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格列卫（Gleevec）是一种于2001年首次获批上市的癌症药物，它极大地改变了慢性髓系白血病患者的生活。这种癌症曾经被认为极难对抗，但对格列卫有反应的患者生存率现已接近普通人群。
格列卫也是一种在联邦资助研究帮助下开发的药物。这些支持帮助科学家更好地了解如何创建针对BCR-ABL致癌蛋白的药物，该蛋白是导致慢性髓系白血病的癌症致病蛋白。
一项由麻省理工学院研究人员共同撰写的新研究量化了此类药物开发实例的数量。现任政府提议将美国国立卫生研究院（NIH）预算削减近40%，该机构资助了很大一部分生物医学研究。研究发现，本世纪超过50%的小分子药物专利至少引用了一项NIH支持的研究，而这些研究很可能在政府当前提议的预算削减水平下受到威胁。
"我们的发现相当引人注目，"共同撰写这篇概述研究结果的新发表论文的麻省理工学院经济学家丹妮尔·李（Danielle Li）表示。"自2000年以来，FDA批准的药物中超过一半都与NIH研究相关联，而这些研究在40%的预算削减下很可能被削减。"
或者，正如研究人员在论文中所写："我们发现了医疗进步与研究之间的广泛联系，这些研究是由如果NIH预算大幅削减就将被削减的拨款资助的。"
题为"如果NIH资金减少40%会怎样？"的论文今天作为政策文章发表在《科学》（Science）杂志上。作者包括麻省理工学院斯隆管理学院中国项目国际管理教授皮埃尔·阿祖莱（Pierre Azoulay）；慈善组织Open Philanthropy的经济学家马修·克兰西（Matthew Clancy）；麻省理工学院斯隆管理学院技术管理大卫·萨诺夫教授（David Sarnoff Professor of Management of Technology）丹妮尔·李；以及约翰斯·霍普金斯大学经济学家巴文·N·桑帕特（Bhaven N. Sampat）。（麻省理工学院和约翰斯·霍普金斯大学的生物医学研究人员都可能受到NIH资金调整的影响。）
为了进行这项研究，研究人员利用了NIH使用优先级列表来确定哪些项目获得资助的事实。这使得可以区分出在特定时间段内优先级处于NIH支持项目后40%的项目。研究人员将这些项目称为"面临风险"的研究。应用1980年至2007年的这些数据，学者们检查了自2000年以来由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新分子实体——含有新活性成分的药物——的专利。学术研究与随后的相关药物开发之间通常存在时间间隔。
该研究重点关注小分子药物——紧凑的有机化合物，通常作为口服药物——而NIH资金支持更广泛的医学进步。基于这些FDA批准的小分子药物中有多少与前一时期面临风险的研究相关联，研究人员估计了未来40%的资金削减将产生何种后果。
该研究区分了新药与NIH资金的两种联系类型。一些药物专利与新的NIH支持项目有研究人员称之为"直接"的联系，这些项目产生了与特定药物开发相关的新发现。其他专利则与NIH有"间接"联系，当它们引用先前的NIH资助研究时，这些研究对药物开发中使用的整体知识体系有所贡献。
分析发现，在FDA批准的药物中，有40种与专利中引用的新NIH支持研究有直接联系——占7.1%。其中，14项专利引用了NIH研究中的面临风险项目。
在间接联系方面，研究发现，2000年至2023年间FDA批准的557种药物中，59.4%的专利至少引用了一项NIH支持的研究出版物。而且，51.4%的专利至少引用了一项面临风险类别的NIH资助研究。
"间接联系是我们看到NIH影响真正广度的地方，"李说。"NIH所做的就是资助研究，形成公司和其他药物开发者构建的科学基础。"
正如研究人员在论文中强调的那样，这项研究涉及许多细微差别。NIH资助研究的单次引用可能出于各种原因出现在专利中，并不一定意味着"相关药物在没有它的情况下就永远无法开发出来"，他们在论文中写道。为了应对这一点，该研究还分析了有多少专利的至少25%的引用属于面临风险的NIH支持研究类别。通过这一指标，他们发现557种FDA批准药物中的65种，即11.7%，达到了这一阈值。
另一方面，正如研究人员在论文中指出的，该研究"可能低估了医疗进步与NIH研究的联系程度"。一方面，由于研究检查NIH数据的终点是2007年，可能有更多近期的研究影响了已经获得FDA批准的药物。该研究没有量化"二阶联系"，即NIH支持的发现可能导致了直接导致药物开发的额外研究。同样，NIH资金还支持比当前论文中检查的类型更广泛的研究。
学者们还指出，NIH预算削减很可能会阻碍许多有前途的科学家的职业发展，从而减缓医学进步。由于这些原因，加上核心数据本身，学者们表示，该研究表明NIH支持的研究在多大程度上帮助推动了医学进步。
"令人担忧的是，对NIH的这种深度削减可能会危及这一基础，从而危及可能在20年后用于治疗我们或我们的子孙后代的药物开发，"李说。
阿祖莱和桑帕特曾获得过NIH的资助。他们还担任NIH关于科学企业实证分析的工作组成员。
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