EMA 2026年2月新药上市授权 - 创新药物

要点：

欧盟委员会批准了莫德纳、豪森药业、赛特凯恩斯、ImmuityBio和GSK等公司的多种创新疗法，涵盖疫苗、肿瘤、心脏病、免疫学和罕见病领域
欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）也对Ipsen、X4 Pharmaceuticals、诺华和莫德纳的后期资产给出了积极意见，此外还包括针对慢性自发性荨麻疹、WHIM综合征、儿童低级别胶质瘤和呼吸道感染等疾病的疗法推荐
这些决策基于强有力的II/III期临床试验数据，这些数据证明了在欧盟多样化患者群体中，疫苗效力得到改善、疾病加重和感染率降低、运动能力和肿瘤反应增强、持久的完全缓解率以及良好的安全性特征

莫德纳报告欧盟委员会批准mNEXSPIKE用于预防COVID-19

公司：莫德纳

产品：mNEXSPIKE

活性成分：COVID-19 mRNA疫苗

疾病：COVID-19

日期：2026年2月12日

概述：

欧盟委员会已批准mNEXSPIKE (mRNA-1283)，一种COVID-19疫苗，用于对个体（≥12岁）进行针对SARS-CoV-2的主动免疫
批准基于一项III期临床试验，该试验评估了mNEXSPIKE (mRNA-1283; 10 µg) 对比Spikevax (mRNA-1273; 50 µg) 在约11,400名参与者（年龄≥12岁）中的效果，主要疗效评估从接种后14天开始
mNEXSPIKE在受试者（≥12岁）中显示出9.3%的相对疫苗效力（rVE）优势，而在一个描述性亚组分析中，mNEXSPIKE在参与者（≥65岁）中显示出13.5%更高的rVE。mRNA-1283表现出与mRNA-1273相当的安全性特征

豪森药业报告欧盟委员会批准Aumseqa用于非小细胞肺癌（NSCLC）

公司：豪森药业

产品：Aumseqa

活性成分：阿美替尼

疾病：非小细胞肺癌

日期：2026年2月12日

概述：

欧盟委员会已批准豪森药业的Aumseqa（甲磺酸阿美替尼片），在中国以Ameile品牌销售，作为单药疗法用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）突变的晚期NSCLC成人患者，以及用于治疗晚期EGFR T790M突变阳性NSCLC
Aumseqa是一种口服的第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性地靶向突变型EGFR，以抑制肿瘤细胞生长并减少EGFR突变型肺癌的扩散，同时保留正常EGFR活性以最大程度减少脱靶效应
2025年，甲磺酸阿美替尼片已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的上市批准

赛特凯恩斯报告欧盟委员会批准Myqorzo（Aficamten）用于梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）

公司：赛特凯恩斯

产品：Myqorzo

活性成分：Aficamten

疾病：梗阻性肥厚型心肌病

日期：2026年2月12日

概述：

欧盟委员会已批准赛特凯恩斯的Myqorzo（5, 10, 15 和 20mg）用于治疗有症状（NYHA，II-III级）的oHCM成人患者，预计首次在欧盟上市将在德国，时间为2026年第二季度
批准基于Myqorzo的III期（SEQUOIA-HCM）试验，该试验显示在第24周时，与安慰剂相比，Myqorzo改善了运动能力，峰值摄氧量提高了1.76 vs 0 ml/kg/min，这一效果在所有亚组以及接受或不接受背景β受体阻滞剂治疗的患者中均保持一致。结果发表在《新英格兰医学杂志》上
Myqorzo是一种每日一次的口服心肌肌球蛋白抑制剂，直接靶向与oHCM相关的心肌过度收缩和左心室流出道梗阻

ImmuityBio的Anktiva + BCG获得欧盟委员会有条件批准用于治疗BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）

公司：ImmuityBio

产品：Anktiva + 卡介苗

活性成分：Nogapendekin Alfa Inbakicept

疾病：BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌

日期：2026年2月18日

概述：

欧盟委员会已批准Anktiva联合卡介苗（BCG）用于治疗伴有原位癌（CIS）且伴或不伴乳头状肿瘤的BCG无反应性NMIBC，该批准在所有30个欧洲经济区国家有效，基于II/III期（QUILT-3.032）研究（n=100）
试验显示出71%的完全缓解（CR）率，中位CR持续时间为26.6个月，DoR范围长达54个月且仍在持续。在应答者中，12个月和24个月的CR率分别为66%和42%
此外，膀胱切除术生存率在12、24和36个月时分别为96%、90%和84%，而所有患者的疾病特异性生存率在24个月和36个月时均为99%。根据有条件批准，ImmuityBio将继续进行患者随访并向欧洲药品管理局提交长期数据

