新泽西州长期以来一直是美国制药业的核心枢纽之一,是强生(Johnson & Johnson)和默克(Merck)等生物技术公司的所在地,也是百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)和勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)等全球巨头运营的密集研发和制造基地网络所在地。
然而,与波士顿或湾区相比,其生物技术初创生态往往不那么显眼,许多公司从孵化器中运营,或从学术研究中诞生,而非大型风投支持的项目。
这种动态反映在本列表中。这里介绍的几家生物技术公司都起源于普林斯顿大学等学术机构,而其他公司则展示了新泽西州开发的计划如何进入临床开发或进入更大的制药管线。
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ArrePath
- 总部: 美国新泽西州普林斯顿
- 成立时间: 2022年
- 重点: 利用人工智能发现针对抗菌素耐药性的抗生素
ArrePath是一家早期生物技术公司,专注于开发新型抗生素以应对抗菌素耐药性(AMR),这一挑战由耐药细菌感染的增加所驱动。该公司起源于普林斯顿大学,以细菌细胞生物学和新型作用机制的研究为基础。
其方法结合了机器学习与基于成像的生物学,以分析细菌如何响应化学化合物,该公司将其描述为解码细菌行为以识别新药物机制。该平台旨在超越传统的抗生素发现,而传统方法难以产生新类别的药物。
ArrePath的管线仍处于临床前阶段,但其先导项目AP-001正在开发中,作为治疗由多重耐药革兰氏阴性菌(包括大肠杆菌和肺炎克雷伯菌)引起的感染的潜在疗法。
该公司在2022年通过种子轮融资筹集了2000万美元,由勃林格殷格翰风险基金等投资者支持,以推进其平台和早期管线。最近,它通过非稀释性资金获得了额外支持,包括来自PACE的资助以及CARB-X的支持,以推动其先导项目进入新药研究(IND)申报所需的研究。
BioAegis Therapeutics
- 总部: 美国新泽西州北不伦瑞克
- 成立时间: 2011年
- 重点: 基于血浆蛋白的疗法,针对炎症和感染性疾病
BioAegis Therapeutics正在开发基于血浆凝溶胶蛋白(plasma gelsolin)的疗法,这是一种内源性人类蛋白质,参与调节炎症和支持宿主免疫防御。该公司的方法基于以下观察:在严重炎症状况(如感染或急性肺损伤)中,循环中的凝溶胶蛋白水平急剧下降,恢复这些水平可能有助于在不抑制免疫的情况下重新平衡免疫反应。
其先导候选药物重组人血浆凝溶胶蛋白(rhu-pGSN)旨在通过中断NLRP3炎症小体等炎症通路,同时增强巨噬细胞对病原体的清除,发挥免疫调节剂的作用。该计划目前正在一项全球2b期临床试验中评估,针对中度至重度急性呼吸窘迫综合征(ARDS)患者,这是一种死亡率高、除支持性护理外选择有限的疾病。
2025年,BioAegis在多个国家启动了针对ARDS的600名患者2b期研究的患者招募,该疗法也已获得美国食品药品监督管理局的快速通道认定。此前,该公司从生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)获得了一份2000万美元的合同,以支持凝溶胶蛋白在ARDS及相关炎症状况中的开发。
Celularity
- 总部: 美国新泽西州弗洛勒姆帕克
- 成立时间: 2017年(从新基公司分拆)
- 重点: 胎盘来源的异体细胞疗法和生物材料
Celularity正在开发从人类胎盘获得的现成细胞疗法,同时拥有一系列生物材料产品。该公司的策略基于胎盘细胞的生物学特性,这些细胞天然具有免疫耐受性,且可大规模扩增,从而开发不需要患者特异性制造的异体疗法。
其平台涵盖多种细胞类型,包括自然杀伤细胞、T细胞和间充质样贴壁基质细胞,针对癌症、感染性疾病和退行性状况等适应症。这种现成方法旨在解决与自体细胞疗法相关的一些后勤和成本限制,尤其是在肿瘤学领域。
在其临床项目中,Celularity已将胎盘来源的NK和T细胞疗法推进到早期试验阶段,重点关注血液系统恶性肿瘤和实体瘤。其最先进的临床候选药物PDA-001/002,指定用于克罗恩病,已完成2期试验。
2026年,这家新泽西州的生物技术公司宣布了一项针对其商业化阶段生物材料产品组合的许可协议,该协议可能带来高达3500万美元的预付款和里程碑付款,同时允许其保留制造权。此举是其更广泛努力的一部分,旨在精简运营并将资源重新集中于其治疗管线,特别是与衰老和长寿生物学相关的领域。
Enalare Therapeutics
- 总部: 美国新泽西州普林斯顿
- 成立时间: 2018年
- 重点: 用于重症监护和急诊医学的呼吸兴奋剂
