当法比安·穆勒见到他最新研究论文的核心患者时，这位医生几乎确信实验性疗法是她最后的希望。这位47岁的两位孩子的母亲多年来一直与三种严重自身免疫性疾病抗争，这些疾病导致她的身体持续攻击自身血细胞成分。她的医疗团队曾九次尝试治疗均告失败。到2025年初，她已在德国德累斯顿的一家医院住院两个多月，每日接受多种免疫抑制药物和多达三次的红细胞输注，但医疗团队始终无法控制这场大规模的疾病发作。
在绝望中，这位女性的医疗团队联系了约三小时车程外的埃尔兰根大学医院血液肿瘤科专家穆勒。近年来，他和同事因率先将CAR-T细胞疗法——一种最初为癌症开发的个性化免疫疗法——用于多种自身免疫性疾病的实验性治疗而声名鹊起。多项小型研究及正在进行的临床试验早期数据显示，许多自身免疫疾病患者在治疗后进入缓解期；部分患者接受CAR-T细胞疗法后已保持数年健康，无需任何药物。穆勒希望这位最新患者——迄今接受该治疗最复杂的自身免疫病例——很快也能如此。她于去年年初接受CAR-T治疗，现已基本恢复正常生活。在多年间歇性依赖医疗设备后，她已数月无需住院。（穆勒表示，为保护隐私，该患者要求匿名。）
穆勒及其他CAR-T研究人员对预测技术前景持谨慎态度。CAR-T应用于自身免疫疾病尚属新兴领域（2021年首次临床试验），科学家仍不确定缓解期能持续多久，或患者是否会出现长期副作用。但首次出现的是，部分全球最严重的自身免疫疾病患者在接受单次治疗后进入长期缓解。许多研究者开始认为，CAR-T可能为患者提供新型希望：永久康复的可能性。
自身免疫疾病——包含类风湿关节炎和1型糖尿病等复杂疾病的广泛类别——长期困扰研究者。出于尚未完全理解的原因，本应精准清除病原体的免疫系统开始攻击健康细胞。尽管可通过免疫抑制药物控制病情，但科学家始终未能找到永久重置免疫系统的方法。
CAR-T疗法可能正是免疫系统所需的工厂级重置。该治疗通过改造T细胞（一种免疫防御细胞）为嵌合抗原受体T细胞（即CAR-T），使其能精准清除特定目标细胞。在多数自身免疫疾病中，这意味着靶向B细胞——另一类常导致身体错误攻击自身的免疫细胞。CAR-T疗法清除这些异常细胞，理论上使身体得以用不攻击健康组织的新型B细胞替代。
迄今，该理论已得到验证。早期实验（其中许多由穆勒团队主导）表明，CAR-T疗法对皮肌炎、系统性硬化症、溃疡性结肠炎和重症肌无力等多种自身免疫疾病有效，且副作用较少。包括穆勒团队近期在《新英格兰医学杂志》等期刊发表的多项研究显示，在接受CAR-T治疗的数十名狼疮患者中，多数进入缓解期并维持数月。麻省总医院细胞免疫治疗项目主任玛塞拉·莫尔斯表示，CAR-T对自身免疫疾病的成效令人惊叹，尤其考虑到其在某些癌症治疗中表现并不稳定。相较于传统管理方式（需终身定期服用免疫抑制药物），这些实验性疗法极大改善了患者生活质量。尽管CAR-T在部分癌症患者中会引发剧烈炎症反应，但此类风险在自身免疫疾病患者中似乎较少见。
穆勒的最新患者仍带来新挑战——尤其因其同时患有三种自身免疫疾病。2014年前后，她在生下第一个儿子时被诊断出自身免疫性溶血性贫血，即身体疯狂摧毁自身红细胞。随后又出现两种其他疾病：一种导致血液过度凝结，另一种破坏血小板引发失控性出血。穆勒表示，患病前这位患者精力充沛、"总是同时处理无数事务"。但数年内，她连日常活动都举步维艰，无法工作，每年住院数月。她8岁的幼子"只认识生病的母亲"。2025年初，该患者告诉穆勒，她愿尝试任何治疗方案。随着每日强化治疗持续失败，她的严重并发症风险上升而生存几率持续下降。
去年年初，穆勒团队提取患者T细胞，编程使其清除体内大部分B细胞，再将改造后的细胞回输体内。她的B细胞迅速减少，数周内血液指标基本恢复正常。治疗一年后，她仍有疲劳症状，需每周放血以清除因长期输血累积的铁元素。但如今由门诊医生管理这些护理，她已不再依赖药物或输血。她能以从前无法做到的方式陪伴孩子。据穆勒团队观察，治疗实现了预期的免疫系统重启：她的身体已生成新型B细胞，目前看来这些细胞对血液成分毫无反应——恰如免疫细胞应有的状态。
并非所有人都如此幸运。CAR-T疗法费用高达数十万美元。德国允许严重自身免疫疾病患者基于同情使用原则接受该治疗，并通过全民医保覆盖费用。但在美国，患者仅能通过零星临床试验获取。部分研究者担忧某些患者可能无法维持缓解期，或许因其存在产生异常免疫细胞的先天倾向。某些自身免疫疾病（尤其不依赖B细胞异常的类型）可能更难用CAR-T治疗。宾夕法尼亚大学CAR-T专家艾弗里·波西指出，清除大量T细胞会显著增加免疫缺陷风险（类似艾滋病）。但波西表示，新开发方案正着手解决这些问题：科学家正探索更高效廉价的CAR-T细胞生成方式，包括类似疫苗的注射技术，可诱导患者身体自主重编程部分T细胞——即在体内"自产"CAR-T。某些情况下，CAR-T靶向的细胞子集也可精确缩小，仅清除问题最严重的细胞，而保留健康免疫细胞。
穆勒仍受鼓舞于首位自身免疫患者（一名狼疮年轻女性）的良好状态——她接受CAR-T治疗已逾五年。她已获得硕士学位并在穆勒医院工作，负责临床试验；两人在食堂相遇时会挥手致意。目前，她的免疫系统似乎完全恢复正常运作。
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