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2026年2月，FDA的监管行动再度活跃，涉及多个治疗领域的新批准、适应症扩展和完整回复函。从罕见病到儿科内分泌和过敏护理，FDA二月决策既体现了扩大治疗选择的持续进展，也反映出新疗法上市所面临的挑战。
值得注意的批准中，多项针对儿科和罕见病群体的未满足需求。FDA批准了dupilumab用于6岁以上既往接受过鼻窦手术的过敏性真菌性鼻窦炎患者，标志着首款针对该病的特定疗法。该机构还批准了ET-600去氨加压素醋酸盐用于儿童中枢性尿崩症，扩大了每周一次生长激素somapacitan-beco的儿科适应症，并授予navepegritide加速批准以增加软骨发育不全儿童的线性生长。
与此同时，FDA对多项研究性疗法发出了完整回复函（CRL），包括Aquestive Therapeutics的dibutepinephrine舌下膜剂用于1型过敏反应，以及Disc Medicine的bitopertin用于红细胞生成性原卟啉症。以下是2026年2月关键FDA决策和更新的简要概述。
想听听专家的意见吗？请查看我们各条目下方的相关链接，了解这一决策可能如何影响未来的实践。
- FDA对dibutepinephrine（Anaphylm）舌下膜剂用于1型过敏反应发出完整回复函
母公司Aquestive Therapeutics于2026年2月2日宣布，FDA对该公司的dibutepinephrine（Anaphylm）舌下膜剂新药申请（NDA）发出了CRL，该药用于治疗体重≥30公斤（约66磅）患者的1型过敏反应，包括过敏反应。该CRL于2026年1月30日发出，详细列出了dibutepinephrine人因验证研究的缺陷，包括难以打开包装袋和薄膜放置不正确，如果这些问题得不到解决，FDA认为可能在该药用于过敏反应时造成严重的安全问题。
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- FDA对bitopertin用于红细胞生成性原卟啉症发出完整回复函
2026年2月2日，FDA对Disc Medicine的bitopertin新药申请发出了CRL，该药用于治疗红细胞生成性原卟啉症患者。在CRL中，FDA承认AURORA和BEACON试验提供了全血无金属原卟啉IX（PPIX）降低的充分证据，但表示在看到正在进行的3期APOLLO研究结果之前，bitopertin不能获得批准。
- FDA批准dupilumab用于6岁以上既往手术的过敏性真菌性鼻窦炎患者
2026年2月24日，FDA批准了dupilumab（Dupixent）用于治疗既往有鼻窦手术史的6岁以上成人和儿童患者的过敏性真菌性鼻窦炎。这一决定由赛诺菲和再生元宣布，标志着首款FDA批准专门用于过敏性真菌性鼻窦炎的疗法，该病是慢性鼻窦炎的一个亚型，以2型炎症和高术后复发率为特征。
- FDA批准ET-600去氨加压素醋酸盐（Desmoda）用于中枢性尿崩症
2026年2月25日，FDA批准了Eton Pharmaceuticals的ET-600用于治疗儿科患者的中枢性尿崩症。ET-600，现以商品名Desmoda上市，是首个且唯一一个FDA批准的口服液体去氨加压素制剂。它将作为一种即用型口服溶液（0.05 mg/mL）供应，无需分割药片、粉碎、冷藏、混合或摇匀。
- FDA批准每周一次somapacitan-beco（Sogroya）的三项儿科新适应症
2026年2月27日，FDA批准了诺和诺德每周一次somapacitan-beco（Sogroya）注射液（5 mg、10 mg或15 mg）的三项新适应症。由此，这种长效生长激素现在适用于2.5岁以上的特发性矮小儿童、出生时小于胎龄且在2岁时未实现追赶生长的矮小儿童，或与努南综合征相关的生长失败。
- FDA授予navepegritide加速批准用于2岁以上软骨发育不全儿童
2026年2月27日，FDA授予Ascendis Pharma的navepegritide（Yuviwel）加速批准，这是一种每周一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于增加2岁以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童的线性生长。该决定基于3项3期试验中年化生长速度（AGV）的改善，持续批准取决于确证性临床获益证据。
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