科学家已通过基因疗法在小鼠和干细胞培育的人类微型心脏组织中成功逆转糖尿病性心力衰竭。这项新型基因疗法有望成为治疗糖尿病心脏病的有效方案，该疾病表现为心脏在搏动间歇无法正常舒张。
由新西兰、澳大利亚及国际研究人员组成的团队发现，糖尿病患者的心脏缺乏足量蛋白质，无法将糖原（一种能量来源）有效分解为糖分。当研究人员利用改造病毒将这种蛋白质注入糖尿病小鼠的心脏及微型人类糖尿病"心脏"组织后，这些心脏恢复了正常搏动功能。
尽管仍需进一步研究，但研究团队希望该发现最终能帮助直接治疗糖尿病患者的心脏问题，而非仅管理症状。相关成果发表于《自然心血管研究》期刊。
"糖尿病常导致心脏在搏动间歇无法正常舒张，即舒张功能障碍，"奥克兰大学细胞与分子心脏病学负责人、联合首席研究员Kim Mellor副教授指出。他与墨尔本大学生理表型心脏实验室负责人Lea Delbridge教授共同发现了细胞分解心肌细胞中多余糖原的过程——"糖原自噬"。在糖尿病患者体内，该过程遭到破坏，导致心脏僵硬并难以正常舒张充血。
Mellor表示："此前，人们尚未理解心脏如何储存和调动糖分产生能量。心脏需要大量能量维持泵血功能，而我们发现糖尿病患者的心脏这一机制运转不良。若能理解该过程，就能进行针对性治疗。"
该研究团队（包含广泛的国际研究网络）还发现，GABARAPL1蛋白对糖原自噬至关重要，而糖尿病心脏病患者体内该蛋白严重不足。
在糖尿病小鼠实验中，研究团队成功运用病毒载体向心脏递送基因，提升关键蛋白GABARAPL1水平，恢复心脏糖原分解功能。该疗法减少了糖原堆积并改善了心脏功能，且未影响血糖水平或体重。
"我们证明修复心肌细胞的能量循环系统可逆转糖尿病造成的心脏损伤，"Mellor表示，"这为治疗糖尿病心脏病提供了全新思路。"
该基因疗法在人类干细胞培育的微型心脏组织中同样奏效，改善了每次搏动后的心脏舒张能力——这是健康心脏功能的关键指标。
"这项发现可能催生直接靶向心脏的新疗法，而非仅管理糖尿病症状，"Delbridge指出。
"找到能改善心脏舒张功能的干预手段意义重大，"Mellor强调，"这关系到心脏充血能力，而目前能改善心脏充血功能的药物极为有限。"
研究团队计划探索临床应用，并调查性别差异对治疗效果的影响。早期发现表明该疗法对女性心脏可能特别有效，因其糖原自噬反应更为强烈。
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