Enalare Therapeutics正在开发治疗呼吸抑制的药物,这是一种呼吸变得危险地缓慢或不足的状况。这种情况可能发生在多种场景中,如阿片类药物过量、术后护理和早产儿。
该公司的先导化合物ENA-001是一种旨在刺激呼吸的小分子。与纳洛酮等阿片拮抗剂不同,纳洛酮逆转阿片类药物的作用,ENA-001作用于颈动脉体内的外周化学感受器,无论呼吸抑制的根本原因如何,都能增加通气。这种非特异性机制意味着该药物可用于多种适应症。
该公司已获得BARDA的支持。
EpiBone
- 总部: 美国新泽西州泽西城
- 成立时间: 2013年
- 重点: 用于骨和软骨重建的再生医学
EpiBone是一家临床阶段的再生医学公司,使用基于干细胞的组织工程开发患者特异性骨和软骨移植物。最初总部位于布鲁克林,该公司于2023年搬迁至泽西城。其方法结合了生物学和工程学,在实验室中培养活体骨骼组织,旨在创建比传统移植物或合成材料更自然地融入体内的植入物。
该公司的平台依赖于从患者体内获取干细胞(通常来自脂肪组织),并将其种植在根据缺损形状制作的支架上。然后,这些构建体在旨在复制生理条件的生物反应器中成熟,使组织在植入前发育。
EpiBone的管线包括骨和骨软骨产品。其先导项目之一专注于实验室培养的膝关节软骨,该产品于2023年获得美国食品药品监督管理局的IND批准,并已进入早期临床评估。
Inaedis
- 总部: 美国新泽西州普林斯顿
- 成立时间: 2022年
- 重点: 生物制剂稳定化和递送技术
Inaedis是普林斯顿大学的分拆公司,致力于生物药物、疫苗和其他温度敏感产品的制剂技术。该公司总部位于普林斯顿,正在普林斯顿创新中心BioLabs开发其平台。
其核心技术称为RTAD,即快速室温脱水。其理念是使用超细气溶胶液滴在室温下将脆弱的液体生物制剂转化为干粉,旨在避免在储存和运输过程中需要冷藏或冷冻。普林斯顿大学在2022年将这项基础技术描述为由研究学者Maksim Mezhericher与Howard Stone合作开发的疫苗和生物药物快速室温脱水系统。
Inaedis仍处于早期阶段,围绕该平台本身构建,潜在应用包括疫苗、抗体和其他难以在冷链外处理的生物制剂。在2023年与阿斯利康(AstraZeneca)联合发表的一篇论文中,Inaedis表示已使用RTAD将热敏液体片段抗原结合制剂粉末化,并报告其质量优于喷雾干燥的对照品。
在资金方面,这家生物技术公司于2024年1月从美国国家科学基金会(NSF)和美国国立卫生研究院(NIH)的国家转化科学促进中心(NCATS)获得了近60万美元的STTR第一阶段支持,随后于2024年3月从新泽西州的Catalyst Seed研发资助计划中获得了15万美元。最近,它宣布获得了125万美元的NSF第二阶段SBIR资助,以继续推进RTAD。
Rocket Pharmaceuticals
- 总部: 美国新泽西州克兰伯里
- 成立时间: 2015年
- 重点: 针对罕见遗传病的基因疗法
Rocket Pharmaceuticals是一家后期生物技术公司,开发旨在纠正罕见疾病遗传原因的基因疗法。该公司采用多平台方法,结合慢病毒(LVV)和腺相关病毒(AAV)载体,针对血液学和心血管疾病。
其管线专注于多种适应症,包括范可尼贫血、白细胞黏附缺陷症I型(LAD-I)以及遗传性心肌病。其最先进的临床项目之一是RP-A501,这是一种基于AAV的基因疗法,用于治疗Danon病,这是一种导致严重心肌病的罕见遗传病。该候选药物目前正在一项2期关键性试验中进行评估。上周,该公司获得了美国食品药品监督管理局对KRESLADI的批准,这是一种基于自体造血干细胞的基因疗法,用于治疗患有严重LAD-I的儿科患者。
Rocket还在推进更广泛的心血管基因疗法产品系列,包括RP-A601(PKP2相关致心律失常性心肌病)和RP-A701(BAG3相关扩张型心肌病),以及慢病毒项目,如用于范可尼贫血的RP-L102,该项目已接近潜在的监管申报。
2025年,该公司在FDA暂时临床暂停后,恢复了RP-A501的2期试验。
新泽西州:一个强大但分散的生物技术生态系统
新泽西州拥有超过5,600家生命科学组织和约115,000名员工,使其成为美国最大的生物制药集群之一。
新泽西州长期以来一直是制药制造和大规模运营的主要中心,由全球制药公司支撑,而其初创生态系统的集中度往往低于波士顿或湾区等中心。
这种组合使新泽西州呈现出与更多初创驱动型中心不同的特征。该生态系统倾向于产生规模较小、处于早期阶段、开发特定技术的团体,而非风投支持的公司集群。Iveric Bio等公司的发展轨迹也反映了新泽西州生物技术公司的一条路径,即资产通常进入更大的制药公司管线。Iveric Bio在获得其视网膜疗法批准后,于2023年被安斯泰来(Astellas)收购。
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