一种针对胰腺癌的新型实验性药物引发医学界罕见时刻：在世界最大的肿瘤学会议上，数百位专家起立鼓掌近一分钟，为一项可能彻底改变这种最具侵袭性癌症治疗方式的研究成果喝彩。这种名为daraxonrasib的药物使晚期、无法手术的胰腺癌患者生存期翻倍，这一数据在最近于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。专家称，这是近几十年来最重要的发现之一。
胰腺癌被认为是现代医学最危险的对手之一。该疾病通常诊断较晚，仅在扩散后才被发现，而在转移性病例中，五年生存率极低。
一种医学曾束手无策的疾病
目前，针对这种癌症的治疗选择很少，且大多数效果甚微。
几十年来，科学家们一直徒劳地寻找针对这种癌症的智能解决方案。正因如此，医学界对这一新疗法的反应史无前例。
研究结果由丹娜-法伯癌症研究所Dana-Farber Cancer Institute旗下Hale Family胰腺癌研究中心主任Brian M. Wolpin博士在ASCO 2026会议上公布，当研究人员在屏幕上展示数据显示死亡风险降低60%时，挤满来自世界各地肿瘤学家的会场爆发出掌声和欢呼。
"这个环节不在我的演讲计划中，"Wolpin博士在欢呼结束后开玩笑道，据《新闻周刊》报道。
事实上，与会者反应的影像在社交媒体上迅速传播，被数百万人观看。
这种药物为何如此特别
Daraxonrasib靶向一种名为KRAS的蛋白质，几十年来它一直被视为肿瘤学中最难攻克的治疗靶点之一。KRAS基因突变存在于90%以上的胰腺癌病例中，是肿瘤发展的主要驱动力之一。
通常情况下，KRAS蛋白就像一个控制细胞生长和分裂的生物开关，根据身体需要开启和关闭。当发生突变时，这个"开关"会被卡在"开启"位置，导致细胞不受控制地增殖。
参与该研究的科学家Shubham Pant博士用一个生动的比喻解释了开发针对这种蛋白质的有效治疗方法的困难："KRAS就像一个光滑的球。你无法在其上附着任何东西。一切都会滑落。"
几十年来，科学家们一直试图找到阻断这种蛋白质的方法但未获成功。Daraxonrasib是第一种能成功使蛋白质活性形式失活并阻断滋养肿瘤生长信号的新一类治疗药物。
结果令专家们感到惊讶
这项三期研究纳入了500名对先前治疗无反应的转移性胰腺腺癌患者。
参与者接受了每日一次的daraxonrasib药片或标准化疗（静脉注射），结果令人印象深刻：
- 总体生存期从6.6个月增加到13.2个月；
- 疾病无进展期几乎翻倍，从3.5个月增至7.3个月；
- 死亡风险降低60%；
- 仅1.2%的患者因副作用停止治疗，而化疗组为11.2%。
研究结论已同时发表在享有盛誉的《新英格兰医学杂志》上。
专家称其为"全垒打"
这一研究引发的热情不仅限于会议厅。
Intermountain Healthcare胃肠道肿瘤学主任Mark Lewis博士在X平台上写道："你很少会有见证癌症治疗历史性时刻的感觉，但这就是这样一个时刻。"
Stematic Labs联合创始人Samuel Hume博士将这一场景描述为"我曾在医学会议上见过的最令人惊叹的事情之一"。
ASCO医学总监Julie R. Gralow认为这一发现的影响超乎想象。"我经常听到有人说这项研究是个本垒打。我要说，这是一个全垒打，"她表示。
更为感人的是拥有16年胰腺癌治疗经验的肿瘤学家Rachna Shroff博士的反应，她并未参与这项研究。"我在诊室开始哭泣。这对我们的患者来说是一项极其重要的研究，"这位医生向《新闻周刊》坦承。
同样，胰腺癌行动网络Pancreatic Cancer Action Network科学总监Anna Berkenblit将这一结果称为"我们在胰腺癌领域见过的最重要进展"。
FDA加速评估新疗法
美国当局已宣布将加速评估这种药物。Daraxonrasib已获得"突破性疗法"和"孤儿药"地位，这两种分类允许在有证据表明治疗可为患者带来重大益处时进行优先审查。
与此同时，美国食品和药物管理局(FDA)已授权一项特殊扩展获取计划，适用于无法进行其他治疗选择且无法参加临床试验的转移性胰腺癌患者。
尽管该药物仍需通过审批流程的最后阶段，但专家们一致认为，迄今为止取得的结果代表了近年来肿瘤学领域最重要的消息之一。
对于每年被诊断出患有胰腺癌的数十万患者而言，这种迄今为止提供极少希望的疾病，daraxonrasib可能标志着治疗新时代的开始。
芝加哥的专家们还向《卫报》表示，考虑到新药所靶向的突变也与其他癌症类型相关，有望带来新的发现。目前，类似药物正在肺癌和结肠癌治疗中进行测试。
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