华盛顿 — 一项单中心研究发现，实现持续缓解的类风湿关节炎（RA）患者的长期预后优于那些仍有低水平症状的患者，这质疑了当前指南认为低疾病活动度（LDA）是可接受的管理目标的观点。这项研究由波士顿布里格姆妇女医院的Michael Weinblatt博士报告，追踪了2年的患者报告结果，所有指标均显示LDA患者的疼痛和疲劳更严重，使用辅助设备更多，手术率也更高。
对于许多结果，差异非常明显。在布里格姆妇女医院所谓的BRASS注册研究中，200名RA患者被分为三个临床疾病活动指数（CDAI）评分组：缓解（<2.8）、非常低疾病活动度（VLDA）（2.8至≤6）和低疾病活动度（>6至10）。结果包括多维健康评估问卷（MDHAQ）的疼痛、疲劳和总体评分，使用耐用医疗设备（如手杖、轮椅或特殊浴缸），以及与RA相关和无关的手术。
Weinblatt报告了三组患者在第2年的平均率如下：
- MDHAQ疼痛：缓解，7.2；VLDA，21.2；LDA，37.4
- MDHAQ疲劳：缓解，18.0；VLDA，35.2；LDA，44.0
- MDHAQ总体：缓解，0.09；VLDA，0.29；LDA，0.43
- 使用DME：缓解，9%；VLDA，19%；LDA，40.6%
- 手术（两种类型合计）：缓解，14.6%；VLDA，29.1%；LDA，31.3%
除了最后一项外，缓解与LDA之间的差异显著性值均小于0.001。调整年龄、性别、病程、合并症负担和基线MDHAQ评分后，这些差异有所减弱，但随着疾病活动度增加，结果逐步恶化的情况仍然明显。
Weinblatt从研究结果中得出了两个主要结论：一是“新的有效药物、治疗策略和政策可以帮助RA患者实现缓解或VLDA，从而减少功能障碍和对医疗系统的经济负担。”二是风湿病学领域的领导者应该重新审视允许LDA作为治疗目标的实践指南。Weinblatt曾参与编写美国风湿病学会（ACR）2021年的RA最新推荐声明。“我们写道，我们努力实现缓解，但意识到这是一个非常困难的任务，因此将低疾病活动度作为适当的目标。”
事实上，ACR指南建议，“初步治疗目标最低应为低疾病活动度，而不是缓解。”而跨大西洋的欧洲风湿病学联盟（EULAR）现行指南则呼吁“实现主要治疗目标，即早期缓解和长期低疾病活动度，约6个月内。”
现在，尽管这项研究规模不大且来自单一中心，但它突显了临床医生和患者在选择LDA时面临的权衡。
Weinblatt提醒说：“这显然是一个数据集的数据；我鼓励那些拥有大型注册研究的人回去查看你们的数据集，看看我们的发现是否得到证实。”“如果得到证实，这表明我们需要修改LDA的定义；或许6到9分（CDAI评分）作为类风湿关节炎的目标并不令人满意。”
研究细节方面，BRASS注册研究目前跟踪了近1,600名患者。为了新的分析，Weinblatt及其同事挑选了记录显示至少一年内达到持续缓解或LDA（统定义为CDAI≤10）并在随后一年内维持该水平的患者。共有200名患者符合条件。
各疾病活动组的平均患者年龄在50-55岁之间。约80%为女性，接近95%为白人。大约一半的患者对RA相关的自身抗体呈阳性；这一比例在各组之间没有显著差异。
在第1年末，45%的患者处于CDAI缓解状态（其中43%在随访第1年内达到缓解）；40%处于VLDA，16%处于LDA。基线时患者的特征显示，那些在第1年末处于VLDA/LDA的患者体重更重，C反应蛋白水平更高，患RA时间更长，基线时症状关节更多。他们的基线MDHAQ评分也更高，且更可能已经在使用DME。
一位观众成员问Weinblatt，他认为目标导向治疗是否需要超过两个终点：达到或未达到目标。保持多个可能的目标有什么价值？
Weinblatt回答说，这是一个棘手的问题，因为医生现在经常受到“审查”和“审计”以评估患者结果。“问题是，目标是什么？如果是缓解，这是我们的目标，我会说我们大多数人并没有在多数患者中实现这一点。”他指出，按照目前用于评估护理质量的指标，大多数风湿病学家会被视为一直未能达标，可能会受到不应有的严厉后果。“如果我们的所有药物都能实现缓解，今天我就不会提交这个摘要了，”Weinblatt继续说道。“缓解仍然是许多患者的一个非常难以达到的目标。”
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