随着BridgeBio接近其FDA批准TTR稳定剂acoramidis用于治疗罕见心脏病转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的目标日期，该公司展示了更多数据，表明该药物有望成为该适应症中的重要力量，挑战Pfizer的主导产品Vyndaqel，并与Alnylam的TTR基因沉默剂Amvuttra竞争。
一项开放标签扩展研究显示，在第36个月和第42个月时，与安慰剂相比，acoramidis分别减少了36%和34%的全因死亡率（ACM）。在ACM和复发性心血管相关住院（CVH）的复合终点上，acoramidis在第36个月和第42个月分别减少了46%和48%。
据Mizuho Securities分析师Salim Syed称，这些数据“看起来非常好”。他指出，acoramidis在第36个月的ACM/CVH复合终点减少率为46%，而Alnylam的Amvuttra在同一时间点的减少率为33%。尽管跨试验比较存在固有问题，如试验人群和方法的不同，但这些比较常被分析师和其他人士用来评估不同药物之间的优劣。
在acoramidis的研究中，BridgeBio强调了ACM和复发性CVH复合终点与安慰剂组曲线分离的持续性。
BridgeBio的首席医学官Jonathan Fox博士在新闻发布会上指出，acoramidis在三个月内实现了已知任何ATTR-CM治疗中最早的临床结果分离时间。他表示，这支持了acoramidis作为“有意义的一线选择”的地位。
南卡罗来纳医科大学的医学和心脏病学教授Daniel Judge博士补充说：“鉴于ATTR-CM患者仍存在高度未满足的需求，医疗界迫切希望有另一种重要的治疗选择。”
BridgeBio于周一在芝加哥举行的美国心脏协会（AHA）科学会议上展示了这些结果。
今年8月，Alnylam报告了Amvuttra的一项试验结果，首席医学官Pushkal Garg博士称之为“全垒打”，并暗示该TTR基因沉默剂可能成为ATTR-CM的标准治疗方案。
周末在AHA会议上，Intellia也发布了其体内疗法nexiguran ziclumeran的1期试验的有前景结果，该疗法使用CRISPR编辑技术使TTR基因失活。
FDA对acoramidis的批准决定预计将于11月29日做出。欧洲监管机构的决定预计要到2025年才会公布。
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