下表回顾了2026年2月期间在研药物的重要更新（非完整列表）。点击状态可查看我们的完整报道。
心血管疾病
- 药物：Olezarsen（Ionis）| 药理学类别：载脂蛋白C-III抑制剂 | 拟用适应症：治疗严重高甘油三酯血症（甘油三酯≥500mg/dL） | 状态：补充新药申请获优先审评
- 药物：Seralutinib（Gossamer Bio）| 药理学类别：酪氨酸激酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗肺动脉高压（WHO功能II或III级） | 状态：III期结果
皮肤病
- 药物：Imsidolimab（Vanda Pharmaceuticals）| 药理学类别：白细胞介素-36受体拮抗剂 | 拟用适应症：治疗全身性脓疱型银屑病 | 状态：生物制品许可申请获受理审查
- 药物：Ixekizumab联合tirzepatide（Eli Lilly）| 药理学类别：白细胞介素-17A拮抗剂和双重GIP/GLP-1受体激动剂 | 拟用适应症：治疗伴有至少1种体重相关合并症的肥胖或超重成人中度至重度斑块状银屑病 | 状态：III期结果
- 药物：Remibrutinib（Novartis）| 药理学类别：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗慢性诱导性荨麻疹（包括症状性皮肤划痕症、寒冷性荨麻疹或胆碱能性荨麻疹） | 状态：III期结果
- 药物：Sonelokimab（MoonLake Immunotherapeutics）| 药理学类别：白细胞介素-17A和-17F抑制剂 | 拟用适应症：治疗中度至重度掌跖脓疱病 | 状态：获快速通道资格
- 药物：QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶（Palvella Therapeutics）| 药理学类别：mTOR抑制剂（外用凝胶） | 拟用适应症：治疗微囊性淋巴管畸形 | 状态：III期结果
内分泌疾病
- 药物：Cagrilintide和semaglutide（Novo Nordisk）| 药理学类别：胰淀素类似物和GLP-1受体激动剂 | 拟用适应症：治疗二甲双胍控制不佳的2型糖尿病；同时评估用于慢性体重管理 | 状态：III期结果
胃肠肝病
- 药物：Vedolizumab（Takeda）| 药理学类别：整合素受体拮抗剂 | 拟用适应症：治疗对常规治疗反应不佳的2至17岁儿童患者中重度活动性溃疡性结肠炎 | 状态：III期结果
血液疾病
- 药物：Marstacimab（Pfizer）| 药理学类别：组织因子途径抑制剂拮抗剂 | 拟用适应症：血友病A或B伴抑制物患者（≥6岁）以及血友病A或B无抑制物患者（6-11岁）的常规预防治疗 | 状态：补充生物制品许可申请获优先审评
- 药物：Rilzabrutinib（Sanofi）| 药理学类别：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血 | 状态：获突破性疗法认定
免疫疾病
- 药物：Anifrolumab（AstraZeneca）| 药理学类别：I型干扰素受体拮抗剂 | 拟用适应症：皮下注射治疗中度至重度系统性红斑狼疮 | 状态：完整回复函已发出
- 药物：Atrasentan（Novartis）| 药理学类别：内皮素受体激动剂 | 拟用适应症：降低IgA肾病成人患者肾功能下降 | 状态：III期结果
- 药物：Obinutuzumab（Genentech）| 药理学类别：CD20导向溶细胞抗体 | 拟用适应症：治疗原发性膜性肾病 | 状态：III期结果
感染性疾病
- 药物：Cabotegravir和rilpivirine（GSK）| 药理学类别：整合酶链转移抑制剂和非核苷逆转录酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗有依从性挑战史的HIV-1感染 | 状态：III期结果
- 药物：mRNA流感疫苗（Moderna）| 药理学类别：mRNA疫苗 | 拟用适应症：预防50岁及以上成人流感 | 状态：新药申请获受理审查
- 药物：Pritelivir（Aicuris）| 药理学类别：病毒解旋酶-引物酶复合物抑制剂 | 拟用适应症：治疗免疫受损患者难治性单纯疱疹病毒感染（伴或不伴耐药） | 状态：III期试验
