英国牛津和美国克利夫兰，2025年11月20日 /美通社/ — 牛津-哈灵顿罕见病中心（“OHC”）今日宣布2025年罕见病学者奖得主，该奖项旨在将学术实验室中有前景的发现推进至临床实践。每位学者将获得一个顾问团队，提供先进的药物和商业开发支持、10万美元（或在英国为10万英镑），以及竞争额外顾问支持、加速资金的机会，并根据项目需求，有资格获得最高100万美元的投资资金。
全球估计有5亿人受罕见病影响，其中半数为儿童。然而，在7000种已知罕见病中，仅有不到5%拥有获批的治疗方法。OHC是英国牛津大学与美国俄亥俄州克利夫兰大学医院哈灵顿发现研究所的独特合作，致力于通过慈善、世界级科学和创业式药物开发来加速进展。
“在每一种罕见病背后，都有一个人、一个家庭和一个关于韧性的故事，”OHC咨询委员会主席卡梅伦勋爵表示，“在OHC，我们相信，通过将学术界和尖端医学研究与全球生命科学、制药、慈善和风险投资的最佳资源结合，我们可以取得变革性成果，弥合研究与药物开发之间的差距，将希望转化为患者及其家庭的新治疗方法现实。这些奖项是实现我们十年内推出40种罕见病新治疗方法使命的重要一步。”
通过罕见病学者奖，2025年这批学者正在为影响大脑、免疫系统、代谢和癌症的多种罕见疾病开发治疗方法。尖端方法包括基因和RNA疗法、酶替代和靶向药物——这些工具可能有助于纠正或管理这些疾病的潜在原因。
“我们已从首届OHC学者中看到显著进展，多个项目已更接近临床应用，”OHC主任兼首席科学官伍德博士（Matthew Wood, MD, PhD）表示，“通过2025年学者奖，我们正在增加十个新的OHC项目，并通过开创性的基因、RNA、小分子和细胞疗法，攻克一些最具挑战性的罕见疾病。”
OHC寻求在2034年前将40种药物推进临床试验，并提供一种新的罕见病创新模式，通过结构化的、行业导向的方法推进学者发现。
“OHC将牛津大学卓越的科学能力与哈灵顿在药物开发方面的记录相结合，”OHC联合主任安德森博士（Matthew P. Anderson, MD, PhD）表示，“我们对这些项目的愿景不仅是为每种罕见病提供解决方案，最终是识别治疗多种罕见疾病甚至常见疾病的新平台。”
2025年OHC罕见病学者奖得主、其机构和研究领域包括：
瑞秋·贝利博士（Rachel Bailey, PhD） - 美国德克萨斯大学西南医学中心
针对SLC13A5柠檬酸转运蛋白超罕见、毁灭性神经发育代谢紊乱的基因治疗
埃丝特·贝克博士（Esther Becker, PhD） - 英国牛津大学
抑制异常神经功能以保护和恢复脊髓小脑性共济失调肌肉功能的新小分子药物
约瑟夫·巴克斯鲍姆博士（Joseph Buxbaum, PhD） - 美国纽约西奈山医学院
使用小分子药物治疗自闭症谱系神经发育ADNP综合征
马修·金特里博士（Matthew Gentry, PhD） - 美国佛罗里达大学
治疗神经系统糖原贮积病的先进脑穿透酶疗法
阿尔伯特·拉·斯帕达医学博士、哲学博士（Albert La Spada, MD, PhD） - 美国加州大学欧文分校
使用沉默RNA疗法治疗罕见青少年发作肌萎缩侧索硬化症ALS4
林博士（Michael Lin, MD, PhD） - 美国斯坦福大学
用于感知和杀死罕见脑癌的基因编程治疗
刘鹏飞博士（Pengfei Liu, PhD） - 美国贝勒医学院
针对超罕见CAMK2B神经发育障碍的精准核酸治疗
大卫·塞加尔博士（David Segal, PhD） - 美国加州大学戴维斯分校
使用核酸药物治疗自闭症谱系神经发育ADNP综合征
舒姆医学博士（Anthony Shum, MD） - 美国加州大学旧金山分校
针对进行性、使人衰弱的多系统COPA综合征的基因治疗
薛明山博士（Mingshan Xue, PhD） - 美国贝勒医学院
针对灾难性CASK相关神经发育障碍的基因治疗
对于有意提交牛津-哈灵顿罕见病学者奖提案者，下一轮资助申请将于2026年1月14日开放。更多信息，请关注牛津-哈灵顿中心公告。
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