新发现始于可靠材料
药物发现与开发拥有悠久而丰富的历史,从人类文明初期的民间疗法演进至当今蓬勃发展的制药产业。在此过程中,药物形态从动植物基质药物逐步发展为合成化合物,极大地改变了医疗实践并显著提升了患者对抗疾病的能力。随着生物技术持续进步和人类基因组研究的深入,研究人员现已能识别疾病的根本病因,并据此开发靶向特定治疗靶点的药物。
药物开发流程
现代药物开发是一项艰巨的系统工程,通常需要10-15年时间和超过20亿美元投入来完成单一新药的设计、研发与审批。药物上市前需经历严格测试以确保安全有效性,其核心开发流程包含:
- 靶点识别与验证:临床试验失败的两大主因是疗效不足和安全性问题。因此,明确疾病机制及其关键致病因子(如蛋白质、基因、RNA或细胞结构)至关重要。理想药物靶点需满足"可药性"特征,既需药物可达性,又能产生预期治疗反应。靶点确定后需进一步验证其疾病关联性和治疗调控潜力
- 候选化合物筛选:靶点验证后,通过高通量筛选、片段筛选、虚拟筛选或表型筛选等策略,识别能与靶点相互作用的"候选化合物"。具体方法选择取决于项目特性
- 先导化合物优化:经二次筛选评估脱靶效应、溶解度、渗透性及药代动力学特性(吸收、分布、代谢、排泄)后,保留具有治疗潜力的候选化合物
- 临床前优化:对先导化合物进行化学修饰,改善药效强度、降低脱靶活性并优化药代动力学特性。最终筛选出具备靶向作用、疗效明确且无毒性的候选药物进入临床试验
新药研发在时间、资金和人力上的巨大投入,突显优化早期研发阶段以筛选最优候选药物的重要性。为此,研究人员需要获取生理相关细胞模型、临床相关微生物资源、首类生物材料存储系统及参考级数据。ATCC正致力于提供验证新化学实体安全性和有效性的全套工具。
资源支持
高通量筛选
通过细胞模型开发药物筛选分析技术,助力研发人员选择相关疾病模型。
毒理学筛选
利用分化型iPSCs和hTERT永生化原代细胞等先进模型,提升新物质毒性测试精度。
抗血管生成治疗
新生血管形成虽属正常生理过程,但肿瘤通过分泌血管生长因子促进异常血管增生获取营养。针对该机制,临床已采用血管生成抑制剂治疗特定癌症。
抗菌素耐药性
抗菌素耐药性的全球蔓延威胁着常规感染治疗。研究人员正加速开发快速诊断技术,并探索针对耐药病原体的新疫苗与治疗方案。
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