英国国家健康与护理卓越研究院(NICE)近日宣布不推荐在英格兰及遵循其指南的其他地区通过NHS提供卫材公司的乐启盼(lecanemab)和礼来公司的开胜妥(donanemab),这两种抗淀粉样蛋白药物用于治疗轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默症。
礼来公司已表示将对这一决定提出上诉,而卫材公司则呼吁立即改革针对早期阿尔茨海默症药物的NICE评估流程。上诉窗口将在7月8日关闭。
尽管上述两种药物已于2024年获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准,成为首款能延缓疾病进展的药物,但NICE在反复评估中始终认为其成本过高。据估算,每例患者年治疗费用约2万英镑,虽包含商业机密折扣,但NICE专家组指出:"药物带来的临床获益太小,难以抵消NHS承担的综合成本,包括定期输液和患者监测所需的医疗资源。"
独立评估小组确认,药物可延缓轻度向中度阿尔茨海默症进展4-6个月,但NICE强调:"采购与管理成本过高,获益幅度有限。"阿尔茨海默症协会认为该决定是重大挫折,同时承认即便获批,现有医疗体系也难以保障患者可及性,呼吁政府投入资金改革痴呆诊断系统。
卫材区域首席执行官Gary Hendler指出:"NICE评估体系无法正确评价早期治疗药物,考虑到行业管道中存在数十种同类药物,必须立即启动评估流程改革。"伦敦大学学院老年精神病学教授Rob Howard则表示:"临床试验显示药物获益微弱,副作用风险伴随接近护士年薪的监测成本,我们需要更能显著改善患者生活的新疗法。"
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