Acadia Pharmaceuticals正预测其在研脑部疾病药物将带来巨大的未来销售额。该公司上周发布的预测令华尔街部分人士感到惊讶。
首先，Acadia的两款产品——2024年收入接近10亿美元——预计未来每年将产生15亿至20亿美元的综合销售额。其次，Acadia研发管线中的五种实验性药物如果成功上市，其年销售额峰值可能总计达到120亿美元。
通往如此商业成功的道路将漫长且充满挑战，因为神经科学是一个以高难度和频繁挫折著称的研发领域。然而，去年秋季接任Acadia首席执行官的行业资深人士Catherine Owen Adams表示，公司有能力迎接这一挑战。
“我并不是为了在一个30亿美元市值的小规模公司中混日子而来的，”她在一次采访中说道，“我相信这家公司可以迈向中型市值公司的下一个台阶。这就是我带领业务发展的方向。”
为了实现这一目标，Owen Adams表示，团队的首要任务之一是通过一种“更加积极”的商业开发策略进一步拓展Acadia的研发能力。这可能包括针对处于测试后期阶段的药物达成交易——这类资产可能成为分析师一直期待的“价值转折点”。
首席执行官认为，未来几年内，Acadia的研发管线将有至少25%到30%的增长来源于外部创新，而那120亿美元的预测数字可能会因此增加到150亿甚至200亿美元。
Owen Adams在接受BioPharma Dive采访时谈到了为什么Acadia会发布如此大胆的销售预测，以及公司认为它在脑科学研究领域中能够“制胜”的地方。
以下是经过编辑和浓缩后的内容：
BIOPHARMA DIVE：神经科学是一个广泛的研究领域，您的管线也反映了这一点。Acadia正在针对两种罕见病、阿尔茨海默症精神病、抑郁症和癫痫展开研究。为什么公司决定瞄准这些适应症？
CATHERINE OWEN ADAMS： 九个月前我加入Acadia时，管线的部分吸引力就在于它的多样性。我和[研发主管]Liz Thompson花了六到七个月的时间来理解我们想要实现的目标以及我们的重点是什么。
我们正在打造的品牌是针对未被充分满足需求的神经系统疾病和罕见病。“未被充分满足”是一个重要的描述词，因为我们不会涉足阿尔茨海默症的退行性疾病领域，这对我们的规模来说太大了。
然而，在这个领域的周边，有些领域玩家较少，有时兴趣也不大，因为它们可能是较小或较利基的人群——我们认为可以在这些领域取胜。
如果看我们的管线，大多数都符合这一点。我认为[ACP-211]可能是个例外。治疗抵抗性抑郁症是一个相当大的空间，但我们认为它是未被充分满足的，相信我们有机会通过一种监测需求较低的方法真正有所作为。
Acadia管线潜力预测
药物 | 阶段 | 适应症 | 峰值销售潜力
--- |---|---|---
ACP-101 | III期 | 普拉德-威利综合征 | ~10亿至20亿美元
ACP-204 | II期 | 阿尔茨海默症精神病、路易体痴呆精神病 | >20亿美元
ACP-211 | II期 | 重度抑郁症 | >20亿美元
ACP-271 | 准备进入I期 | 亨廷顿病、迟发性运动障碍 | ~10亿至20亿美元
ACP-711 | II期 | 特发性震颤 | >20亿美元
来源：Mizuho Securities分析师Uy Ear的研究数据。
您如何在被视为高风险高回报的药物和那些可能更容易通过测试并上市的药物之间找到平衡？
OWEN ADAMS： 对我们来说，这种平衡来自于将精准医学引入神经疾病的能力。神经精神疾病，特别是其中固有的风险包括主观终点、大规模研究和高安慰剂效应。众所周知，这很难。我们试图构建的是一个比单纯依赖症状终点更扎实的方案。
如果看看我们在阿尔茨海默症精神病和路易体痴呆精神病试验中的操作方式，我们在研发日（R&D Day）上揭示了一项额外的严谨措施，即使用生物标志物来尝试理解这些患者中的科学。
在每项试验中，虽然我们有各种量表的主观终点，但我们也希望通过额外的生物标志物使人群更加均质化，从而增强这些终点。
在决定是否追求某种疾病或研究子集时，拥有前景良好的生物标志物有多重要？生物标志物是否会影响决策？
OWEN ADAMS： 在某些领域，生物标志物确实是决策的关键。在我们涉及的领域中，生物标志物科学尚未完全成熟。
我的观点是，在制药行业工作了25到30年后，特别是在最近的肿瘤学领域，生物标志物的应用已经是理所当然的。我认为作为一个社会，我们需要更加精确地了解在哪里使用药物、对哪些患者使用以及如何使用。生物标志物是我们当前实现这一目标的方式，我们需要在神经精神疾病领域推进这一技术。与其它领域相比，它在这方面一直是发展较慢的领域。这更难。
我对Acadia成为该领域生物技术强国的愿景建立在精准医学和数据创新之上。我真的希望推动公司在科学发展方面取得进步，同时设计出我们认为正确的临床试验。
如果我们放眼全球，考虑希望将我们的药物推向哪些国家，我认为基于生物标志物识别患者群体将有所帮助，尤其是在单一支付系统中。我们已经看到，当仅仅将药物用于所有人并观察结果时，出现了不愿支付的情况。
