2025年10月FDA肿瘤学批准与指定概览
关键要点
- 2025年10月，FDA批准和指定了多项重要药物，扩大了实体瘤和血液系统恶性肿瘤的治疗选择。
- 针对小细胞肺癌和皮肤鳞状细胞癌的新联合疗法和辅助治疗获得批准。
- FDA通过授予突破性疗法和快速通道指定，加速了有前景药物的开发，预示着创新型肿瘤治疗药物管线的蓬勃发展。
- 重要批准包括针对具有特定突变的急性髓系白血病和其他晚期癌症类型的治疗方法。
2025年10月是肿瘤学领域的关键月份，多项FDA批准和指定增强了各种癌症的治疗选择。
2025年10月对肿瘤学领域来说是一个重要月份，美国FDA做出了一系列关键监管决策。这一时期，针对各种癌症类型的完整和加速药物批准显著增加，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者提供了更多治疗选择。
从广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的新联合维持疗法和高风险皮肤鳞状细胞癌(CSCC)的辅助治疗，到针对具有特定突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)的关键批准，本月实现了多个预期的行动日期。
此外，FDA继续通过授予多项突破性疗法和快速通道指定来加速有前景药物的开发，预示着创新型肿瘤治疗药物管线的蓬勃发展。本综述深入探讨了将塑造未来癌症治疗的最重要FDA新闻和指定。
FDA接受HER2+乳腺癌T-DXd联合THP的补充生物制品许可申请
10月1日，FDA接受了德曲妥珠单抗(trastuzumab deruxtecan; T-DXd; Enhertu)联合紫杉醇(Taxol)、曲妥珠单抗(Herceptin)和帕妥珠单抗(Perjeta; THP)用于HER2阳性2期或3期乳腺癌成年患者新辅助治疗的补充生物制品许可申请(sBLA)。处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期定为2026年5月18日。
FDA为PIK3CA突变、HR+乳腺癌中的ETX-636授予快速通道指定
同样在10月1日，FDA授予ETX-636快速通道指定，ETX-636是一种泛突变特异性变构PIK3CA抑制剂，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。
FDA批准鲁比卡丁/阿替利珠单抗用于ES-SCLC维持治疗
10月2日，FDA批准鲁比卡丁(lurbinectedin; Zepzelca)和阿替利珠单抗(atezolizumab; Tecentriq)或阿替利珠单抗和透明质酸酶-tqjs(Tecentriq Hybrezas)作为一线维持治疗，适用于在阿替利珠单抗、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者。
AMXT 1501和DFMO组合获得FDA孤儿药指定
同样在10月2日，FDA授予AMXT 1501与二氟甲基鸟氨酸(difluoromethylornithine; Iwilfin; DFMO)组合孤儿药指定，用于治疗神经母细胞瘤患者。
Orca-T在血液系统恶性肿瘤中获得FDA优先审查
10月6日，FDA接受Orca-T的生物制品许可申请进行优先审查，Orca-T是一种研究性同种异体T细胞免疫疗法，用于治疗包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征在内的血液系统恶性肿瘤。FDA已设定PDUFA目标行动日期为2026年4月6日。
FDA向Dasynoc在CML和ALL中的NDA发出CRL
10月8日，FDA向Dasynoc(达沙替尼低剂量生物等效制剂)的新药申请(NDA)发出完整回复函(CRL)，原因是Xspray的合同制造商存在良好生产规范问题。
FDA批准西米普利单抗用于辅助皮肤鳞状细胞癌治疗
同样在10月8日，FDA批准西米普利单抗(cemiplimab; Libtayo)作为高风险皮肤鳞状细胞癌(CSCC)成年患者的辅助治疗。
WTX-124获得FDA快速通道指定用于难治性黑色素瘤
FDA于10月8日授予研究性治疗药物WTX-124快速通道指定，用于潜在治疗在标准护理免疫治疗后进展的局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤患者。
FDA为软组织肉瘤治疗的ADCE-D01授予快速通道指定
10月9日，FDA授予抗体-药物偶联物(ADC) ADCE-D01快速通道指定，用于治疗软组织肉瘤。
