印第安纳波利斯消息（WISH）——来自格林伍德的12岁女孩埃琳·刘易斯创造了历史，成为该州首位接受美国FDA批准的新型基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血症的患者。这是一种严重的遗传性血液疾病，影响全美约1500人。
莱利儿童医院是印第安纳州首家也是唯一提供该疗法的医疗系统，全美仅有少数医疗机构能开展此项治疗。自三岁起，埃琳的生活就依赖每月输血治疗来维持血红蛋白水平和器官功能，但这种治疗始终伴随着危险的铁过载风险。铁过载可导致慢性疲劳、虚弱，甚至引发肝损伤和心力衰竭等危及生命的并发症。
这种新型疗法采用患者自身的造血干细胞，通过实验室基因改造加入功能性β-珠蛋白基因，再回输到患者体内。改造后的细胞在骨髓中定植，能够产生携带功能性血红蛋白的健康红细胞。
莱利儿童医院于2025年11月采集了埃琳的干细胞并进行体外改造，2026年2月她重返医院准备接受细胞回输。输注一个月后出院，目前其基因改造细胞已按预期在体内成功定植。
乔纳森·巴达尔医生（Dr. Jonathan Bardahl）完成了该手术。这位儿科造血干细胞移植专家在费城儿童医院完成专科培训期间曾参与此类疗法的研究与实施，2024年加入莱利儿童医院。
埃琳曾以为自己将终身住院治疗，如今终于重获自由。
"历经多年每月输血治疗，这次治疗真正改变了我们的生活。从医生、护士到所有支持我们的人，整个医护团队都令人惊叹。"埃琳的母亲莫妮卡·刘易斯表示，"埃琳完全没受影响，已经回到蹦床练习体操特技，就像个正常孩子。她拥有光明健康的未来，这意味着她终于摆脱了这种疾病。"
对于埃琳及其家庭而言，未来现在充满巨大希望，治愈的可能性已真实存在。
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