分析师声称，在市场动荡时期，公司会加倍押注于他们最熟悉的领域。贵公司有两个产品：Nuplazid用于帕金森病精神病，Daybue用于雷特综合征。这两个产品对您的管线决策有多大影响？
OWEN ADAMS： 我认为它们确实有影响，但这并不一定是因为过去六个月市场的波动。
在大多数制药公司中，可以看到一种趋势：深入了解某个领域，积累大量知识，然后开发下一代更好的产品。你可以看到许多例子。例如，在雷特综合征方面，Daybue存在胃肠道副作用，我们正努力改进这一点。我们希望通过‘2591改善副作用特征，同时保持相同的疗效。
同样，Nuplazid是一种非常优秀的药物。但它有一些需要改进的地方。由于它存在QT信号问题，我们设计了ACP-204以消除QT信号并加快作用速度。对我来说，这些举措是有道理的，因为它们降低了风险，尽管分析师并未给予我们太多认可。
再比如ACP-711，我们去年12月从Saniona获得许可，针对特发性震颤——这是一个高度未满足需求的领域，有点像坟场。但我们认为我们找到了一些非常有趣的科学。
‘211针对重度抑郁症，这是另一个完全不同的领域。但我在Janssen时曾推出Spravato，所以我了解这个领域并知道需要什么。
我不想让我们过于聚焦以至于错过机会。关键在于平衡我们已知的领域和我们认为可以学习的新领域。
从Spravato的故事中，您学到的最大教训是什么？
Spravato在七年的时间里成为了一款重磅炸弹产品，但刚推出时并不是。它的疗效一直很强，但在我们推出Spravato时，美国医疗系统中的基础设施非常不完善。
强生不得不花费大量时间开发这种基础设施和支持系统，以便医生能够将其用于合适的患者。每隔六到十二个月，我们会学到更多，他们会根据情况做出调整以确保它不断发展。为了让Spravato达到今天的状态，这是一项巨大的投资。
我们现在受益于一个更为明确的系统，医生可以通过监测获得报酬。当我们推出Spravato时，甚至没有一个代码能让医生收费。作为先行者总是有不利的一面，但这条路比他们预想的要长得多。
Acadia目前的BD优先事项是什么？
OWEN ADAMS： 我们已经明确了我们的重点：未被充分满足的神经系统疾病和罕见病。这是我们希望制胜的领域。在这一范围内，我们对科学持开放态度。理想情况下是首创新药或最佳新药。每个人都在说这些话，但我是认真的。除非我们有真正差异化的东西，否则我不希望成为第二、第三或第四名。我认为‘211正是这样的项目。
Acadia不怕做出科学或监管方面的冒险决策。但我不会在财务方面冒险。我们目前的财务状况非常稳健，我相信为了公司的未来，我们需要坚持尽量减少财务风险。
基于此，我也希望关注一些稍晚期的产品。我们有很多早期阶段的产品。我希望看到我们更多地集中在II期——如果可能的话III期——但主要是II期产品，这样我们可以在2030年代将产品推向市场。
市场当前稍微困难的局面带来的好处是，有不少早期阶段的公司可能比六个月前更加财务脆弱。因此有机会进入并达成交易。
您在研发日上发布了两个大胆的销售预测。一个是关于Nuplazid和Daybue。为什么要发布这个数字？
OWEN ADAMS： 我是从商业化路线成长起来的，我认为分析师需要了解我们能达到的目标。我非常注重商业化，我不会发布一些不相信能够实现的数字。这些数字基于坚实、客观的数据，我对此负责。我认为分析师低估了Daybue和Nuplazid，并且过于谨慎。
过去两个月的一个重大进展是，我们明确了Nuplazid的专利期限，现在延长至2038年，这为我们提供了更多空间。Nuplazid最终——如果《通胀削减法案》按目前的形式存在，这本身是一个很大的假设——将会面临与IRA相关的定价问题，就像其他所有药物一样。但Daybue有潜力继续增长并走向全球化。我认为人们低估了……我们稳定现有患者群体的能力。
我宁愿讨论我们是否会达到15亿至20亿美元的目标，而不是说我“不愿意这么做”。作为一名具有商业化背景的首席执行官，我应该愿意这么做。我不能躲在“我不舒服”后面。好吧，那么我为什么会在这里？
还有那个120亿美元的管线项目年度销售峰值预测。您认为达到这个数字的最大挑战是什么？
OWEN ADAMS： 不想显得轻率，最大的障碍是临床试验的结果。我们正在设计的试验方案；投入的思考；额外的生物标志物；以及我们采取的额外步骤……我认为我们非常专注于制定尽可能好的III期试验设计。
然后就是能否通过这一结果实现商业化的问题。再次强调，我支持这些数字。我认为它们并非不合理。我没有强迫团队。我理解预测的所有组成部分是如何构建的。
最终最大的阻力将是临床数据和我们推出时的准入环境。这两点不在我们的控制范围内。我们可以设计临床试验，可以为准入环境做好准备，但这些因素会产生影响。
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