在ISSCR 2026年会上,研究人员公布了针对慢性缺血性中风患者接受诱导多能干细胞(iPSC)衍生的神经祖细胞疗法治疗的长期临床和影像学新发现,这些数据此前从未公开发布。
这些数据包括对hNPC01的一期研究的延长随访结果。hNPC01是一种iPSC衍生的前脑神经祖细胞疗法,旨在促进中风损伤脑组织的修复。这些发现为这种再生医学方法在患有慢性运动功能障碍的中风患者中的长期安全性、可行性和生物活性提供了新的见解。
美国霍普斯特姆生物科技公司(Hopstem Biotechnology)的Maggie Ho博士表示:"ISSCR 2026年会上公布的发现包括此前从未公开的接受hNPC01治疗的参与者的长期临床和影像学随访数据。"
"这些数据为了解iPSC衍生的神经祖细胞疗法在慢性中风患者中长期随访期间的行为提供了重要信息,代表了将再生神经科学转化为临床研究的重要一步。"
中风仍然是全球长期残疾的主要原因之一。虽然康复可以改善功能,但已进入恢复慢性阶段的患者很少有能够修复受损脑组织或替换丢失神经细胞的治疗选择。再生医学方法旨在通过支持受损神经组织修复和重建神经网络来解决这一未满足的需求。
该研究解决了神经系统疾病再生医学中的一个核心挑战。与其他许多组织不同,大脑在中风后替换丢失神经元的能力有限。任何再生疗法不仅必须证明移植细胞能够存活,还必须证明它们能够随着时间的推移安全地整合到现有的神经回路中。因此,长期临床证据一直是该领域的一个重要目标。
该研究招募了在治疗前六至五年经历过缺血性中风的成年人,他们在接受康复治疗和标准医疗护理后仍持续存在运动功能障碍。参与者在入组前神经功能稳定,这使研究人员能够更好地评估移植后的变化。
Ho表示,这项研究最令人鼓舞的方面之一是通过延长的临床和影像学随访,更好地了解移植的神经祖细胞的长期行为。
Ho说:"长期观察对于推进神经系统疾病的再生医学至关重要。这些发现为神经祖细胞移植的安全性、生物活性和潜在治疗影响提供了宝贵的见解,同时也提出了关于患者选择、恢复机制以及移植细胞如何与受损大脑随时间相互作用的重要新科学问题。"
如果在更大规模的对照临床试验中得到证实,再生性神经细胞疗法可能会为慢性中风患者扩大未来的治疗选择,而这一人群的治疗替代方案仍然有限。即使是运动功能的微小改善,也有可能提高患者及其家人的独立性和生活质量。然而,需要进一步的研究来在更大规模的研究中确定安全性和有效性。
研究人员表示,他们特别兴奋能在ISSCR 2026年会上与国际干细胞研究界分享这些发现,因为长期临床证据是再生疗法发展的一个关键里程碑。
Ho表示:"国际干细胞研究学会将推进这一领域所需的科学家、临床医生和转化研究人员聚集在一起。我们希望这些数据能激发讨论,促进新的合作,并帮助将再生神经科学推向最终能够造福患有慢性神经系统疾病的患者的疗法。"
研究人员计划在更大规模的对照临床研究中继续评估hNPC01,同时研究潜在恢复的生物机制,并优化可能使患者获得最大长期益处的治疗策略。
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