代谢疾病
- 药物：Infigratinib（BridgeBio）| 药理学类别：FGFR3抑制剂 | 拟用适应症：治疗儿童软骨发育不全 | 状态：III期结果
骨骼肌肉疾病
- 药物：Garetosmab（Regeneron）| 药理学类别：激活素A中和单克隆抗体 | 拟用适应症：治疗成人进行性骨化性纤维发育不良 | 状态：生物制品许可申请获优先审评
神经系统疾病
- 药物：Efgartigimod alfa和hyaluronidase-qvfc（argenx）| 药理学类别：新生儿Fc受体阻滞剂和内切糖苷酶 | 拟用适应症：治疗眼肌型重症肌无力 | 状态：III期试验
- 药物：Venglustat（Sanofi）| 药理学类别：葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗3型戈谢病的神经系统症状 | 状态：III期结果
- 药物：Oveporexton（Takeda）| 药理学类别：食欲素受体2选择性激动剂 | 拟用适应症：治疗1型发作性睡病 | 状态：新药申请获优先审评
肿瘤
- 药物：Datopotamab deruxtecan（Daiichi Sankyo）| 药理学类别：Trop-2导向抗体和拓扑异构酶抑制剂偶联物 | 拟用适应症：治疗不适合PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌 | 状态：补充生物制品许可申请获优先审评
- 药物：Giredestrant（Genentech）| 药理学类别：选择性雌激素受体降解剂和完全拮抗剂 | 拟用适应症：联合依维莫司治疗既往内分泌治疗方案复发或进展后ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌 | 状态：新药申请获受理审查
- 药物：Iberdomide（Bristol Myers Squibb）| 药理学类别：Cereblon E3连接酶调节剂 | 拟用适应症：联合daratumumab和地塞米松治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 | 状态：新药申请获受理审查
- 药物：Selpercatinib（Eli Lilly）| 药理学类别：RET激酶抑制剂 | 拟用适应症：早期（II-IIIA期）RET融合阳性非小细胞肺癌的辅助治疗 | 状态：III期结果
- 药物：Tirabrutinib（Deciphera Pharmaceuticals）| 药理学类别：布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗复发或难治性原发中枢神经系统淋巴瘤 | 状态：新药申请获受理审查
- 药物：Zanzalinitinb（Exelixis）| 药理学类别：PD-L1抑制剂 | 拟用适应症：联合atezolizumab治疗既往接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗（如RAS野生型则还包括EGFR靶向治疗）的转移性结直肠癌 | 状态：新药申请获受理审查
眼科疾病
- 药物：Axpaxli（Ocular Therapeutix）| 药理学类别：酪氨酸激酶抑制剂 | 拟用适应症：治疗湿性年龄相关性黄斑变性 | 状态：III期结果
- 药物：Phentolamine ophthalmic solution 0.75%（Viatris）| 药理学类别：α-肾上腺素能拮抗剂 | 拟用适应症：治疗老花眼 | 状态：补充新药申请获受理审查
精神疾病
- 药物：COMP360（Compass Pathways）| 药理学类别：合成裸盖菇素制剂 | 拟用适应症：治疗难治性抑郁症 | 状态：III期结果
- 药物：Luvesilocin（Reunion Neuroscience）| 药理学类别：五羟色胺2A受体激动剂（前药） | 拟用适应症：治疗产后抑郁症 | 状态：获突破性疗法认定
- 药物：奥氮平长效注射混悬液（TEV-’749；Teva Pharmaceuticals）| 药理学类别：第二代抗精神病药 | 拟用适应症：长效注射混悬液（TEV-‘749）用于成人精神分裂症治疗 | 状态：新药申请获受理审查
本文最初发表于MPR。
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