XyloCor Therapeutics，一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发心血管疾病的新疗法，宣布其2b期EXACT-2试验已完成首例患者给药，该试验旨在评估其基因疗法候选药物XC001（encoberminogene rezmadenovec）在患有冠状动脉疾病和难治性心绞痛个体中的效果。XC001是一种基于腺病毒载体的基因疗法，编码血管内皮生长因子（VEGF），独特地设计为一次性导管治疗方法，以通过在心脏中生成新血管来减少心肌缺血，从而减少胸痛发作并改善患者执行日常活动的能力。这种经皮给药方法直接注射到心肌中，使XC001在心脏局部实现更高的基因表达水平，同时减少系统性载体循环和相关副作用。
"启动EXACT-2试验是一个重要的里程碑，我们继续开发XC001以治疗那些已耗尽现有治疗选择且生活质量严重受限的难治性心绞痛患者，" XyloCor总裁兼首席执行官Albert Gianchetti表示。"在EXACT-1的积极结果基础上，我们现在专注于推进EXACT-2试验，尽快将这种潜在的变革性治疗带给患者。"
EXACT-2是一项2b期、多中心、随机、双盲研究，在100名难治性心绞痛患者中评估一次性XC001基因疗法的安全性和有效性，该疗法使用Extroducer®输注导管系统进行输送，这是一种心导管室内设计的注射程序，可直接将先进疗法注入心脏的内心膜输送导管。更多信息可以在这里找到。首次患者给药由Timothy Henry医学博士在辛辛那提的The Christ Hospital Health Network完成。
"在看到EXACT-1试验令人信服的结果后，我们渴望参与EXACT-2，" The Christ Hospital的心血管介入专家和Carl and Edyth Lindner研究中心Lindner家庭杰出研究主席Timothy Henry博士评论道。"我们相信，通过Extroducer®输注导管系统输送的XC001将保持XC001向心脏输送的准确性，并改善EXACT-1中使用的手术给药方法的安全性。"
XC001的1/2期EXACT-1试验结果支持了XC001减少心肌缺血、减少心绞痛症状和改善无其他治疗选择的心脏患者生活质量的变革性、疾病修饰潜力。结果证明了XC001可以安全给药并实现持久的临床改善，包括运动时间的增加，通过正电子发射断层扫描（PET）成像测量的缺血负担减少以及心绞痛频率的下降。值得注意的是，试验中93%的患者入组时胸痛严重到明显限制了日常活动，而在六个月时，43%的患者报告在普通活动中无胸痛。XC001在患者群体中耐受良好，且没有与研究药物相关的严重不良事件。
XyloCor也将在今年启动第二项临床试验——一项双盲2期试验，将XC001作为冠状动脉搭桥手术（CABG）的辅助治疗。
关于XC001
XC001旨在通过在心脏中生成新血管绕过病变血管以改善血流来减少心肌缺血。通过恢复血流，与难治性心绞痛相关的胸痛可能会减少，从而可能改善患者的生活质量，使他们能够进行通常会引起疼痛的日常体力活动。XC001通过一次性局部给药和腺病毒载体递送的策略设计，以避免其他基因疗法中观察到的毒性问题。这种方法使XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时减少系统性载体循环和相关副作用。
关于Extroducer®输注导管系统
Extroducer®输注导管系统是一种首创的血管内输送装置，可实现直接到组织的药物输送。Extroducer®解决了新型疗法领域中一个重要的未满足需求，使各种治疗方式能够靶向输送到难以到达的肿瘤和器官。使用标准的荧光检查设备和常规介入放射学方法，Extroducer®通过安全穿透血管壁并直接将有效载荷输送到目标位置或心脏心室，提供到达难以到达组织的途径。SmartWise于2022年6月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对Extroducer®输注导管的510(k)许可。2024年，XyloCor与SmartCella的一个部门SmartWise达成许可协议，通过Extroducer®输注导管系统输送XC001。
关于慢性难治性心绞痛
在美国，冠状动脉疾病是死亡和残疾的主要原因。慢性心绞痛发生在心肌得不到足够氧气时，导致胸痛。这通常是由于动脉粥样硬化斑块堵塞冠状动脉所致。难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者身上，尽管接受了最佳的药物治疗，他们仍有症状，而且不再适合机械干预，如经皮冠状动脉介入治疗（PCI）和冠状动脉搭桥手术（CABG）。这些患者目前没有治疗选择，而且经常有严重症状，严重影响他们的生活质量，并可能加重共病并导致健康状况进一步恶化。难治性心绞痛导致大量的医疗资源消耗，包括因患者胸痛而前往急诊室就诊。
关于XyloCor
XyloCor Therapeutics, Inc.是一家私人临床阶段的生物制药公司，致力于开发潜在的最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的结果。公司的主要产品候选药物XC001正在临床开发中，用于治疗患有冠状动脉疾病和难治性心绞痛的患者，目前尚无治疗选择。XyloCor还有一种前临床研究阶段的产品XC002，正在开发中，用于治疗心脏病发作后心脏组织受损的患者。公司由Ronald Crystal医学博士和Todd Rosengart医学博士共同创立，并获得了康奈尔大学的独家许可。欲了解更多信息，请访问www.xylocor.com。
关于SmartCella
SmartCella成立于2014年，是一家全球生物技术公司，通过输送解决方案和先进疗法的开发，开创了靶向治疗的未来。SmartCella结合了新型输送平台，如Extroducer®（一种血管内输送装置，可直接注射到难以到达的器官和肿瘤），以及细胞疗法的先进开发和制造。欲了解更多信息，请访问www.smartcella.com。
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联系人
XyloCor公司和投资者关系联系人：
A. Brian Davis，XyloCor Therapeutics
brian.davis@xylocor.com
610-541-2056
XyloCor媒体联系人：
Mike Beyer
Sam Brown Inc. Healthcare Communications
mikebeyer@sambrown.com
312-961-2502
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