处方药用户付费法案（PDUFA）日期指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）进行审评并作出最终上市批准决定的截止期限。通常情况下，药物申请获受理后审评周期为10个月；对于获得优先审评资格的药物，审评周期缩短至申请受理后的6个月。
血清阴性全身型重症肌无力用efgartigimod
PDUFA日期：2026年5月10日
FDA已授予efgartigimod alfa-fcab用于治疗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）血清阴性全身型重症肌无力（gMG）成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格。
efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射（IV）新生儿Fc受体阻断剂，目前以品牌名Vyvgart®（卫伟迦®）获批用于AChR-Ab阳性gMG成人患者。该血清阴性gMG适应症的sBLA包含III期ADAPT SERON研究（临床试验注册号：NCT06298552）数据，该研究纳入了MuSK阳性、LRP4阳性及三重血清阴性gMG成人患者。
研究结果显示，与安慰剂相比，静脉注射efgartigimod显著改善重症肌无力日常生活活动总评分（-3.35 vs -1.90；差异值-1.46 [90% CI, -2.33, -0.58]；P=0.007）。该药物在此患者群体中总体耐受性良好，未报告新的安全性问题。
HER2阳性早期乳腺癌用trastuzumab deruxtecan联合THP疗法
PDUFA日期：2026年5月18日
FDA正在审评fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（Enhertu®，德曲妥珠单抗）联合紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）用于治疗人表皮生长因子受体2（HER2）阳性（免疫组化[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+）2-3期乳腺癌成人患者的新辅助治疗sBLA。
该申请包含III期DESTINY-Breast11试验（临床试验注册号：NCT05113251）数据。研究将高风险局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌患者随机分配至接受新辅助trastuzumab deruxtecan（T-DXd）单药治疗、T-DXd序贯THP治疗，或剂量密集型多柔比星联合环磷酰胺序贯THP（ddAC-THP）治疗。
研究显示，与ddAC-THP相比，T-DXd序贯THP在主要终点病理完全缓解率（pCR）方面实现具有统计学意义和临床意义的改善（67.3% vs 56.3%；绝对pCR率差异11.2% [95% CI, 4.0-18.3]；P=0.003）。该治疗方案的安全性也优于ddAC-THP。
阿尔茨海默病用皮下注射lecanemab起始剂量
PDUFA日期：2026年5月24日
lecanemab-irmb的皮下注射（SC）制剂（Leqembi® Iqlik™，莱伯蜜®艾立克™）正在审评中，拟作为轻度认知障碍或轻度痴呆阶段阿尔茨海默病（AD）患者的每周起始治疗方案。
若获批，该方案将替代当前的双周静脉注射（IV）起始给药方案，使患者和护理人员能够在家庭环境中完成初始治疗和维持治疗。
皮下注射lecanemab的申请基于III期CLARITY AD试验开放标签扩展研究（临床试验注册号：NCT03887455）数据。研究显示，每周一次500mg皮下注射lecanemab的药物暴露量与每两周一次10mg/kg静脉注射lecanemab相当。基于临床数据和模型分析的结果还表明，每周皮下给药的安全性和有效性等同于每两周静脉给药。
儿童糖尿病用吸入式胰岛素
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司正寻求扩大Afrezza®（阿弗赛®，速效吸入人胰岛素）的适用范围，纳入4-17岁1型或2型糖尿病儿童和青少年患者。该治疗方案于2014年获批用于成人，通过专有吸入器经口吸入给药。
该sBLA包含III期INHALE-1研究（临床试验注册号：NCT04974528）数据，该研究评估了Afrezza在4-17岁1型或2型糖尿病儿科患者中的疗效。完整意向治疗（ITT）人群分析显示，试验未达到预设的HbA1c非劣效性标准。
然而，在改良ITT分析中（排除一名未遵守研究方案的患者），Afrezza与基础胰岛素联用的速效胰岛素类似物每日多次注射方案相比显示非劣效性。此外，吸入式胰岛素不影响肺功能，且相比注射方案能带来更高的治疗满意度和更少的体重增加。
若获批，Afrezza将成为首个适用于糖尿病儿科患者的无针胰岛素选择。
注意缺陷多动障碍用CTx-1301
PDUFA日期：2026年5月31日
CTx-1301是一种新型盐酸右旋甲基苯丙胺制剂，正在审评用于治疗儿童和成人注意缺陷/多动障碍（ADHD）。
该产品为每日一次多核心片剂，设计为在不同时间以不同比例释放三剂药物，预期将比其他缓释兴奋剂产生更快的起效时间和更长的疗效持续时间。
CTx-1301的临床试验资料包括III期成人剂量优化研究（临床试验注册号：NCT05631626）和III期儿科固定剂量研究（临床试验注册号：NCT05286762）。两项试验均显示，与安慰剂相比，CTx-1301在ADHD症状方面产生具有临床意义的改善。CTx-1301的耐受性特征与其他长效甲基苯丙胺产品相似。
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