用于EBV阳性移植后淋巴增生性疾病的Tabelecleucel
PDUFA日期：2026年1月10日
FDA预计将对tabelecleucel的生物制品许可申请(BLA)做出决定。tabelecleucel是一种同种异体、针对爱泼斯坦-巴尔病毒(EBV)特异性的T细胞免疫疗法。该申请寻求批准用于治疗2岁及以上、已接受至少一种先前治疗的EBV阳性移植后淋巴增生性疾病(EBV+ PTLD)成年和儿科患者。
EBV+ PTLD是一种罕见、急性且可能致命的血液系统恶性肿瘤，可发生在实体器官或造血细胞移植后。该BLA获得优先审评资格，基于关键性3期ALLELE研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03394365)的数据。该研究评估了在利妥昔单抗治疗失败后，或利妥昔单抗联合化疗失败后，实体器官移植后EBV+ PTLD患者使用tabelecleucel的效果，以及造血干细胞移植后利妥昔单抗治疗失败的患者。研究结果显示客观缓解率达到48.8%（P < 0.0001）。
如果获得批准，tabelecleucel将成为美国首个用于该适应症的同种异体T细胞疗法。
用于局灶节段性肾小球硬化的Sparsentan
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA正在审评sparsentan用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的补充新药申请(sNDA)。Sparsentan是一种口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂。
该药物此前已获批用于减缓有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成年患者的肾功能下降。FSGS适应症的申请得到了3期DUPLEX研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03493685)和2期DUET研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT01613118)数据的支持。研究结果显示，与伊贝沙坦相比，sparsentan治疗显著降低了FSGS儿童和成年患者的蛋白尿。
FDA的批准将使sparsentan成为这种罕见肾病的首个治疗药物，而该病是终末期肾病的主要病因之一。
一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌的Trastuzumab Deruxtecan与Pertuzumab联合疗法
PDUFA日期：2026年1月23日
FDA已授予fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（Enhertu®）与pertuzumab（Perjeta®）联合用于一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者的补充BLA优先审评资格。
Trastuzumab deruxtecan是一种HER2靶向抗体-拓扑异构酶抑制剂偶联物，目前获批作为HER2阳性转移性乳腺癌的二线疗法。一线治疗的申请基于3期DESTINY-Breast09试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04784715)的结果。
研究结果显示，与标准治疗方案（紫杉烷类、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗）相比，trastuzumab deruxtecan与pertuzumab的联合疗法显著改善了无进展生存期(PFS)。trastuzumab deruxtecan加pertuzumab组的中位PFS为40.7个月，而对照组为26.9个月。确认的客观缓解率分别为85.1%和78.6%。
用于治疗老花眼的Carbachol/Brimonidine滴眼液
PDUFA日期：2026年1月28日
FDA正在审评Brimochol PF的新药申请(NDA)。Brimochol PF是一种不含防腐剂的固定剂量组合制剂，包含卡巴胆碱（一种胆碱能药物）和酒石酸溴莫尼定（一种α-2受体激动剂），用于治疗老花眼。
该申请得到了3期BRIO-I(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05270863)和BRIO-II(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05135286)临床试验结果的支持。这些试验评估了Brimochol PF在45至80岁正视眼晶状体眼和/或假晶状体眼老花眼患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，与卡巴胆碱和溴莫尼定单药治疗相比，该联合疗法显著改善了近视力和远距离双眼视力。使用Brimochol PF后，瞳孔大小显著缩小的效果可持续长达10小时，此外还改善了眼部充血、阅读速度和生活质量。
用于严重过敏反应的舌下肾上腺素薄膜
PDUFA日期：2026年1月31日
Anaphylm（一种肾上腺素舌下薄膜制剂）的NDA正在审评中，用于治疗I型过敏反应，包括过敏性休克。
Anaphylm是一种基于聚合物基质的薄膜，设计为快速溶解并系统性递送肾上腺素。如果获批，它将成为首个也是唯一一个口服递送的肾上腺素产品，用于治疗严重过敏反应，提供一种无针替代方案。
该NDA提交得到了全面临床数据包的支持，包括健康成年人的药代动力学(PK)研究、儿科PK研究，以及温度研究、自我给药研究和过敏原研究的支持数据。在口服过敏综合征挑战研究中，使用Anaphylm后2分钟即开始迅速缓解症状。
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