2025年7月21日更新
2025年6月波士顿举办的BIO国际博览会再次印证了该地区在全球生物技术领域的领导地位。在展会落幕之后，波士顿的生物技术创新活力持续迸发。本文将聚焦14家正在重塑生命科学版图的创新企业。
波士顿生物技术集群概况
作为现代生物技术革命的发源地之一，波士顿孕育了多家具有全球影响力的上市生物技术公司。其中最著名的是信使RNA（mRNA）领域先驱莫德纳（Moderna），这家由Flagship Pioneering风投公司孵化的企业成功研发了首批新冠疫苗之一。另一家标杆企业Vertex制药公司市值已突破千亿美元大关。
14家创新企业巡礼
Akouos（耳科基因治疗）
- 成立时间：2016年
- 核心技术：基于AAV载体的内耳递送基因疗法
- 管线进展：AK-OTOF治疗遗传性耳聋的1/2期试验中，11岁受试者在接受治疗一个月后恢复至正常听力水平。2022年被礼来以6.1亿美元收购
Alterome Therapeutics（精准肿瘤学）
- 成立时间：2022年
- 核心技术：Kraken平台（结构引导+机器学习）
- 管线进展：ALTA-2618（AKT1 E17K抑制剂）和ALTA-3263（广谱KRAS抑制剂）均已进入1期临床，2024年4月完成1.32亿美元B轮融资
Ascidian Therapeutics（RNA外显子编辑）
- 成立时间：2020年
- 核心技术：RNA外显子重写技术
- 管线进展：ACDN-01治疗Stargardt病（ABCA4基因突变）获FDA快速通道认定，2024年6月与罗氏达成4200万美元合作
Cellarity（细胞重编程）
- 成立时间：2017年
- 核心技术：细胞行为重编程平台
- 管线进展：CLT-1081通过调控红细胞前体治疗镰状细胞病，2024年1月与诺和诺德扩展肝病合作（潜在价值5.32亿美元）
Delix Therapeutics（神经可塑性药物）
- 成立时间：2019年
- 核心技术：非致幻神经可塑剂
- 管线进展：DLX-001（抗抑郁）完成1b期试验，2025年计划开展2期研究，获国防部82.5万美元资助研究听力损失
ElevateBio（基因编辑平台）
- 成立时间：2017年
- 核心技术：全栈式基因编辑平台
- 合作动态：2025年3月与AWS合作开发蛋白语言模型，LETI-101（亨廷顿舞蹈症候选药）在动物试验中实现低免疫性脑部编辑
Incendia Therapeutics（肿瘤微环境调控）
- 成立时间：2015年
- 核心技术：DDR1靶向抗体
- 临床进展：PRTH-101已完成1a/1b期试验（实体瘤+K药联用），2024年启动1c期试验
Life Biosciences（抗衰老治疗）
- 成立时间：2017年
- 核心技术：细胞重编程基因疗法
- 突破进展：ER-100在非人灵长类模型中成功恢复视神经损伤，计划2025年下半年开展首个人体试验
MOMA Therapeutics（DNA修复靶向）
- 成立时间：2020年
- 核心技术：分子机器靶向平台
- 临床动态：MOMA-313（DNA聚合酶θ抑制剂）进入1期试验，预计2026年公布中期数据
Neumora Therapeutics（精准神经科学）
- 成立时间：2019年
- 核心技术：神经数字生物标志物
- 管线调整：navacaprant（抗抑郁）在关键试验中未达主要终点，但正在进行两项3期试验改良研究
Orna Therapeutics（环状RNA治疗）
- 成立时间：2019年
- 核心技术：FoRCE环状RNA平台
- 技术突破：体内CAR-T疗法在动物试验中实现低剂量B细胞清除，计划2026年进入临床
Remix Therapeutics（RNA加工调控）
- 成立时间：2019年
- 核心技术：RNA加工调控平台
- 管线进展：REM-422（MYB靶向）开展AML/MDS和腺样囊性癌双适应症1期试验
Seaport Therapeutics（神经类药物）
- 成立时间：2024年
- 核心技术：Glyph淋巴递送平台
- 资金动态：完成3.25亿美元B轮融资，SPT-300（神经甾体前药）在2期试验中显示显著皮质醇抑制
Tessera Therapeutics（基因编写）
- 成立时间：2018年
- 核心技术：RNA引导基因编写技术
- 重大突破：在非人灵长类模型中实现肝脏疾病76%的基因修正率，开发出可治疗镰状细胞病的造血干细胞疗法
波士顿：全球生物技术创新引擎
波士顿生物技术集群汇聚了近1000家生物技术公司，形成了包含哈佛、MIT等顶尖学府，以及麻省总医院等世界级医疗机构的创新生态系统。作为2025年BIO国际博览会举办地，该区域持续引领下一代RNA技术、AI辅助研发和细胞治疗平台的革命性发展。
（本文由Jules Adam于2025年7月更新，原文首发于2022年7月）
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