GSK报告欧盟委员会批准Exdensur（Depemokimab）用于治疗伴有2型炎症的哮喘和CRSwNP

公司：GSK

产品：Exdensur

活性成分：Depemokimab

疾病：伴有2型炎症的哮喘和CRSwNP

日期：2026年2月17日

概述：

欧盟委员会批准Exdensur作为哮喘患者（≥12岁）伴有2型炎症（嗜酸性粒细胞性）的附加维持治疗，以及作为未充分控制的CRSwNP的附加治疗，分别基于III期（SWIFT 和 ANCHOR）试验
在SWIFT-1（n=382）和SWIFT-2（n=380）中，Exdensur在52周内将哮喘急性发作率分别降低了58%和48%（主要终点），汇总数据显示与安慰剂+标准治疗相比，住院率降低了72%，并且因急性发作导致住院/急诊事件的次数更少（1%和4% vs 8%和10%）
ANCHOR-1（n=271）和ANCHOR-2（n=257）试验评估了Exdensur与安慰剂在正在使用鼻内皮质类固醇的CRSwNP患者中的效果，结果显示在第52周时鼻息肉体积减小，并且在第49-52周期间鼻塞言语反应得到改善

Ipsen报告CHMP对Ojemda（Tovorafenib）用于治疗复发/难治性BRAF突变型儿童低级别胶质瘤（pLGG）的积极意见

公司：Ipsen

产品：Ojemda

活性成分：Tovorafenib

疾病：复发/难治性BRAF突变型儿童低级别胶质瘤

日期：2026年2月26日

概述：

CHMP已建议有条件批准Ojemda单药疗法，用于治疗携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变的pLGG患者（≥6个月），这些患者在接受至少一次既往全身治疗后出现疾病进展
该意见基于正在进行的II期（FIREFLY-1）试验，该试验评估了Ojemda（每周一次，口服）在137名复发或难治性BRAF突变型pLGG患者（6个月至25岁）中的效果，分为两个组：组1（n=77）用于疗效分析，组2用于另外60名患者的安全性数据
试验显示，根据RANO-HGG标准，客观缓解率（ORR）为71%，根据RAPNO-LGG标准为53%，临床获益率分别为77%和58%。根据RAPNO-LGG标准，在应答者中，中位起效时间为5.4个月，中位缓解持续时间（mDoR）为18个月

X4 Pharmaceuticals的Xolremdi（Mavorixafor）获得CHMP对WHIM综合征的积极意见

公司：X4 Pharmaceuticals

产品：Xolremdi

活性成分：Mavorixafor

疾病：WHIM综合征

日期：2026年2月26日

概述：

CHMP已建议在特殊情况下批准Xolremdi用于治疗WHIM综合征，欧盟委员会的决定预计在2026年第二季度做出
该意见得到了一项全球III期（4WHIM）试验的支持，该试验评估了Xolremdi与安慰剂在31名（≥12岁）WHIM综合征患者中的效果，结果显示绝对淋巴细胞计数、绝对中性粒细胞计数得到改善，感染次数减少，此外Xolremdi显著增加了TAT-ANC和TAT-ALC的阈值以上时间
试验还显示在复合终点方面有获益，根据感染严重程度，总感染评分降低了约40%，年化感染率降低了60%，而总疣变化评分在52周内两组之间没有差异

诺华报告CHMP对Remibrutinib治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的积极意见

公司：诺华

产品：Rhapsido

活性成分：Remibrutinib

疾病：慢性自发性荨麻疹

日期：2026年2月26日

概述：

CHMP已建议批准remibrutinib用于治疗对H1抗组胺药反应不充分的CSU成人患者，欧盟委员会的最终决定预计在约2个月内做出
该意见基于全球III期REMIX-1和2试验，这些试验纳入了925名使用第二代H1抗组胺药后仍未控制的患者，结果显示remibrutinib在第12周时在ISS7、HSS7和UAS7方面优于安慰剂，瘙痒和风团改善从第1周开始并持续至第52周，同时伴有生活质量和睡眠的改善，以及良好的安全性特征，无肝脏问题
Remibrutinib是一种高选择性的口服BTK抑制剂，可阻断负责组胺释放的BTK通路，有助于减轻与CSU相关的瘙痒、风团和肿胀

莫德纳的mCOMBRIAX获得CHMP积极意见，用于预防流感和COVID-19

公司：莫德纳

产品：mCOMBRIAX

活性成分：流感和COVID-19 mRNA疫苗

疾病：流感和COVID-19

日期：2026年2月26日

概述：

CHMP已建议批准mCOMBRIAX (mRNA-1083)，一种用于预防50岁及以上患者流感和COVID-19的联合疫苗。如果获批，该批准将在所有30个欧洲经济区国家有效
该意见基于一项III期试验，该试验在约8,000名成人中评估了mRNA-1083，分为两个队列：≥65岁（约4,000人）对比联合接种Fluzone High-Dose / Efluelda + Spikevax，以及50-64岁（约4,000人）对比Fluarix + Spikevax，所有主要终点均已达到，证明了免疫应答的非劣效性，并且具有可接受的安全性和耐受性
mCOMBRIAX建立在莫德纳的COVID-19疫苗mNEXSPIKE及其研究性季节性流感疫苗mRNA-1010（目前正在注意：以下药物已获得CHMP的积极意见，但目前没有相关新闻稿：