ficerafusp alfa获得FDA突破性疗法指定用于HPV阴性复发/转移性头颈鳞状细胞癌
10月13日，FDA授予双功能抗体ficerafusp alfa (BCA101)与帕博利珠单抗(pembrolizumab; Keytruda)联合用于HPV阴性、复发或转移性头颈鳞状细胞癌一线治疗的突破性疗法指定。
FDA突破性指定为复发/难治性套细胞淋巴瘤开辟新治疗途径
10月14日，FDA授予研究性BCL-2抑制剂sonrotoclax (BGB-11417)突破性疗法指定，用于治疗既往接受过BTK抑制剂和抗CD20药物治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。
FDA授予NG-350A用于pMMR直肠癌的快速通道指定
同样在10月14日，NG-350A（一种静脉递送的溶瘤免疫疗法）被FDA授予用于错配修复熟练型(pMMR)局部晚期直肠癌治疗的快速通道指定。
FDA授予MNV-201用于低风险骨髓增生异常综合征的孤儿药状态
10月15日，FDA授予研究性线粒体细胞疗法MNV-201用于治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药指定。
免疫疗法EO2463获得FDA快速通道用于滤泡性淋巴瘤
10月16日，FDA授予新型免疫疗法EO2463快速通道指定，用于治疗滤泡性淋巴瘤，该指定得到正在进行的2期SIDNEY试验(NCT04669171)积极中期数据的支持。
FDA接受慢性髓系白血病新尼洛替尼制剂的NDA
10月21日，FDA接受了XS003的新药申请(NDA)，XS003是一种参考酪氨酸激酶抑制剂尼洛替尼(nilotinib; Tasigna)的制剂，用于治疗慢性髓系白血病。处方药用户付费法案(PDUFA)目标行动日期定为2026年6月18日。
FDA优先审查enfortumab vedotin/pembro用于MIBC的sBLA
同样在10月21日，FDA优先审查enfortumab vedotin-ejfv (Padcev)与帕博利珠单抗、根治性膀胱切除术和标准盆腔淋巴结清扫联合用于不适合或拒绝含顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌患者的围手术期治疗的补充生物制品许可申请(sBLA)。
FDA授予MT-125用于胶质母细胞瘤的快速通道状态
10月22日，FDA授予MT-125快速通道指定，MT-125是一种同类首创的双重小分子抑制剂，用于治疗胶质母细胞瘤。
新型ADC pamlectabart tismanitin获得FDA快速通道用于多发性骨髓瘤治疗
10月23日，FDA授予新型amanitin-based ADC pamlectabart tismanitin (HDP-101)快速通道指定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
FDA批准revumenib用于突变NPM1 AML
10月24日，FDA批准revumenib (Revuforj)用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病(AML)，该批准得到AUGMENT-101试验(NCT04065399)2期部分积极数据的支持。
FDA授予zenocutuzumab用于NRG1融合患者的突破性疗法状态
同样在10月24日，FDA授予zenocutuzumab (Bizengri)突破性疗法指定，用于治疗携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性胆管癌患者。该指定得到正在进行的2期eNRGy试验(NCT02912949)结果的支持。
FDA为铂类耐药卵巢癌的抗HER2双表位ADC授予快速通道
10月27日，FDA授予JSKN003（一种双表位HER2靶向ADC）快速通道指定，用于治疗铂类耐药卵巢癌，无论HER2表达如何。
Daraxonrasib获得FDA孤儿药指定用于胰腺癌
同样在10月27日，口服多选择性抑制剂daraxonrasib (RMC-6236)被FDA授予用于治疗胰腺癌的孤儿药指定。
FDA授予ZEN-3694用于NUT癌的孤儿药状态
FDA于10月27日授予新型口服疗法ZEN-3694用于治疗NUT癌的孤儿药指定。
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