PDUFA（处方药用户付费法案）日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并做出最终市场审批决定的截止日期。通常，审查期为药物申请被FDA接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期缩短为申请接受后的6个月。
Atacicept用于治疗IgA肾病
PDUFA日期：2026年7月7日
FDA已授予Atacicept治疗成人免疫球蛋白A肾病(IgAN)的生物制品许可申请(BLA)优先审查资格。Atacicept是一种重组融合蛋白，可结合并抑制BAFF(B细胞激活因子)和APRIL(增殖诱导配体)的活性，这两种细胞因子与IgAN的发病机制有关。
该BLA基于3期ORIGIN 3研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04716231)的数据支持，该研究中患者被随机分配每周皮下(SC)注射一次Atacicept或安慰剂。研究结果显示，与基线相比，Atacicept治疗使蛋白尿减少了46%(以尿蛋白肌酐比[UPCR]衡量)，在第36周(主要终点)与安慰剂相比，UPCR显著降低了42%(P<0.0001)。
如果获得批准，这种新型疗法将允许患者使用自动注射器设备每周一次皮下注射，在家中自行给药。
Relacorilant用于铂类耐药性卵巢癌
PDUFA日期：2026年7月11日
Relacorilant是一种口服糖皮质激素受体拮抗剂，正在接受FDA审查，用于治疗铂类耐药性卵巢癌。通过选择性地与糖皮质激素受体结合，Relacorilant调节皮质醇活性，而皮质醇是已知的肿瘤生长驱动因素。
该新药申请(NDA)得到关键3期ROSELLA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05257408)数据的支持。参与者被随机分配接受Relacorilant与nab-紫杉醇联合治疗或单独使用nab-紫杉醇单药治疗。
研究结果显示，与单独使用nab-紫杉醇相比，联合治疗方案显著改善了无进展生存期(PFS)(风险比[HR]，0.70；P=0.008)。此外，与单独使用nab-紫杉醇相比，Relacorilant加nab-紫杉醇化疗将死亡风险降低了35%(HR，0.65；P=0.0004)。中位总生存期分别为16.0个月和11.9个月。
两组之间的不良事件相似，表明添加Relacorilant带来了益处而没有增加额外的安全风险。
Gedatolisib用于HR+/HER2- PIK3CA野生型乳腺癌
PDUFA日期：2026年7月17日
Celcuity公司正在寻求批准Gedatolisib，一种多靶点PI3K/AKT/mTOR(PAM)抑制剂，用于治疗激素受体阳性(HR+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、PIK3CA野生型晚期乳腺癌。
该NDA得到了3期VIKTORIA-1试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05501886)中PIK3CA野生型队列数据的支持。该研究评估了在CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗后进展的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者中，Gedatolisib联合氟维司群，无论是否联合帕博西尼的治疗效果。
研究结果显示，与氟维司群相比，三联疗法(Gedatolisib、氟维司群和帕博西尼)将疾病进展或死亡风险降低了76%(HR，0.24[95%置信区间，0.17-0.35]；P<0.0001)。中位PFS分别为9.3个月和2.0个月。
在使用双联疗法(Gedatolisib和氟维司群)治疗的患者中，与氟维司群相比，疾病进展或死亡风险降低了67%(HR，0.33[95%置信区间，0.24-0.48]；P<0.0001)。中位PFS分别为7.4个月和2.0个月。
Centanafadine用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)
PDUFA日期：2026年7月24日
FDA授予了Centanafadine新药申请(NDA)优先审查资格，这是一种首创的去甲肾上腺素、多巴胺和血清素再摄取抑制剂，用于治疗注意缺陷多动障碍(ADHD)。
该申请得到了四项3期试验数据的支持，这些试验评估了Centanafadine在儿童(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05428033)、青少年(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05257265)和成人(研究1：ClinicalTrials.gov标识符：NCT03605680；研究2：ClinicalTrials.gov标识符：NCT03605836)ADHD患者中的效果。
在这些研究中，患者被随机分配每日口服一次Centanafadine或安慰剂。研究结果显示，与安慰剂相比，Centanafadine治疗显著改善了ADHD症状，这通过青少年和儿童的ADHD评定量表-5以及成人的ADHD调查员症状评定量表进行测量。在对成人ADHD患者进行的事后分析中，还发现Centanafadine改善了患者自述的执行功能和情绪调节障碍。
皮下注射呋塞米自动注射器用于水肿治疗
PDUFA日期：2026年7月26日
FDA正在审查Furoscix ReadyFlow™自动注射器的补充新药申请(sNDA)，用于治疗慢性心力衰竭或慢性肾病成人患者的水肿。该注射器设计为通过皮下(SC)注射在10秒内递送相当于静脉(IV)剂量的呋塞米(80mg/mL)，ReadyFlow将为目前批准的Furoscix体外输注器提供快速替代方案。现有的输注器系统在5小时内递送80mg呋塞米(第一小时30mg，随后4小时每小时12.5mg)。
Furoscix ReadyFlow自动注射器的申请得到了一项随机、开放标签、单剂量、双向交叉1期研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06167707)数据的支持，该研究比较了45至80岁健康成年人中通过自动注射器给予皮下呋塞米与静脉给予呋塞米的药代动力学和药效动力学。
通过自动注射器给药的呋塞米表现出107.3%(90%置信区间，103.9%-110.8%)的生物利用度，符合标准的80%-125%生物等效性标准。此外，在6、8和12小时时，通过自动注射器接受呋塞米的个体与通过静脉给药的个体之间的尿量、尿钠排泄和尿钾排泄相当。
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