美国生物科技产业若能在与中国竞争中保持优势，将有助于罕见病患者，专家表示。
中国生物科技产业的发展势头令人瞩目。北京正大举注资该行业，支持研发工作并推动国内实验室和孵化器的新一轮扩张。这对美国生物科技产业构成挑战，同时也影响着等待治愈方案的罕见病患者。
生物技术创新组织（BIO）首席执行官约翰·克劳利是公开质疑中国生物科技领域影响力扩张的专家之一。克劳利在罕见病患者群体中颇具声望，他的故事既非凡又鼓舞人心。
当克劳利夫妇得知两个年幼子女患有致命遗传病庞贝病时，他毅然辞去市场营销工作投身寻医之路。他与研究庞贝病的科学家合作创立公司，最终开发出挽救子女及数千患者生命的疗法。这段经历如此戏剧化，以至于普利策奖得主吉塔·安南德将其写入著作，并改编为好莱坞电影《良医妙药》，由哈里森·福特和布兰登·弗雷泽主演。
克劳利在生物科技领域成就卓著。他曾建立两家专注罕见病的生物科技公司，后被大型制药企业收购。最近在2026年12月，BioMarin以近50亿美元收购Amicus Therapeutics——这家克劳利于2005年从五人初创公司起步、2024年离任时已发展为数十亿美元规模的企业。离开Amicus后，他出任BIO首席执行官。
就任该职位后，他日益关注中国生物科技产业的崛起，倡导提升美国竞争力。"我们必须降低对中国生物科技企业的依赖，"克劳利表示，"一旦他们成为主导者，将决定谁获得何种药物和技术。"
克劳利亲历了中国生物科技的飞速发展："以十年前为例，当时中国真正的研发型生物科技企业仅数百家。据我们统计，如今已超过4000家。"与此同时，北京正简化药物研发企业的监管流程，使相关疗法能更快进入临床试验阶段。这对全球大型制药商和小型研究者都极具吸引力，他们发现在中国研发药物比美国更快更经济。《STAT》近期报道指出，中国孵化器ATLATL已与覆盖药物研发全流程的客户建立合作。
身为前海军情报官员的克劳利认为，中国生物科技的崛起不仅威胁其代表的行业，更危及依赖美国大学罕见病研究的数百万患者。"我们扎根于顶尖学术机构的研究是美国显著的战略优势，"克劳利强调，"但如今正面临威胁。最大威胁来自中国生物科技的崛起。我们绝不能让中国在生物科技领域胜出。"
前FDA专员、CNBC Cures顾问委员会成员斯科特·戈特利布在其新书《奇迹世纪》中专章论述中国生物科技崛起。书中指出，随着北京简化监管审批流程使突破性疗法更快上市，相关技术投资正从美国流向中国。他写道："若此趋势持续且更多药物研发转移至中国，我们的创新能力将开始衰退。当资本涌向中国企业，作为突破性科学摇篮的波士顿和旧金山等美国生物科技中心可能萎缩，重建美国创新生态将极其困难。"
这种资本转移并非理论。《自然》杂志2025年9月刊文显示，2020至2025年间，11家最大制药企业为获取亚洲（主要为中国）研发资产达成超1500亿美元交易。生命科学投资公司RTW Investments创始人罗德里克·黄博士在新书《创新即良药》中指出，2013至2025年中国在全球临床试验启动中的份额增长两倍。
美国政治智囊团和立法者已注意到此现象。2025年11月，无党派大西洋理事会发布分析报告，将药品列为中国的下一个贸易武器，类比生物科技创新转移与中国芯片制造业外包。受企业间谍活动、敏感基因数据获取及新冠疫情后全球医疗供应链中断的警示，美国国会在2025年末通过《生物安全法案》，特朗普总统随后将其纳入9010亿美元国防开支法案签署生效。
该法案禁止接受联邦资金的生物科技企业与美国认定的"重点关切生物科技企业"开展业务。尽管未完全禁止美中生物科技往来（法案语言较初版已软化），但正迫使部分美国企业重新审视对华关系。
然而对罕见病患者而言，问题并非非黑即白。罕见病无国界，为子女寻求救命疗法的父母并不在意药物来自美国或中国。罕见病领域的创新本是好事，而全球可能仅两三位专家研究某种特定疾病，创新往往依赖国际合作——越来越多来自中国。
戈特利布承认中国创新对罕见病患者短期有利，但强调隐患："若最终导致脆弱的美国创新生态被掏空，丧失自主创新能力，将是灾难。中国药企的重点研发目标可能不符合我们的优先需求。"他补充道："随着中国侵蚀我们生态系统的其他部分，整个体系都可能崩塌。"
戈特利布与克劳利均认为，维持美国生物科技领导地位的关键在于推动监管机构对仅影响数百人的罕见病采取差异化管理。罕见病研究者支持此观点，主张FDA简化罕见病疗法审批流程可大幅降低美国新疗法上市成本。
基因编辑先驱、哈佛大学及布罗德研究所实验室的刘大卫教授呼吁FDA对罕见病新疗法采取更宽松标准。例如，现行细胞与基因疗法指南要求企业完成三次全规模生产才能获批。"针对罕见遗传病的基因编辑疗法，单次全规模生产成本约700万美元，"刘教授指出，"而一次生产通常已能治疗全球所有患者，这意味着企业需额外浪费1400万美元。"
现行FDA政策的批评者认为，为罕见病疗法设立不同标准可降低研发成本，加速药物惠及患者，并激发该领域新一轮投资。"我们需要创新思维，"克劳利强调，"不能对影响百名儿童的罕见病与针对数百万患者的疾病采用相同标准。我们需要更高效运行的体系。"
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