一项涵盖来自33个国家的血友病患者的真实世界研究表明，B型血友病患者，尤其是那些有抑制物的患者，具有最大的未满足需求。
尽管在治疗方法上取得了进展和创新疗法的出现，但在血友病管理中仍存在许多未满足的需求，根据《血友病》杂志上的一篇文章指出。这些需求尤其体现在实现有效的疾病控制上，特别是对于那些对凝血因子IX产生抗体从而限制了预防性治疗选择的B型血友病患者。
艾莉森·惠勒（Allison Wheeler）博士，西雅图儿童医院和华盛顿出血性疾病中心的主治医师及其合著者指出，血友病患者面临着巨大的疾病负担，包括关节健康受损、慢性关节疼痛、体力活动水平下降以及健康相关生活质量（HRQoL）降低。这些负担主要归因于频繁出血事件导致的肌肉骨骼损伤。
血友病治疗的目标是预防出血事件及其相关的长期关节损伤。目前的指南推荐使用凝血因子进行预防性治疗，特别是对于重度血友病患者，因为与按需治疗相比，预防性治疗在减少出血倾向和长期并发症方面显示出优越性。然而，由于成本和社会经济状况，许多患者仍然依赖按需治疗。
惠勒及其合著者强调了血友病管理中治疗的复杂性。每周静脉注射凝血因子替代疗法存在挑战，这是一个耗时的过程，并且与注射疼痛有关。此外，一些患者会发展出能够中和输注的凝血因子VIII（A型血友病的预防性治疗）和凝血因子IX（B型血友病的预防性治疗）的抗体（有时称为抑制物）。这些患者通常治疗选择有限，导致更高的疾病负担和更低的HRQoL。
真实世界的观察
鉴于疾病的负担、抑制物带来的挑战以及对更好治疗方案的需求，有必要评估来自血友病患者的真实世界数据，以更好地了解现有的未满足需求并可能改善医疗结果。惠勒及其团队进行了explorer6研究，这是一项涉及33个国家的前瞻性、非干预性研究，旨在评估A型和B型血友病患者（无论是否有抑制物）在实际临床实践中的未满足需求。
该研究纳入了年龄在12岁及以上的男性患者，如果他们患有严重的A型或B型血友病，无论是否有抑制物。主要终点是从入组到最多115周内的出血事件数量。次要终点包括通过腕戴式物理活动追踪器测量的体力活动水平、治疗的自发性出血事件数量、创伤性出血事件数量、关节出血事件数量以及使用血友病关节健康评分（HJHS）进行的目标关节评估。目标关节被定义为至少发生过3次自发性出血的单个关节。
研究发现，在整个研究过程中或年度出血率方面，接受预防性治疗的A型血友病、B型血友病或有抑制物的A型血友病患者的出血事件平均较少，相比之下，按需治疗的患者出血事件更多。在比较不同类型的血友病的年度出血率时，接受预防性治疗的A型或B型血友病患者的数值较低，而有抑制物的任何类型血友病患者的数值较高。最后，还报告了治疗的自发性、创伤性、关节和目标关节出血事件的年度出血率。结果显示，与按需治疗相比，接受预防性治疗的两种类型血友病和有抑制物的A型血友病患者的出血率均较低。
大多数患者（95.7%）使用腕戴式物理活动追踪器收集了轻度、中度和剧烈体力活动的数据，记录为清醒时间的平均百分比。大部分清醒时间被测量为轻度体力活动，较小比例被测量为中度至剧烈体力活动。追踪器测量的结果显示，预防性和按需治疗的患者在每个组内具有相当的体力活动水平。在所有患者中，B型血友病且有抑制物的患者表现出最低的体力活动水平。这与预期相符，即血友病患者经常经历关节疼痛和体力活动减少。
共有130名（56.3%）患者的平均和中位HJHS总分可用，其中52.4%的患者报告了目标关节，最常见的目标关节是膝盖（54.5%）、肘部（50.4%）和踝关节（37.2%）。每名患者的平均目标关节数量在1.3到2.3之间。较低的HJHS总分表示更好的关节健康，平均和中位HJHS总分在预防性治疗的患者中通常较低，相比之下，按需治疗的A型或B型血友病患者以及有抑制物的A型血友病患者的HJHS总分较高。
研究表明，显著的未满足需求仍然存在，特别是对于接受按需治疗的患者和有抑制物的患者，尤其是B型血友病且有抑制物的患者。接受按需治疗的患者经历了更高的出血率和更差的关节健康，相比之下，许多接受预防性治疗的患者的出血率和关节健康状况较好。
惠勒及其共同研究者得出结论：“很明显，未满足的需求仍然存在，尤其是在管理出血事件、关节健康和体力活动方面，对于接受按需治疗的患者和有抑制物的患者尤为明显。对于B型血友病且有抑制物的患者来说，这些需求更加显著，因为他们没有有效的预防性治疗方案。”
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