UCLA先前开发的一种帮助心脏组织在心脏病发作后自我修复的药物，可能也有助于肾脏组织修复和再生，研究人员发现。
这种名为AD-NP1的药物最近获得了FDA批准，将在人类中进行1期临床试验。该药物通过阻断干扰愈合过程并防止内脏完全恢复的蛋白质来作用于心脏组织。研究人员现在发现，在小鼠肾脏损伤后，在肾脏组织中阻断这种蛋白质可以加速修复过程。
这项新发现发表在《细胞干细胞》(Cell Stem Cell)杂志上，建立在UCLA心血管科学家Arjun Deb实验室多年研究的基础上。
他的研究小组发现，受损的肾脏会产生一种名为ENPP1的蛋白质，该蛋白质会引发一系列代谢事件，破坏受伤区域多种细胞的能量产生和功能，阻碍组织修复。研究人员发现，阻断ENPP1可增强肾脏修复并减少疤痕组织形成，从而改善肾功能。Deb的研究小组先前确定，在心脏组织中阻断ENPP1可改善愈合。
Deb的团队检查了慢性肾病患者的肾脏活检，发现ENPP1的表达水平高于健康组织。接下来，他们给正常小鼠和无法产生ENPP1基因敲除小鼠喂食对肾脏有毒的饮食，并给予导致肾脏损伤的药物。血液检测显示，这些小鼠的血清肌酐、BUN和胱抑素C都有显著增加，这些都是肾功能障碍的迹象。但在四周后，与对照组小鼠相比，无法产生ENPP1的小鼠这些指标大幅降低，表明它们的肾脏正在愈合。
在确认阻断由ENPP1引起的代谢级联反应可以改善肾脏修复后，研究人员在正常小鼠中诱导肾脏损伤并给予他们的药物AD-NP1。仅仅七天后，这些小鼠显示出改善的肾功能，随后对它们肾脏的检查显示疤痕减少。
"这些动物的结果要好得多。它们的肾脏损伤不那么严重，肾细胞增殖更多。我们发现，在心脏中观察到的相同机制在肾脏中也适用。受伤后，受损区域周围的健康细胞试图增殖，但受损区域发送的代谢信号阻止了肾脏有效再生和修复。"
Arjun Deb，UCLA医学与分子、细胞和发育生物学教授，埃利和埃迪丝·布罗德再生医学和干细胞研究中心成员
AD-NP1，这种由Deb研究小组完全在UCLA利用公共资金开发的药物，是一种在实验室中设计的单克隆抗体，用于模拟我们免疫系统产生的自然抗体的功能。就像我们的免疫系统可以产生特定抗体来结合和灭活特定病原体一样，单克隆抗体AD-NP1被设计成靶向人类ENPP1而不会影响其他人类蛋白质。
该药物已于9月获批进行针对心脏的1期临床人体试验。1期试验评估新药的安全性、剂量和代谢，是评估其有效性的试验的第一步。Deb还计划申请肾脏方面的试验。
该研究由美国国立卫生研究院、加州再生医学研究所和国防部资助。
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