Zevra Therapeutics公司（纳斯达克代码：ZVRA）近日宣布，其研发的MIPLYFFA®（arimoclomol）将在2025年9月2-6日日本京都召开的国际代谢疾病大会（ICIEM）上展示四项突破性研究成果。
该药物已获美国FDA批准用于治疗C型尼曼匹克病（NPC），其作用机制经证实可通过激活TFEB/TFE3转录因子，上调溶酶体协调表达调控（CLEAR）基因网络，有效降低NPC成纤维细胞中未酯化胆固醇蓄积。其中编号BP-19的研究因其机制研究突破荣获大会最佳海报奖。同时将公布两项重要临床数据：
- 针对6-24月龄患儿的多中心儿科亚组研究显示，治疗组在12个月双盲期后疾病进展指标（NPC临床严重程度量表）稳定
- 扩展使用计划（EAP）数据显示真实世界应用中270例患者接受治疗5-7年后神经功能保持率显著优于历史对照
临床安全性数据显示，与米格鲁糖联合治疗时，常见不良反应包括上呼吸道感染（31%）、腹泻（23%）及体重下降（19%）。值得注意的是，6%受试者因血清肌酐升高或持续性过敏反应退出试验。基于动物研究发现，建议育龄女性采取避孕措施，且与有机阳离子转运蛋白2（OCT2）底物药物联用时需调整剂量。
作为目前全球最大的NPC临床研究项目，MIPLYFFA®的全球临床开发项目已覆盖270例患者，包含开放标签扩展研究（OLE）和儿科亚组研究。欧盟委员会已受理该药物的上市许可申请（MAA），当前审评工作正在进行中。
Zevra Therapeutics公司专注于开发罕见病突破性疗法，其使命是通过数据驱动的创新策略，为目前缺乏治疗手段的罕见疾病提供解决方案。关于药物的完整处方信息可咨询FDA MedWatch系统或公司医疗事务部门。
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