新型药物分子有望帮助治疗年轻帕金森病患者Novel drug molecule could help treat Parkinson's disease in young patients

环球医讯 / 创新药物来源:medicalxpress.com加拿大 - 英语2025-09-26 04:47:09 - 阅读时长2分钟 - 985字
麦吉尔大学研究人员发现一种由Biogen公司开发的新型药物分子BIO-2007817,能够通过"分子胶"机制激活帕金蛋白(parkin),修复年轻帕金森病患者脑细胞中受损线粒体的清理功能。该研究利用加拿大光源同步辐射设施,揭示了药物作用的分子机制,为早期发病的帕金森病患者提供了潜在治疗方案,相关成果已发表在《自然通讯》期刊上,标志着在神经退行性疾病治疗领域取得重要进展。
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新型药物分子有望帮助治疗年轻帕金森病患者

目前,加拿大有超过10万名帕金森病患者。麦吉尔大学研究人员正在研究的一种新型药物分子有望重新激活年轻帕金森病患者脑细胞的"清理"功能,为这种无法治愈的退行性疾病开辟潜在的未来治疗方法。

"我们对这种药物化合物感到兴奋,因为它为一部分帕金森病患者提供了治愈的可能性,"麦吉尔大学生物化学教授Kalle Gehring表示。

这种新化合物由生物科技公司Biogen开发,已显示出激活脑中关键蛋白parkin的良好效果。Parkin负责"清理"和回收受损的线粒体。当parkin不能正常工作时,这些受损的线粒体会积累,最终导致帕金森病。

在2013年和2018年发表的研究中,Gehring基于萨斯喀彻温大学加拿大光源(CLS)收集的数据,揭示了parkin的功能。

在这项新的后续研究中,Gehring使用CLS的CMCF光束线确定了Biogen化合物如何激活parkin。他们发现它将parkin与细胞中存在的天然激活剂"粘合"在一起。这种分子水平的信息对药物的未来发展至关重要。

"这种药物分子通过次要途径激活parkin,这对年轻患者中发生的特定parkin突变有效,"他表示。

在将蛋白质转化为微小晶体后,Gehring和他的团队使用一种称为蛋白质晶体学的技术来确定它们的3D结构,并了解新药物在哪里结合以及如何影响蛋白质。相关结果发表在《自然通讯》杂志上。

Gehring表示:"我们需要高质量的数据来解析蛋白质结构并看到它们的3D图像。像CLS这样的设施才能将加拿大研究提升到国际水平。"

虽然帕金森病症状——动作迟缓、震颤和平衡问题——通常出现在60多岁的人群中,但早期发病并不少见,5%至10%的确诊患者在40岁之前就受到影响。

Gehring表示:"希望有一天我们能找到能够普遍治疗帕金森病的化合物。随着加拿大人口老龄化以及对其他疾病更好的治疗方法的出现,帕金森病等神经退行性疾病将成为主要的健康问题。"

他表示:"虽然Gehring将继续研究parkin激活的途径,作为他理解帕金森病病因的持续研究的一部分,但将这项新研究的结果应用于未来药物开发的重任将落在Biogen身上。"

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