先天性心脏病是美国最常见的出生缺陷之一,儿童心脏病是婴儿死亡的主要原因。现在,位于澳大利亚墨尔本的莫德儿童研究所正在启动一项全球研究计划,利用干细胞、基因组学和人工智能来识别心脏疾病的遗传原因并开发新的治疗方法。今天早上,在我们姐妹台FOX 5的《纽约美好一天》节目中,Scotto 和 Kurt Menifee 采访了莫德儿童研究所干细胞研究主任 Enzo Morello 教授。很高兴您能来到这里。非常高兴参加这次节目。所以请告诉我们关于这个新合作项目的详细情况。我们非常激动能够在本周宣布与旧金山格拉德斯通研究所的新合作。这实际上是将两家机构的专业知识结合起来,共同解决这个时代最复杂的挑战之一。我们正在利用莫德儿童研究所在干细胞方面的专长,以及我们能够从干细胞中培养各种不同类型的人体细胞和组织的能力,包括微型人类心脏。而格拉德斯通研究所则在人工智能方面拥有深厚的专业知识,他们是开发人工智能工具的先驱,这些工具使我们能够以前所未有的方式探究和预测人类生物学。
教授,这项研究是否会减少儿童的心脏手术?我们的希望是,最终这些方法能够帮助我们准确定位儿童心脏病的根本原因,从而可以在早期进行有针对性的治疗,防止心脏衰竭,避免移植的需要。你们是在尝试解决这个问题吗?这项研究已经进行了多长时间?未来的发展方向是什么?是的,我们在这一技术上已经工作了大约十年,可以利用干细胞培养微型人类心脏组织。这项技术非常神奇,因为我们可以从任何个体提取血液样本或皮肤样本,将其转化为一种可以变成人体内所有不同细胞类型的干细胞,然后从这些细胞中培养出微型跳动的心脏组织,包括患有心脏病的儿童的心脏组织。我们可以利用这些模型来了解儿童心脏病的根本原因,并开发新的治疗方法。
教授,打断一下,这项技术是否可以从胎儿那里获取干细胞,以便在孩子出生前或出生时就进行干预?是的,我们的目标是能够在出生前获得遗传诊断,了解可能导致孩子患病的原因,然后在疾病表现出来之前进行有针对性的早期干预,防止疾病进展到心脏衰竭,从而避免移植的需要。
那么,澳大利亚的研究方法与美国有什么不同吗?科学在这方面是否有更多的自由度?不,实际上并没有。科学是一个团队运动,我们与世界各地的研究人员合作,包括美国。我们在美国有超过100个合作项目,包括哥伦比亚大学和纽约大学在这里的项目,波士顿儿童医院、辛辛那提儿童医院,以及我们特别兴奋的与旧金山格拉德斯通研究所的合作。因此,我们与世界各地的许多团体合作。
让我们谈谈人工智能,因为人工智能让一些人兴奋,也让另一些人感到紧张。它是否适用于你们的研究?是的,我认为大多数人可能熟悉ChatGPT。ChatGPT的工作原理是使用模型来预测句子中的下一个词,或者预测一系列句子并将它们组合在一起。我们现在在生物技术和医学领域也使用非常类似的方法。例如,我们可以查看蛋白质序列,然后使用类似于ChatGPT的工具预测蛋白质的结构。我们在研究中使用这种方法的方式是通过培养这些微型心脏组织,生成大量数据,了解心脏如何对不同的心脏病遗传原因作出反应,以及个体的心脏如何对特定药物或新治疗方法作出反应。然后我们可以使用这些工具预测并为合适的患者定制合适的药物。这种靶向治疗不仅是当前的趋势,更是未来心脏病和癌症研究的方向。
顺便说一句,莫德癌症研究所也是这个项目的合作伙伴,当然,莫德家族是这一切存在的原因。你似乎是这项研究的最佳发言人,因为你对此充满热情。我从你的声音中就能感受到。是的,这是一个我极其热衷的领域,尤其是儿童心脏病。我实际上与儿童心脏病有很强的个人联系。我的两个堂兄弟都患有先天性心脏病,其中一个堂弟不幸在9岁时去世。他们的故事以及我每周与心脏外科医生和心脏病专家合作时听到的故事,是我进行这项研究的动力和灵感。我们能做些什么来支持你们?我们需要所有可能的支持,以推动这项工作的进展。如果你对我们正在进行的工作感兴趣,请访问我们的网站 mci.edu.au,了解更多关于我们工作的信息,并捐赠以支持我们的事业。Enzo Morello 教授,很高兴见到您。非常感谢您的参与和支持您的研究。谢谢你们,祝你们好运,继续前进。
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