关键洞见：
- Annette Bakker博士通过将搁置药物重新定位为可行疗法，在罕见病研究领域取得突破
- 其主导的mirdametinib药物获FDA批准，为神经纤维瘤病1型带来突破性治疗
根据罕见癌症联盟数据，罕见癌症占美国癌症诊断的四分之一，但许多疾病缺乏标准化治疗方案。作为儿童肿瘤基金会首席执行官，Bakker博士专注于神经纤维瘤病（NF）等罕见疾病研究，这类疾病会导致神经肿瘤并引发失聪、失明和剧痛等症状。
她创新性地提出"药物再定位"策略——将未通过FDA审批的1期药物重新用于不同适应症。"制药公司常因非科学原因搁置药物资产，这些曾投入巨资研发的化合物如今蒙尘架上"，Bakker在接受Healio采访时解释。与辉瑞合作的案例中，其搁置化合物经重新定位转化为mirdametinib（Gomekli），不仅获得FDA和欧洲药品管理局批准，更促成SpringWorks公司被默克集团以35亿美元收购。
研究路径演变
Bakker的职业生涯始于比利时安特卫普大学，在成功运营成像实验室并取得细胞生物学与心脏病学博士学位后，经历寄生虫学、线粒体疾病等多个研究领域。从耶鲁大学到巴黎Salpêtrière医院的学术旅程，最终使其在强生公司担任肿瘤学临床前团队负责人，后转向神经肿瘤生物技术领域。
在儿童肿瘤基金会，她致力于搭建药企与学术界的桥梁，通过整合动物模型与细胞研究推动药物开发。"将无法商业化的创意转化为可行项目，需要正确的人和系统支持"，她强调团队协作的重要性。
创新治疗桥梁
随着mirdametinib获批，Bakker团队正与Andrew W. Lo等专家合作建立企业弃用药物库。她特别指出非营利机构和初创公司在推动转化中的关键作用："我们通过精准连接药企决策者与研究团队，让搁置药物重获新生。"
在技术应用方面，Bakker认为AI将助力临床试验创新："现有疼痛评估仍采用'原始计分卡'，让患者1-10分自我报告。通过AI算法分析多维数据，可以更准确捕捉个体疼痛复杂性。"同时她指出罕见病临床试验30%因招募失败的痛点，呼吁建立医患双向沟通的"患者中心试验"。
职业发展建议
针对年轻研究者，Bakker提出三点建议：
- 勇于风险评估：平衡职业发展中的坚持与调整
- 早期规划地理边界：在职业自由与生活需求间取舍
- 培养核心竞争力：女性需通过专业能力获得尊重而非激进手段
"除了死亡，人生没有不可逆的选择"，她引用Dan Gilbert的理念强调：真正的失败是未能从经验中学习。这种勇气与智慧的结合，正是推动罕见病研究突破的关键。
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