新型生物技术公司奈弗基因(Nevrargenics)开发的化合物Ellorarxine被证实具有强大的神经保护效应，在神经退行性疾病细胞模型中能有效减少神经元死亡。这项研究成果近日发表于《神经科学前沿》(Frontiers in Neuroscience)期刊，研究团队由英国阿伯丁大学和杜伦大学的学者组成。
基于该研究成果，公司已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准，计划在未来12个月内启动人体临床试验。研究采用了两种关键实验模型——兴奋性毒性损伤模型和蛋白质稳态失衡模型。
在模拟谷氨酸等神经递质引发兴奋性毒性损伤的实验中，Ellorarxine成功减轻了对神经元的损害。这种病理机制与运动神经元病等神经退行性疾病密切相关。另一组实验则验证了药物协助细胞清除异常蛋白的能力，这项功能的衰退被认为是神经退行性疾病的重要诱因之一。
研究负责人阿齐塔·库奇梅什基博士在安迪·惠廷教授和彼得·麦卡弗里教授的协助下，针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）等疾病开展了药物神经保护潜力测试。实验显示，当神经元暴露于谷氨酸时会发生死亡，而Ellorarxine治疗显著减少了这种细胞死亡。在运动神经元细胞系的蛋白质稳态破坏实验中，该药物同样展现出显著的神经保护效果。
活体动物实验进一步证实Ellorarxine能够穿越血脑屏障，并在小鼠大脑中诱导神经保护基因的表达。奈弗基因首席执行官安迪·惠廷教授表示："这项研究令人振奋，表明我们的新型化合物在神经退行性疾病模型中具有神经保护潜力。正是这些发现使我们获得了MHRA的临床试验许可，预示着即将迈入人体研究阶段。"
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