测试显示“空间学习和记忆能力显著改善,表现水平与野生型小鼠相当”。
(图片:Getty)
据报道,治疗效果可持续长达六个月。
科学家写道:“这项工作开创了药物设计的新范式。”
作者表示,他们的工作“再次证实了血脑屏障在阿尔茨海默病中的关键作用”,并“证明靶向血脑屏障可使治疗干预显著更有效”。
阿尔茨海默病研究英国分部研究主管朱莉娅·达德利博士表示:“在阿尔茨海默病中,保护性的血脑屏障可能变得效果降低,导致脑损伤。本研究表明,使用纳米粒子恢复血脑屏障的有效功能,成功清除了小鼠脑内的淀粉样蛋白。这进一步证明修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默病提供新途径。
现在断言该方法对阿尔茨海默病患者有效还为时过早——本研究在小鼠中进行,因此疾病在人类中的发展方式存在差异。
未来研究需要验证该方法是否能有效治疗阿尔茨海默病患者。”
(图片:Alamy)
她补充道:“英国超过一百万人受痴呆症影响,我们亟需为阿尔茨海默病及其他导致痴呆的疾病寻找新疗法。
若要治疗未来的痴呆症,我们需要一系列针对疾病不同方面的不同疗法。
这类研究——尽管仍处于早期阶段——对于推动我们更接近找到治愈方法至关重要。”伦敦帝国理工学院化学系生物化学副教授弗朗切斯科·阿普里莱表示:“血脑屏障保护大脑,但也使药物输送和废物清除更加困难。
在这项小鼠研究中,研究人员重新编程了一种自然的输出通路,以帮助清除脑内的β-淀粉样蛋白。
这种方法相当创新,因为研究人员没有简单地试图将药物推入脑内,而是增强大脑的一种自然通路,以更高效地清除阿尔茨海默病的有毒蛋白质。”
爱丁堡大学发现脑科学中心主任、英国痴呆症研究所小组负责人塔拉·斯派尔斯-琼斯教授表示:“虽然促进β-淀粉样蛋白清除的想法很有趣且可能有用……但这些发现需要复制验证,距离帮助阿尔茨海默病患者还有很长的路要走。”
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