随着2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议接近尾声，人们的注意力纷纷转向血液癌症领域的关键研究成果，关注点从更常见的适应症如慢性淋巴细胞白血病(CLL)和多发性骨髓瘤，转向骨髓纤维化等罕见疾病。
在ASCO 2026上，血液系统恶性肿瘤成为热点，《Pharmaceutical Technology》重点报道了该疾病领域的关键研究成果。
BeOne的Brukinsa在78个月数据中展示长期CLL控制
在此次会议上，BeOne公布了III期SEQUOIA研究(NCT03336333)的长期数据，该研究将该公司布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Brukinsa(泽布替尼)与标准护理(SoC)苯达莫司汀联合利妥昔单抗(BR)用于一线慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者进行对比。
经过78个月的治疗，Brukinsa组患者的无进展生存期(PFS)率为71.8%——远超BR组观察到的31%。在那些B细胞抗体产生相关基因片段有突变的患者中，这一PFS率甚至更高，78周时有81.8%的患者保持无疾病进展，而BR组为45.1%。
同时，下一治疗时间的趋势也支持Brukinsa，该药物的安全性与其他研究中观察到的一致。
此外，BeOne声称一项新的真实世界分析揭示了Brukinsa相比艾伯维和强生的Imbruvica(伊布替尼)或Calquence(阿卡替尼)可以显著降低患者死亡风险、避免进展到下一线治疗或停药，且在不同年龄亚组中观察到类似的结果。
BeOne血液学首席医学官Amit Agarwal表示，这些发现非常重要，因为由于CLL通常具有慢性性质，评估一种疗法效益的最佳标准是"它在长期治疗过程中的表现"。
Agarwal表示："我们在ASCO上的数据显示，Brukinsa继续提供持续的疾病控制，这可以给医生和患者继续使用该药物的信心。强有力的、真实世界分析进一步证实了它作为同类最佳BTK抑制剂的作用，多项有效性和安全性终点数据都支持Brukinsa优于其他BTK抑制剂。"
Karyopharm的Xpovio在骨髓纤维化中显示联合标准疗法的潜力
在骨髓纤维化(一种罕见的骨髓癌症)领域，Karyopharm在ASCO 2026上分享的数据表明，其exportin-1抑制剂Xpovio(塞利尼索)在需要治疗的症状性患者中，可能对标准治疗(SoC)JAK抑制剂(如辉瑞的Jakafi(鲁索利替尼))产生加成效益。
根据III期SENTRY试验(NCT04562389)的顶层数据(该试验评估了Xpovio与Jakafi在JAK抑制剂初治骨髓纤维化患者中的联合潜力)，50%接受Xpovio-Jakafi治疗的患者脾脏体积减少了35%或更多，而仅接受Jakafi单药治疗的患者这一比例为28%——达到了试验的共同主要终点。
研究人员还观察到，与单独使用Jakafi相比，接受联合治疗的患者的早期总体生存期(OS)信号(p=0.0222)，Xpovio的创造者Karyopharm将跟踪这一信号直至成熟，以进一步评估。
然而，该药物未能达到其关键的第二个主要终点——从基线到第24周的症状反应，接受联合治疗的患者在评分上取得了10.86分的改善——这一反应未能优于Jakafi单药治疗组观察到的9.89分改善。
Xpovio-Jakafi组的治疗中断率也略高，14.5%的联合治疗患者退出了研究，而Jakafi单药组为8.6%。
Moffitt癌症中心的Andrew Kuykendall在LinkedIn帖子中表示，他对SENTRY试验中观察到的Selinexor-ruxolitinib前所未有的早期生存获益感到好奇，他认为随着更多数据的出现，这一点需要进一步探究。
Cellectar的Iopofosine在Waldenström巨球蛋白血症中取得成功
在ASCO 2026的另一项罕见癌症领域的重要进展中，Cellectar Biosciences表示，在其放射性药物和磷脂-药物偶联物(PDC)iopofosine I 131在复发或难治性(R/R)Waldenström巨球蛋白血症(WM)的IIb期研究中获胜后，将申请该药物的加速美国批准。
在CLOVER WaM研究(NCT02952508)中，入组了接受过两种以上先前治疗的症状性疾病R/R患者，患者在布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂治疗后立即接受该放射性药物。
治疗后，24名患者的总体缓解率(ORR)为87.5%，其中79.2%达到部分缓解(PR)或更好。中位缓解持续时间(DOR)为16个月，20%的入组患者实现了30个月或更长的DOR。
患者对Iopofosine I 131的耐受性也良好，唯一达到3级或更高级别的治疗相关副作用是细胞减少症。
为了确认该药物的效益，Cellectar正在WM中进行iopofosine I 131的验证性III期研究，预计将于2026年第四季度开始。
Cellectar的COO Jarrod Longcor在一份声明中指出，BTK抑制剂治疗后的患者通常在停用BTK抑制剂后表现出有限的反应和快速的疾病进展——这代表了一个显著的未满足需求。
Longcor补充道："这些结果使我们更有信心相信iopofosine在更早的治疗线中可能有效，这一点将在计划中的III期验证研究中进行评估。"
AL淀粉样变性病迎来期待已久的新进展
ASCO 2026对轻链(AL)淀粉样变性病来说也是重要的一年，再生元和阿斯利康都发布了与其处于晚期开发阶段的药物相关的新数据。
尽管阿斯利康宣布其抗纤维治疗anselamimab在全球CARES计划的III期试验中未能达到其主要终点，但该疗法作为标准治疗(SoC)的附加一线疗法，对晚期kappa AL淀粉样变性病的成年患者提供了比安慰剂统计学上显著的益处。
至于再生元的BCMA-CD3靶向双特异性抗体linvoseltamab(其潜力正在I/II期LINKER AL-2试验(NCT06292780)中探索)，20名R/R疾病的患者中没有人经历剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。然而，一名患者在室颤事件后死亡，调查人员认为这与研究药物无关。
该药物还展示了有希望的早期疗效，接受80mg和240mg剂量的患者分别有100%和92.3%达到了血液学客观缓解(hOR)。
OPEN Health医疗战略高级副总裁Jill Condello在LinkedIn帖子中指出，阿斯利康和再生元药物的更新"指向了在这个领域中新的、生物学驱动的方法，而该领域除了标准的浆细胞定向治疗方案外，选择非常有限。"
目前，强生的Darzalex Faspro(达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj)是唯一在AL淀粉样变性病中获得专门批准的药物——这凸显了需要新的治疗方法来使患者受益并改善结果。
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